針對細胞和基因療法，制藥巨頭諾華走在了最前面，例子有很多：

美國和歐盟批準的首個CAR-T細胞療法Kymriah；

與Spark Therapeutics達成協(xié)議，擁有美國FDA批準的首個基因療法Luxturna在美國以外國家和地區(qū)的商業(yè)化權(quán)利；

87億美元收購Avexis，針對脊髓性肌萎縮癥（SMA）的主要候選療法AVXS-101已向FDA提交上市申請。

這也意味著，先行者諾華不得不最先面臨創(chuàng)新療法帶來的問題，同時對于解決方案也最有發(fā)言權(quán)。

現(xiàn)如今，隨著高效和潛在治愈性細胞和基因療法的出現(xiàn)，我們正在進入醫(yī)學的新時代，處于醫(yī)學細胞和基因治療革命的開端。

今天的醫(yī)療保健系統(tǒng)大多數(shù)為需要長期支付的、針對慢性疾病的藥物買單。然而，細胞和基因療法大多是一次性治療，它們的開發(fā)、制造、分銷和管理方式與之前的藥物有著根本的不同，因此我們需要一種能夠支持其持續(xù)發(fā)展并確?；颊攉@取的新模式。

一個根本性的挑戰(zhàn)是，如何支付這些療法并將其提供給有需要的患者。

諾華首席執(zhí)行官Vas Narasimhan表示，這些一次性療法的價格應基于價值的四項關(guān)鍵衡量標準：

它們在臨床和生活質(zhì)量方面為患者提供的改善

它們?yōu)獒t(yī)療保健系統(tǒng)和社會帶來更普遍的好處

他表示，行業(yè)在這種衡量方法上存在分歧。這是因為對于那些沒有真正創(chuàng)新記錄或僅專注于為患者提供漸進式改進的公司而言，基于價值的模型會產(chǎn)生額外的風險。然而，為了繼續(xù)推動有希望的療法的進步，我們需要確保鼓勵為患者和整個社會提供福利。

Luxturna在歐洲如何定價？

Luxturna是一種基于腺相關(guān)病毒（AAV）的基因療法，通過遞送RPE65基因的功能拷貝代替突變基因，可以治療RPE65相關(guān)遺傳性視網(wǎng)膜疾?。↖RD）患者的視力喪失，或與RPE65相關(guān)的IRD。根據(jù)諾華的估計，這種疾病在人群中的發(fā)病率為20萬分之一；而Spark估計，美國、歐洲、亞太地區(qū)和美洲其他地區(qū)的人口總數(shù)高達6000人。

該療法最早于去年12月獲得美國FDA批準，最新的批準涉及歐盟的28個國家，包括即將離任的英國成員國以及歐洲經(jīng)濟區(qū)的三個國家，即挪威、冰島和列支敦士登。

諾華首席科學官（CSO）Mark Toms表示：“分享歐盟和英國的定價還為時過早，但建議可能有必要‘重新考慮’醫(yī)療系統(tǒng)對遺傳病的治療方式”。

在美國，該療法的定價為85萬美元，每只眼睛42.5萬美元。在批準后的一個月，Spark 宣布與美國最大藥房福利管理公司之一Express Scripts為醫(yī)療保險和醫(yī)療補助服務提供治療保險的計劃，其中包括基于價值的退稅以及旨在支持Luxturna進入的合同模式。其產(chǎn)品必須具有短期療效（30至90天）和長期耐久性（30個月）才能賺取報銷。

為了避免潛在的價格上漲，Spark還同意將Luxturna直接出售給Express Scripts，即使在患者搬到另一家保險公司的情況下也能收到退款。

當下，陣地轉(zhuǎn)移到歐洲，諾華將不得不前往政府部門處理藥品定價和報銷談判，并表示希望明年和2020年做出決定。其中包括英國國家健康和護理卓越研究所（NICE），它們通常要求制造商提供的折扣和退稅，足以使每個質(zhì)量調(diào)整生命年或每QALY（官方稱為增量成本效益比， ICER）的費用范圍為20，000-30，000磅，或25，496-38，244美元。這是NICE要求的閾值，以便推薦一種治療方法，使其作為國家衛(wèi)生服務部門常規(guī)使用的成本效益。

Kymriah擁有創(chuàng)新支付模式

在美國，非營利機構(gòu)臨床評估與審查研究所（ICER）分析CAR-T療法Kymriah在兒童中使用的成本效益值高達168.8萬美元。Vas Narasimhan表示，考慮到這種治療方法在四項關(guān)鍵指標中的價值，諾華將兒童使用的Kymriah定價定為47.5萬美元。

Kymriah，以及其他類似細胞和基因療法的價格，遠遠超過目前范式下的藥品價格。但這些治療方法與過去相去甚遠，必須考慮到它們帶來的巨大價值。在許多情況下，這些是一次性治療，可能是潛在的治愈方法，能延長患者的生命，并顯著改善他們的生活質(zhì)量。例如，Kymriah在一項關(guān)鍵的臨床試驗中證明了整體緩解率為83％。

此外，這些療法已被證明對更廣泛的醫(yī)療保健系統(tǒng)具有成本效益，患者需要較少的住院治療。從這個角度來看，Kymriah提供了價值，因為這些患者唯一的其他潛在治愈選擇是來自匹配供體的干細胞移植。第一年的費用為50萬至80萬美元，可能導致未來更高的治療費用。最后，這些療法能夠提供切實的社會價值，使家庭成員和照顧者能夠重返工作崗位。

除了基于價值的定價外，諾華還簽訂了基于結(jié)果或按績效付費的合同，除非患者符合某些臨床里程碑，否則不會收取治療費用。該公司與美國兩大國家醫(yī)保體系 Medicaid和Medicare達成協(xié)議：患者使用一個月之后如果有效，醫(yī)保再付錢。這種方式在一定程度上保證了患者的權(quán)益，更易于被患者和保險公司接受。

諾華期待繼續(xù)使用這種基于結(jié)果的框架，并認識到有必要探索新的支付結(jié)構(gòu)，包括那些分散多年支付一次性治療費用的結(jié)構(gòu)，這些改變將要求醫(yī)療保健系統(tǒng)調(diào)整其當前的支付方式。

兩周前，英國NICE推薦Kymriah，可用于患有急性淋巴細胞白血病的兒童和年輕人。NICE報價的英國定價相當于不到36.2萬美元。此外，NICE推薦Kymriah不是英國國家醫(yī)療保健體系（NHS）常規(guī)使用，而是通過癌癥藥物基金會（CDF）覆蓋，僅涵蓋癌癥治療。

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像Luxturna這樣很多的基因療法是針對孤兒遺傳性疾病的治療，仍有待收集更多數(shù)據(jù)，以解決圍繞其成本的持續(xù)不確定性。

AVXS-101高昂定價誰買單？

諾華預計，近日向FDA提交上市申請的基因療法AVXS-101的成本效益在400~500萬美元之間。終定價可能更需要成本監(jiān)管機構(gòu)ICER和NICE的價格指導原則以及其審核，有待后續(xù)報道。有人認為，這可能一種與定價監(jiān)管部門談判策略。

細胞和基因療法可以重新構(gòu)想治療疾病的方式，并改變世界各地許多患者的生活。

Vas Narasimhan表示，“我們正在努力開發(fā)新的支付模型，但同時需要開放性和與合作伙伴、付款人和醫(yī)療系統(tǒng)的承諾，以真正確?；颊攉@得創(chuàng)新的治療。作為一個行業(yè)，我們還需要共同努力，圍繞基于價值的定價和成本效益基準的好處建立共識?！?/p>

“越來越清楚的是，在未來，醫(yī)療保健系統(tǒng)既不能支付也不會支付那些未能為患者、系統(tǒng)和社會帶來真正價值的藥品。如果我們能夠進行必要的系統(tǒng)改變，以引入這些新的細胞和基因療法，我相信我們可以對患者及其家人的生活產(chǎn)生極為有益的影響，并有望使治愈成為現(xiàn)實?！?世聯(lián)博研(Bioexcellence)世聯(lián)博研Bioexcellence）

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