編者按： 細(xì)胞治療技術(shù)正在成為前沿醫(yī)學(xué)最活躍的領(lǐng)域， 然而面對細(xì)胞治療技術(shù)的商業(yè)化以及臨床推廣還有許多壁壘， 為此在2017(第八屆)細(xì)胞治療國際研討會即將召開之際， 世聯(lián)博研(Bioexcellence)專訪了國際細(xì)胞治療協(xié)會副主席黃家學(xué)。

世聯(lián)博研(Bioexcellence)： 黃教授您好，非常感謝您參加世聯(lián)博研(Bioexcellence)主辦的“2017（第八屆）細(xì)胞治療國際研討會”， 并在會前接受采訪。您作為國際細(xì)胞治療協(xié)會副主席， 請問國際細(xì)胞治療協(xié)會在細(xì)胞治療方面做了哪些工作？

回答：國際細(xì)胞治療協(xié)會是一個國際間的非盈利性的協(xié)會組織。這一個協(xié)會的獨特性在于它是由細(xì)胞治療的監(jiān)管機構(gòu)、細(xì)胞治療產(chǎn)品和服務(wù)的提供機構(gòu)、基礎(chǔ)科研人員共同組成的。自從2008年我加入國際細(xì)胞治療協(xié)會以來，協(xié)會一直致力于細(xì)胞治療產(chǎn)品的安全性、有效性、生產(chǎn)標(biāo)準(zhǔn)和監(jiān)管策略的探討、組織與實施。為了使細(xì)胞治療的方法和技術(shù)持續(xù)穩(wěn)定地發(fā)展，國際細(xì)胞治療協(xié)會還持續(xù)組織不同領(lǐng)域的論壇，進(jìn)行宣傳和培訓(xùn)。

世聯(lián)博研(Bioexcellence)：細(xì)胞治療技術(shù)正在成為前沿醫(yī)學(xué)最活躍的領(lǐng)域， 您認(rèn)為細(xì)胞治療將會成為人類終結(jié)癌癥的最有力武器嗎？細(xì)胞治療技術(shù)要進(jìn)行臨床推廣還存在哪些主要的技術(shù)壁壘？

回答：隨著我們對于人類的疾病機理的了解，尤其是全基因測序技術(shù)、基因解碼技術(shù)的應(yīng)用，細(xì)胞治療的理論和實踐都得到了進(jìn)一步的發(fā)展。細(xì)胞治療應(yīng)當(dāng)分為多個領(lǐng)域，一個是免疫細(xì)胞治療領(lǐng)域，它將是終結(jié)腫瘤的最有力的武器。但是細(xì)胞治療的另外三個領(lǐng)域可能具有更為廣闊的空間。一個是細(xì)胞器移植產(chǎn)生的重組細(xì)胞，二是經(jīng)過基因矯正后的自體干細(xì)胞，三是用來進(jìn)行身體功能調(diào)節(jié)的腸道微生物?？萍冀纭a(chǎn)業(yè)界、臨床界需要緊密結(jié)合，全面、系統(tǒng)地宣傳多種細(xì)胞治療產(chǎn)品的方法和技術(shù)，促進(jìn)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。

細(xì)胞治療技術(shù)進(jìn)行臨床推廣的壁壘在于細(xì)胞治療的效果本身。而細(xì)胞治療效果的提升可能要從細(xì)胞治療產(chǎn)品的獲得、免疫排斥作用的消除、個性化細(xì)胞治療產(chǎn)品的臨床評價標(biāo)準(zhǔn)多個角度來解決，這不僅需要基礎(chǔ)研究的突破，也需要臨床藥物評價做出基于個性化醫(yī)學(xué)發(fā)展的要求的調(diào)整。

世聯(lián)博研(Bioexcellence)：日前有報道稱國家衛(wèi)計委發(fā)布官方表態(tài)，認(rèn)為免疫細(xì)胞治療前景廣闊，但還不具備進(jìn)一步廣泛臨床應(yīng)用的條件。對此您有怎樣的看法？

回答：我個人不愿意用一個簡單的判斷來描述一個行業(yè)和領(lǐng)域。免疫細(xì)胞治療是一個基于個體的系統(tǒng)過程。免疫細(xì)胞治療技術(shù)本身是多種技術(shù)的統(tǒng)稱，也是多種免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品的集合。即使我們說免疫細(xì)胞具備了廣泛應(yīng)用的條件，也需要對逐個產(chǎn)品、逐個技術(shù)、逐個臨床情況進(jìn)行評價分析。免疫細(xì)胞治療前景廣潤，但是在實際應(yīng)用中，容易出現(xiàn)用單一的產(chǎn)品、單一的技術(shù)、落后的產(chǎn)品、落后的技術(shù)來取代細(xì)胞治療產(chǎn)品和技術(shù)的做法。對用于臨床的產(chǎn)品按照科學(xué)的標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行認(rèn)真評價和評估是我們應(yīng)有的態(tài)度。

世聯(lián)博研(Bioexcellence)：我們了解到您致力于研究人體基因信息的解讀和矯正。請問目前基因編輯技術(shù)在疾病治療上的研究進(jìn)展到了哪一步？您認(rèn)為基因編輯結(jié)合細(xì)胞治療的未來前景如何？

回答：基因是人類生命活動最本質(zhì)的信息來源，環(huán)境、生活習(xí)慣對人體健康和疾病的影響也需要通過基因信息的功能變化來實現(xiàn)?；蚪獯a技術(shù)把基因信息產(chǎn)業(yè)從基因檢測、基因測序推進(jìn)到基因信息的開發(fā)應(yīng)用。它必將從根本上改變我們的教育、生育、婚戀、疾病診斷與治療?；蚪獯a技術(shù)可以發(fā)現(xiàn)罕見病、遺傳病、基因病的確定性原因，進(jìn)而通過基因矯正技術(shù)實現(xiàn)致病基因的修改與祛除。目前在實驗動物上，已經(jīng)實現(xiàn)多種疾病的致病基因的編輯矯正，論證了基因治療在徹底根治基因病方面具有可預(yù)期的效果。但是，基因矯正技術(shù)需要以干細(xì)胞為載體，通過干細(xì)胞的自我繁殖和多向分化潛能實現(xiàn)治療。基因矯正技術(shù)結(jié)合干細(xì)胞技術(shù)，將解決細(xì)胞治療過程中的療效問題，推進(jìn)細(xì)胞治療的進(jìn)一步發(fā)展。同樣，基因矯正技術(shù)本身是個性化的，它的臨床評價和監(jiān)管從本質(zhì)上需要現(xiàn)行制度和方法的變革，因此制約細(xì)胞治療的某些因素同樣制約著基因編輯技術(shù)的臨床應(yīng)用。這些制約因素最終需要科學(xué)技術(shù)研究人員用可以信賴結(jié)果、可以規(guī)范的操作來推進(jìn)監(jiān)管制度的變革。

黃家學(xué) 教授

國際細(xì)胞治療協(xié)會副主席，佳學(xué)基因醫(yī)學(xué)技術(shù)(北京)有限公司CTO，免疫學(xué)博士，國際細(xì)胞治療協(xié)會(ISCT)副主席，著名生物學(xué)家，美國歸國學(xué)者。

黃家學(xué)博士致力于以人的基因信息的解讀和矯正技術(shù)、干細(xì)胞人造組織工程技術(shù)、腫瘤免疫細(xì)胞精準(zhǔn)治療技術(shù)為核心的個性化醫(yī)學(xué)產(chǎn)品與服務(wù)的研發(fā)和推廣事業(yè)。在造

血干細(xì)胞、間充質(zhì)干細(xì)胞、個體基因組學(xué)的前沿技術(shù)及產(chǎn)業(yè)模式的研究與應(yīng)用上不斷探索，砥礪前行。

研究領(lǐng)域

同源異形盒基因?qū)θ梭w發(fā)育過程的調(diào)控；

化學(xué)藥物的高通量篩選；

利用基因組學(xué)及轉(zhuǎn)錄組學(xué)發(fā)現(xiàn)和鑒定新型藥物靶點，腫瘤干細(xì)胞生物學(xué)，治療性抗體的研制；

造血干細(xì)胞、免疫細(xì)胞的體外擴增及定向分化；

干細(xì)胞人造組織工程；

腫瘤免疫細(xì)胞的精準(zhǔn)治療；

人體基因信息的解讀和矯正。

演講題目： 基因解碼、基因矯正與干細(xì)胞治療的力量

演講摘要：基因信息的變化是基因病、罕見病的根本原因。全基因、全外顯子測序可以獲得患者的基因序列信息。基因解碼技術(shù)聯(lián)合使用數(shù)據(jù)分析技術(shù)、功能基因結(jié)構(gòu)分析技術(shù)在海量變異類型中甄別非致病基因與致病基因，確定疾病發(fā)生的單一原因，為精準(zhǔn)治療提供基因信息基礎(chǔ)。