今日，Kite Pharma宣布，美國(guó)FDA為其首款CAR-T療法axicabtagene ciloleucel的生物制劑許可申請(qǐng)頒發(fā)了優(yōu)先審評(píng)資格（priority review），并計(jì)劃于今年11月29日做出批復(fù)。這項(xiàng)優(yōu)先審評(píng)資格，也標(biāo)志著有望治療難治性侵襲性非霍奇金淋巴瘤的首款CAR-T療法離患者又近了一步。

Kite的axicabtagene ciloleucel是其領(lǐng)先在研產(chǎn)品。它從患者體內(nèi)分離出T細(xì)胞，并使用工程化的手段，讓這些細(xì)胞表達(dá)嵌合抗原受體（CAR），靶向CD19抗原。這種抗原在B細(xì)胞淋巴瘤和白血病細(xì)胞上多有表達(dá)。因此，通過這些CAR，經(jīng)過改造的T細(xì)胞能夠靶向癌細(xì)胞，并對(duì)它們進(jìn)行殺傷。先前，axicabtagene ciloleucel曾于2015年12月獲得FDA頒發(fā)的突破性療法認(rèn)定，治療彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）、轉(zhuǎn)化濾泡性淋巴瘤（TFL）、以及原發(fā)性縱隔B細(xì)胞淋巴瘤（PMBCL）這三種非霍奇金淋巴瘤，這也反映出了這款療法的潛力。

▲本款CAR-T療法的治療流程（圖片來(lái)源：Kite官方網(wǎng)站）

在一項(xiàng)名為ZUMA-1的2期臨床試驗(yàn)中，Kite的這款CAR-T療法在客觀緩解率（objective response rate）上達(dá)到了主要臨床終點(diǎn)。在接受單次axicabtagene ciloleucel的輸注后，有高達(dá)82%的患者出現(xiàn)了緩解。在中位數(shù)為8.7個(gè)月的隨訪中，有44%的患者依舊處于緩解期，且有39%的患者處于完全緩解。其最常見的3級(jí)及以上副作用為貧血、以及中性粒細(xì)胞減少等癥狀。

▲Kite在今年4月公布的最新數(shù)據(jù)（圖片來(lái)源：Kite官方網(wǎng)站）

今年3月，Kite宣布完成了axicabtagene ciloleucel生物制劑許可申請(qǐng)的滾動(dòng)上市申請(qǐng)。今日美國(guó)FDA頒發(fā)的優(yōu)先審評(píng)資格，也有望讓這款療法更早來(lái)到患者身邊。

“罹患難治性侵襲性非霍奇金淋巴瘤的患者預(yù)后非常不佳，6個(gè)月的生存幾率只有50%。這強(qiáng)調(diào)了這些患者緊急的醫(yī)療需求，并且表明這款新療法從開發(fā)到生產(chǎn)到進(jìn)入臨床的每一天都至關(guān)重要，”Kite的研發(fā)執(zhí)行副總裁兼首席醫(yī)學(xué)官David Chang博士說(shuō)道：“我們堅(jiān)定地相信axicabtagene ciloleucel有潛力滿足患者的需求，鋪就一條通往細(xì)胞療法未來(lái)的大道。”

▲Kite的研發(fā)執(zhí)行副總裁兼首席醫(yī)學(xué)官David Chang博士（圖片來(lái)源：Kite官方網(wǎng)站）

值得一提的是，在Kite之外，藥明康德合作伙伴Juno、bluebird / Celgene、諾華（Novartis）等也正在開發(fā)多項(xiàng)CAR-T療法，其中諾華的首款CAR-T療法CTL019（tisagenlecleucel-T）也于今年3月獲得了優(yōu)先審評(píng)資格。許多業(yè)內(nèi)資深人士也因此相信，我們有望在今年看到首款獲批的CAR-T療法問世。我們感謝這些公司在新療法研發(fā)上做出的不懈努力，并祝愿這一全新的抗癌療法能夠早日來(lái)到患者身邊。

參考資料：

[1] Kite Receives U.S. Food and Drug Administration Priority Review for Axicabtagene Ciloleucel

[2] Kite Completes Submission of U.S. Biologics License application (BLA) for Axicabtagene Ciloleucel as the First CAR-T Therapy for the Treatment of Patients With Aggressive Non-Hodgkin Lymphoma (NHL)