基因療法初創(chuàng)公司Generation Bio近日宣布完成了1億美元的B輪融資。所得款項(xiàng)將用于推動(dòng)Generation Bio前兩種候選藥物的臨床研究申請(qǐng)（IND），以及其他針對(duì)視網(wǎng)膜、中樞神經(jīng)系統(tǒng)和肺部遺傳疾病的計(jì)劃。

Generation Bio于2016年在美國(guó)馬薩諸塞州的劍橋市創(chuàng)立，這家公司的創(chuàng)立基于Rob Kotin博士的研究。Kotin博士曾是美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院（NIH）的高級(jí)研究員，發(fā)現(xiàn)了一種非病毒的基因轉(zhuǎn)移新方法，稱為封閉式DNA或ceDNA。

Generation Bio認(rèn)為該公司的突破性基因療法，可使新一代人不受遺傳疾病的影響。該公司的療法基于其專有的GeneWave技術(shù)，提供可持續(xù)、高水平的基因表達(dá)，并可重復(fù)給藥，調(diào)節(jié)并且維持終生治療。由于病毒載體基因療法相關(guān)的免疫原性限制了治療和預(yù)防的重復(fù)給藥劑量，這種療法旨在克服病毒載體基因療法的缺陷。自成立以來(lái)，Generation Bio利用GeneWave平臺(tái)在體內(nèi)重復(fù)給藥，增加肝臟表達(dá)能力，已經(jīng)證實(shí)了持久、劑量依存性的基因表達(dá)。GeneWave使用脂質(zhì)納米粒子將ceDNA輸送到肝臟，可用于治療肝臟疾病或?qū)⒏闻K轉(zhuǎn)化為活體“生物工廠”，用于表達(dá)系統(tǒng)性蛋白質(zhì)以治療多種遺傳疾病。

“我們很高興能得到這些專家以及長(zhǎng)期投資者的支持，他們與我們同樣擁有讓新一代人不受遺傳性疾病影響的愿景?！盙eneration Bio公司總裁兼首席執(zhí)行官Geoff McDonough博士表示：“對(duì)于我們來(lái)說(shuō)，這是極其重要的一年。我們正在開(kāi)發(fā)GeneWave平臺(tái)并致力于使用首批候選藥物，提供解決罕見(jiàn)肝臟疾病的治療方案。這輪融資還將支持開(kāi)發(fā)將ceDNA傳遞到其他組織，如眼睛，中樞神經(jīng)系統(tǒng)和肺部的方法?！?/p>

“Generation Bio正在創(chuàng)造一種突破性的療法，并有望成為基因治療領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，”Atlas Venture合伙人、Generation Bio董事長(zhǎng)兼創(chuàng)始人Jason Rhodes先生說(shuō)：“我們很高興投資者們能持續(xù)支持我們的研發(fā)，讓我們有機(jī)會(huì)創(chuàng)造具有藥物特性的首批基因藥物?！?/p>

我們期待這項(xiàng)融資可以推動(dòng)新型基因療法的開(kāi)發(fā)，從根本上解決各種復(fù)雜的遺傳疾病。(生物谷世聯(lián)博研Bioexcellence）