Autolus Therapeutics是一家臨床階段的英國生物制藥公司，是T細胞編程和制造技術的領導者，專注于開發(fā)治療癌癥的下一代程序化T細胞療法。近日，該公司宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予實驗性程序化T細胞療法AUTO3治療急性淋巴細胞白血病（ALL）的孤兒藥資格（ODD）。

AUTO3是一種自體富集T細胞，經單個逆轉錄病毒載體修飾表達2個獨立的嵌合抗原受體（CAR），分別靶向B淋巴細胞抗原CD19和CD22，并且每個CAR都針對單個靶點活性進行了獨立優(yōu)化。通過同時針對2種B細胞抗原，AUTO3旨在減少B細胞惡性腫瘤患者因單一抗原丟失導致的復發(fā)。

值得一提的是，AUTO3是第一種用于治療復發(fā)或難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）和兒科ALL的雙靶點程序化T細胞療法。目前，AUTO3正在AMELIA臨床研究中被評估用于治療兒科ALL、在ALEXANDER臨床研究中被評估用于治療DLBCL。

AUTO3的分子結構：CD19和CD22雙靶向CAR

根據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）下屬機構美國國家癌癥研究所（NCI）的數(shù)據(jù)，2019年將有5930例ALL新病例和1500例相關死亡。患者主要是兒童；大約60%的病例發(fā)生在20歲以下。當骨髓產生過多未成熟的淋巴細胞（一種白血球細胞）時，ALL就發(fā)生了。盡管誘導化療有很高的應答率，但只有30-40%的成人患者可獲得長期緩解。同樣，兒科患者通常對一線治療（聯(lián)合化療）反應良好，但有10%-20%的患者復發(fā)為化療耐藥疾病，導致高危復發(fā)或難治性ALL兒科患者中顯著的醫(yī)療需求。

Autolus公司董事長兼首席執(zhí)行官克里Christian Itin博士表示，“我們很高興獲得AUTO3治療ALL的孤兒藥物資格。今年早些時候，我們公布了AUTO3治療兒科ALL患者的AMELIA I/II期臨床試驗令人鼓舞的更新數(shù)據(jù)。我們相信，通過解決抗原逃逸（這類患者復發(fā)的一個常見原因），AUTO3有機會成為治療兒科ALL的同類最佳療法。與目前已上市銷售的CAR-T療法相比，AUTO3還可以提供更好的安全性，在臨床研究中觀察到低水平的嚴重細胞因子釋放綜合征（CRS）和神經毒性?！?/p>

Autolus公司處于癌癥治療革命的前沿。利用一系列專利和模塊化T細胞編程技術，該公司正致力于精確定位、控制和高度活性的T細胞療法，旨在更好地識別癌細胞，打破其防御機制并消除這些細胞。該公司已在血液學惡性腫瘤和實體腫瘤的治療方面開發(fā)了一系列候選產品，包括B細胞惡性腫瘤（AUTO1、AUTO3、AUTO3 NG）、多發(fā)性骨髓瘤（AUTO2、AUTO2 NG）、T細胞淋巴瘤（AUTO4、AUTO5）、GD2+腫瘤（AUTO6、AUTO6 NG）、前列腺癌（AUTO7）。

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