新銳名稱：Prevail Therapeutics

公司坐標(biāo)：紐約， 美國

官方網(wǎng)站：https：//www.prevailtherapeutics.com/

融資情況：A 輪 7500 萬美元

管理團隊：創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官 Asa Abeliovich 博士，初創(chuàng)發(fā)起人：Jonathan Silverstein 先生

去年剛成立的神經(jīng)疾病基因療法新銳 Prevail Therapeutics 近日宣布，獲得 A 輪投資 7500 萬美元，用于推進開發(fā)獨特的溶酶體功能相關(guān)基因療法，治療特定基因亞型的神經(jīng)退行性疾病。本次融資由 OrbiMed 領(lǐng)投，Pontifax Fund， RA Capital Management， EcoR1 Capital， Omega Funds， BVF Partners， Boxer Capital， Adage Capital Management 和 Alexandria Venture Investments 跟投。

Prevail 成立于 2017 年，最初由 OrbiMed 旗下全球私募基金聯(lián)席負(fù)責(zé)人 Jonathan Silverstein 先生發(fā)起成立，他在 2016 年確診患有因葡糖腦苷脂酶基因（GBA1）突變引起的帕金森病，此后他特別成立了 GBA1 基因變異亞型帕金森病專項研究基金，該專項基金聯(lián)合 OrbiMed 再投資成立了 Prevail 公司，旨在開創(chuàng)獨特基因療法，來改善遺傳基因變異型的神經(jīng)退行性疾病的治療。

在核心技術(shù)方面， Prevail 獲得了由 Regenxbio 開發(fā)的名為 NAV AAV9 的腺相關(guān)病毒（AAV）基因治療載體技術(shù)的專利許可，將用來開發(fā)基因治療候選產(chǎn)品。

不同于以往針對神經(jīng)系統(tǒng)淀粉樣變、Tau 蛋白等靶點新藥，Prevail 帶來了更深入、更精細(xì)的全新研發(fā)策略：細(xì)化了目標(biāo)適應(yīng)癥，專門針對那些由溶酶體功能障礙相關(guān)的特定基因變異引起的神經(jīng)退行性疾病。溶酶體功能相關(guān)特定基因突變，可見于各臨床亞型的帕金森?。ò贻p早發(fā)型）、某些類型的阿茨海默病、以及額顳葉失智癥（癡呆）等。

該新銳正在開發(fā)的先導(dǎo)基因療法 PR001，針對 GBA1 基因變異靶點，主要用于治療 GBA1 突變相關(guān)的帕金森?。ㄅ两鹕〉?GBA1 突變率約 10%），未來希望擴展 PR001 用于帕金森病的治療作用。

“這輪融資，有助于我們推進強勁的基因療法產(chǎn)品管線計劃，聚焦于改善特定基因亞型神經(jīng)退行性疾病患者的生活，” Prevail 的創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官 Asa Abeliovich 博士說：“我們的先導(dǎo)基因療法項目將針對帕金森病患者，未來計劃擴展到其他由于溶酶體功能障礙導(dǎo)致的疾病領(lǐng)域?！?/p>

神經(jīng)系統(tǒng)淀粉樣變等靶點新藥，近來屢屢受挫。打破神經(jīng)系統(tǒng)新藥受挫陰霾，或許就從 Prevail 的獨特基因療法開始。拭目以待！(世聯(lián)博研(Bioexcellence)世聯(lián)博研Bioexcellence）