近期，以色列一家名為Stem Cell Medicine Ltd(SCM)的生物技術(shù)公司開發(fā)了一種治療神經(jīng)疾病的新方案，利用一種創(chuàng)新性的間充質(zhì)干細(xì)胞外泌體(MSC-exo)技術(shù)治療自閉癥譜系障礙(ASD)。

外泌體作為近幾年生物領(lǐng)域的前沿之一，始終備受關(guān)注。自閉癥是一組以社會交往障礙、言語和非言語交流障礙、狹窄興趣與刻板行為為主要特征的發(fā)育障礙性疾病。患有自閉癥的孩子往往會產(chǎn)生狹隘的興趣和重復(fù)刻板行為，比如反復(fù)轉(zhuǎn)圈、玩弄開關(guān)鍵盤、雙手舞動、特別依戀某一東西如車輪、風(fēng)扇，反復(fù)觀看電視廣告或者天氣預(yù)報(bào)等。

據(jù)美國衛(wèi)生與公眾服務(wù)部估計(jì)，全美現(xiàn)有超過350萬人患有自閉癥，在過去的幾年中，由于缺乏有效的治療方案，兒童自閉癥發(fā)病率一直穩(wěn)步上升。僅2018年，美國每95名兒童中就有一名患有自閉癥，遠(yuǎn)高于2010年每110名兒童有一名患有自閉癥的概率。而當(dāng)前中國自閉癥患者數(shù)量已超過1000萬，其中14歲以下的兒童超過200萬。近年來，自閉癥的發(fā)病率越來越高，每年以近20萬的速度增長。

目前，美國食品藥品監(jiān)督管理局現(xiàn)階段批準(zhǔn)的藥物都無法治 愈自閉癥，間充質(zhì)干細(xì)胞外泌體技術(shù)則有望填補(bǔ)這項(xiàng)空白。這項(xiàng)技術(shù)由以色列特拉維夫大學(xué)薩克勒醫(yī)學(xué)院和薩格爾神經(jīng)科學(xué)學(xué)院共同開發(fā)，在臨床前模型中進(jìn)行的有效性研究中，經(jīng)間充質(zhì)干細(xì)胞外泌體鼻給藥治療，一些患者的自閉癥行為出現(xiàn)了顯著改善。

阿薩夫哈羅夫醫(yī)療中心的自閉癥研究中心帶頭人Ditza a . Zachor教授表示：“間充質(zhì)干細(xì)胞外泌體技術(shù)前景廣闊，SCM的臨床前研究證明其強(qiáng)大的功效，未來或?qū)⒖梢詽M足日益增長的兒童和成年自閉癥患者們的醫(yī)療需求?！?/p>

“經(jīng)鼻內(nèi)給藥特別適用于自閉癥患兒，這是迄今為止我們在間充質(zhì)干細(xì)胞外泌體技術(shù)上看到的最令人振奮的結(jié)果。這也是SCM投資的一個(gè)重要部分，正著手推動其進(jìn)入臨床研究。我們計(jì)劃籌集3000萬美元為這個(gè)項(xiàng)目提供資金?！盨CM主席Ehud Marom說。

SCM預(yù)計(jì)，這種基于外泌體技術(shù)的自閉癥藥物在經(jīng)監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)上市后5年內(nèi)會擁有巨大的潛力，將有可能為全球的自閉癥患兒帶來福音。(世聯(lián)博研(Bioexcellence)世聯(lián)博研Bioexcellence）

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