我國對基因治療等相關(guān)的基礎(chǔ)研究、目標(biāo)產(chǎn)品及管件技術(shù)的研發(fā)也非常重視。國務(wù)院曾出臺《關(guān)于印發(fā)“十三五”國家戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃的通知》，明確說明開發(fā)新型抗體和疫苗、基因治療、細(xì)胞治療等生物制品和制劑的重要性。

據(jù)不完全統(tǒng)計，國內(nèi)布局基因治療領(lǐng)域的相關(guān)企業(yè)持續(xù)增長，自2012年的70余家增長至目前的130余家。筆者分析認(rèn)為，近年來國內(nèi)布局基因治療領(lǐng)域的企業(yè)穩(wěn)步增長，可歸因為3點：

1、近年，國內(nèi)對于基因治療的理論研究和臨床試驗研究熱度上漲，產(chǎn)業(yè)化應(yīng)用需求迫切；

2、受到國外在基因治療領(lǐng)域的突出進展影響，研發(fā)產(chǎn)品相繼落地；

3、國內(nèi)政策在嚴(yán)格監(jiān)管的基礎(chǔ)上，大力推進基因治療的研究。

目前，國內(nèi)在基因治療領(lǐng)域有相對優(yōu)勢的企業(yè)不在少數(shù)，本文將擷選部分企業(yè)做簡要介紹。

北京五加和分子醫(yī)學(xué)研究所

北京五加和分子醫(yī)學(xué)研究所成立于2005年，是一家進行醫(yī)學(xué)生物技術(shù)研發(fā)和服務(wù)的公司，致力于病毒載體的不斷創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)化推進，是北京市高新技術(shù)企業(yè)。這家公司的使命是努力促進基因治療從基礎(chǔ)研究走向臨床直至取得最后的成功，為人類攻克難治性疾病提供劃時代的新藥、好藥。

公司擁有分子生物學(xué)實驗室、病毒載體實驗室、疫苗研究實驗室以及哺乳動物細(xì)胞生物反應(yīng)器無血清懸浮培養(yǎng)工藝中試生產(chǎn)車間。業(yè)務(wù)范圍涉及基于無血清哺乳動物細(xì)胞培養(yǎng)的病毒載體、病毒疫苗、病毒樣顆粒、重組蛋白以及細(xì)胞制品的早期開發(fā)、生產(chǎn)和技術(shù)服務(wù)。

和元生物技術(shù)（上海）股份有限公司

和元生物成立于2013年3月，是一家集基礎(chǔ)研究服務(wù)、基因治療藥物研發(fā)和臨床級重組病毒產(chǎn)業(yè)化制備三大發(fā)展方向于一體的高新技術(shù)企業(yè)。2015年12月，公司完成股改，次年12月正式掛牌“新三板”，旗下子公司包括紐恩（上海）生物科技有限公司。

這家公司發(fā)展近5年來，完成融資1億元，通過“院校合作+科研服務(wù)+產(chǎn)業(yè)化支持”的商業(yè)模式，專注于向國內(nèi)的科研院校、醫(yī)療機構(gòu)、醫(yī)藥企業(yè)等提供基因治療研究CRO服務(wù)的整體解決方案。據(jù)公司2017年上半年報告顯示，2017年上半年營業(yè)收入為986.29萬元，較上年同期增長34.13%。

北京奧源和力生物技術(shù)有限公司

成立于2005年的北京奧源和力生物技術(shù)有限公司由醫(yī)學(xué)博士李秉珅創(chuàng)立，這是國內(nèi)第一家致力于以單純皰疹病毒為載體的基因治療創(chuàng)新藥物開發(fā)、生產(chǎn)和銷售的生物技術(shù)公司。據(jù)了解，2017年4月初，奧源生物已經(jīng)獲得由云峰基金重磅投資的新一輪融資。

基因治療是現(xiàn)代生物醫(yī)藥治療史上一次嶄新的革命，載體技術(shù)是基因治療成功的關(guān)鍵。奧源生物已經(jīng)建立了擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的載體平臺——HSV-1載體平臺?；谠撈脚_技術(shù)，公司在開發(fā)針對腫瘤、遺傳病、免疫系統(tǒng)及神經(jīng)系統(tǒng)疾病的有效基因治療藥物的同時，還能為藥企及科研單位提供技術(shù)服務(wù)。

OrienX0 10是奧源生物獨立開發(fā)并擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的基因治療新藥，中文全稱為重組人GM-CSF單純皰疹病毒注射液，是一種經(jīng)重組減毒的復(fù)制型I型單純皰疹病毒（Type I Herpes Simplex Virus， HSV-1）溶瘤性載體，用于惡性實體瘤的基因治療，已經(jīng)完成I期臨床試驗。

上海希元生物技術(shù)有限公司

希元生物由由劉新垣院士創(chuàng)辦，主要從事癌癥的靶向生物治療藥物的研發(fā)。目前公司已成功開展了抗癌藥物“重組人腫瘤靶向基因-病毒（ZD55-IL-24）注射液”的臨床前研究，同時正將對多個在研重要抗癌專利產(chǎn)品進行臨床前期的研發(fā)。2016年9月，希元生物曾獲得安科生物3000萬元的投資。

腫瘤靶向基因-病毒治療是將抗腫瘤基因插入載體即腫瘤特異性增殖病毒，載體在腫瘤細(xì)胞內(nèi)復(fù)制時抗腫瘤基因也能夠同樣增殖，從而實現(xiàn)靶向殺死腫瘤細(xì)胞。腫瘤靶向基因-病毒治療既能克服基因治療轉(zhuǎn)染效率低、靶向性差、抗腫瘤基因表達量低的缺點，同時還能克服病毒療法對腫瘤殺傷力不足的缺點，因此具有比單純基因治療或病毒治療更好的療效。

深圳市賽百諾基因技術(shù)有限公司

賽百諾公司可謂是我國基因治療產(chǎn)業(yè)領(lǐng)域內(nèi)開拓先鋒，其自主研發(fā)的重組Ap53腺病毒注射液（今又生/Gcndicine）早在2003年就獲得CFDA批發(fā)的新藥證書，成為世界上第一個獲得官方批準(zhǔn)上市的基因治療新藥。據(jù)了解，今又生的研發(fā)從政府和公共基金處獲得了5000多萬元的資金支持。

雖然之后該藥在產(chǎn)業(yè)化過程中，由于資金問題曾遭受波折，但依然不能否認(rèn)其在國內(nèi)基因治療領(lǐng)域的領(lǐng)先地位。賽百諾公司也在該藥上市后從單純研發(fā)型企業(yè)轉(zhuǎn)變?yōu)槭袌鰧?dǎo)向性企業(yè)。

在新產(chǎn)品項目方面，賽百諾公司也繼續(xù)對“靜脈給藥型重組人p53腺病毒注射液”(ivAd-p53）和“雙基因重組溶瘤腺病毒注射液”(SBN-3)進行研制開發(fā)，并引進了2個外部新產(chǎn)品項目“蛋白A免疫吸附系統(tǒng)”和“腺病毒多聚陽離子包被技術(shù)”。其中，ivAd-p53是“今又生”的改進型，更適宜于靜脈給藥，也可局部給藥。

結(jié)語：

事實上，我國生物技術(shù)企業(yè)在某些產(chǎn)品研發(fā)領(lǐng)域其實并不落后于美國，甚至可以與之競爭，但在市場推廣時顯露的弊端使得我國缺乏競爭力。在美國，一項醫(yī)藥研究自實驗室基礎(chǔ)研發(fā)開始就不斷有投資者接棒，待產(chǎn)品上市后，往往由大型醫(yī)藥企業(yè)接盤。而我國資本市場的不完善，導(dǎo)致產(chǎn)品在上市后容易出現(xiàn)資金短缺問題，造成產(chǎn)業(yè)化過程缺憾，賽百諾的“今又生”就是典例。

此外，相較美國在基因治療相關(guān)研究方面的立法較早、相應(yīng)的政策法規(guī)較多、監(jiān)管部門相對統(tǒng)一，我國對于基因治療的立法則相對較少，涉及的內(nèi)容也相對簡單，對在基因治療相關(guān)研究的過程中所涉及的法律法規(guī)問題沒有詳細(xì)的說明和規(guī)定。各種政策法規(guī)頒布的時間相對靠前，滯后于當(dāng)前基因治療的臨床研究進展。同時管理機構(gòu)較多，缺乏相對統(tǒng)一的部門，不利于在管理上的統(tǒng)籌協(xié)調(diào)。(生物谷Bioon.com）