瑞士制藥巨頭羅氏（Roche）近日與生物制藥PureTech Health達(dá)成一項(xiàng)多年合作協(xié)議，利用PureTech公司乳源外泌體平臺技術(shù)，用于羅氏反義寡核苷酸（AON）平臺所開發(fā)的藥物。乳源外泌體技術(shù)有望幫助克服基于寡核苷酸的藥物開發(fā)中所面臨的最大的挑戰(zhàn)之一：核酸口服給藥。

根據(jù)協(xié)議條款，PureTech將收到一筆總額達(dá)3600萬美元的預(yù)付款、研究支持及早期臨床里程碑款項(xiàng)，同時(shí)將有資格獲得總額可能超過10億美元的開發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)化里程碑款項(xiàng)及未公開具體數(shù)量種類產(chǎn)品的特許權(quán)使用費(fèi)。

PureTech公司的乳源外泌體技術(shù)非常獨(dú)特，可促進(jìn)復(fù)雜荷載物如核酸、肽和小分子的口服給藥。這些外泌體被認(rèn)為通過淋巴系統(tǒng)運(yùn)輸，并有可能以新穎的方式實(shí)現(xiàn)免疫細(xì)胞靶向。

含有脂質(zhì)、蛋白質(zhì)和核酸混合物的外泌體，在細(xì)胞間通訊和大分子在細(xì)胞和組織間的轉(zhuǎn)運(yùn)中起著關(guān)鍵的生理作用。哺乳動(dòng)物來源的外泌體具有作為各種藥物（特別是核酸）載體的潛力，因?yàn)橄啾饶壳笆褂玫母鞣N合成聚合物，它們的天然成分可能提供優(yōu)異的耐受性。大多數(shù)來源的哺乳動(dòng)物外泌體不適合或不具有用作口服藥物載體的可行性，這是因?yàn)樗鼈冊谕ㄟ^胃和小腸惡劣生理?xiàng)l件下缺乏穩(wěn)定性。然而，乳源外泌體已經(jīng)過自然特殊進(jìn)化，可以完成負(fù)責(zé)生物分子口服運(yùn)輸?shù)娜蝿?wù)。

利用乳汁外泌體用于核酸及其他生物制劑的口服給藥

PureTech首席科學(xué)官Joseph Bolen博士表示，乳汁外泌體代表著一個(gè)重要的機(jī)會，有望解決大分子和復(fù)雜小分子口服生物利用度方面的長期挑戰(zhàn)。鑒于乳源外泌體的自然生物特性，該技術(shù)具有獨(dú)特的優(yōu)勢，使基于寡核苷酸的治療劑和其它基于核酸的治療劑（如反義寡核苷酸）的口服給藥成為可能。

乳源外泌體是進(jìn)化上保守的獨(dú)特微泡類別，其在穿過胃和胃腸道途中保持其內(nèi)含的核酸和蛋白質(zhì)的完整性，它們可以在局部發(fā)揮作用或被運(yùn)送到循環(huán)系統(tǒng)中。此外，乳源外泌體似乎比其他天然存在的外泌體更穩(wěn)定，其在酸性條件下以及在其它類型外泌體通常不穩(wěn)定的其他惡劣條件下表現(xiàn)出穩(wěn)定性。

受乳源外泌體獨(dú)特屬性的靈感激發(fā)，PureTech利用乳源外泌體來實(shí)現(xiàn)蛋白質(zhì)、多肽、核酸治療劑以及目前被分類為非口服的小分子藥物的口服給藥。臨床前研究已經(jīng)證明本身口服無效的藥物在經(jīng)乳源外泌體遞送后變得口服有效。（生物谷Bioon.com）

小編推薦會議  2019（第四屆）外泌體與疾病研討會

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