今日，業(yè)內(nèi)傳來(lái)重磅新聞：由知名華人學(xué)者張鋒教授和David Liu教授等人共同創(chuàng)立的Beam Therapeutics正式啟航，將以革命性的基因編輯技術(shù)開發(fā)精準(zhǔn)的遺傳療法。值得一提的是，這家新銳也是首個(gè)利用CRISPR單堿基編輯技術(shù)開發(fā)全新療法的公司。

華人學(xué)者強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)手帶來(lái)突破性基因療法

這家新銳的核心技術(shù)來(lái)自張鋒教授與David Liu教授兩人的科研突破，能精準(zhǔn)地對(duì)DNA或RNA上的單個(gè)堿基進(jìn)行編輯。我們知道無(wú)論是DNA還是RNA，其關(guān)鍵遺傳信息均由堿基的序列所構(gòu)成。如果這些信息出現(xiàn)了偏差，就會(huì)導(dǎo)致細(xì)胞功能受損，引發(fā)疾病。

Beam Therapeutics指出，其單堿基編輯技術(shù)是CRISPR基因編輯工具的全新應(yīng)用。這項(xiàng)技術(shù)有兩個(gè)關(guān)鍵組成部分，其一是能特異性靶向基因組中任意位點(diǎn)的CRISPR酶。我們可以通過(guò)使用不同的酶，來(lái)靶向DNA或RNA。第二個(gè)關(guān)鍵是一類能修改堿基的酶。與經(jīng)典的CRISPR基因編輯技術(shù)不同，這種酶主要涉及對(duì)堿基的化學(xué)修飾，不會(huì)切開DNA或RNA，理論上安全性也更高。

許多人指出，Beam Therapeutics的這項(xiàng)突破性技術(shù)有著極高的靈活性。首先，通過(guò)靶向DNA，它有望一次使用就永久地修正特定組織里的基因錯(cuò)誤。而靶向RNA則能在短期內(nèi)調(diào)整蛋白質(zhì)的功能。也就是說(shuō)，研究人員可以自主選擇作用的時(shí)長(zhǎng)；其次，其CRISPR酶和堿基修飾酶都已模塊化，研究人員可以根據(jù)需求，對(duì)其進(jìn)行自由組合。

正如這家新銳在官網(wǎng)上所言：“利用這項(xiàng)技術(shù)，我們能精準(zhǔn)地修復(fù)一系列導(dǎo)致疾病的點(diǎn)突變，（在基因組里）寫入有利于預(yù)防疾病的遺傳變異，或是調(diào)節(jié)致病基因的表達(dá)?！比绻@一技術(shù)能成功轉(zhuǎn)化，將潛力無(wú)限。

近億美元A輪融資助力成果轉(zhuǎn)化

Beam Therapeutics也在今日宣布完成了高達(dá)8700萬(wàn)美元的A輪融資，在資本的助力下推動(dòng)科研成果轉(zhuǎn)化。本輪融資由知名風(fēng)投機(jī)構(gòu)F-Prime Capital Partners與ARCH Venture Partners共同領(lǐng)投。

“Beam的共同創(chuàng)立者將推進(jìn)這一令人激動(dòng)，而又有足夠差異化的基因組編輯手段。” F-Prime Capital Partners的總裁兼管理合伙人Stephen Knight博士說(shuō)道。

“有著下一代基因編輯技術(shù)、世界級(jí)的管理團(tuán)隊(duì)、以及豐厚資源的Beam相當(dāng)獨(dú)特，不僅有望改變我們對(duì)疾病的治療方式，還有望改變對(duì)疾病的預(yù)防手段?！?ARCH Venture Partners的管理合伙人和共同創(chuàng)始人Robert Nelsen先生說(shuō)道。

萬(wàn)事俱備之下，Beam將專注于四大領(lǐng)域的發(fā)展，它們分別是：

基因矯正：修正致病的突變，引入臨床上有益的基因變異，或起到抑制作用的變異

基因調(diào)節(jié)：編輯基因的調(diào)控元件

基因沉默：引入終止密碼子，從而關(guān)閉基因的翻譯

基因重編碼：通過(guò)編輯密碼子，改變蛋白質(zhì)的氨基酸序列

2017年，我們見證了首款基因療法的獲批，也見證了首個(gè)人體內(nèi)基因編輯臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)。2018年才過(guò)去了不滿5個(gè)月，就又有一家突破性的基因療法新銳來(lái)到我們面前。當(dāng)人類開始修改自己的生命源代碼，我們知道，一個(gè)嶄新的時(shí)代已經(jīng)到來(lái)了。(世聯(lián)博研(Bioexcellence)世聯(lián)博研Bioexcellence）