ReNeuron Group公司是細(xì)胞療法開(kāi)發(fā)領(lǐng)域的全球領(lǐng)導(dǎo)者，致力于利用其獨(dú)特的干細(xì)胞技術(shù)開(kāi)發(fā)“現(xiàn)成的（off-the-shelf）”干細(xì)胞療法，而無(wú)需免疫抑制藥物。該公司的先導(dǎo)臨床候選療法正開(kāi)發(fā)用于治療中風(fēng)所致殘疾以及致盲疾病視網(wǎng)膜色素變性（RP）。

近日，該公司在加拿大溫哥華舉行的第六屆視網(wǎng)膜細(xì)胞和基因治療創(chuàng)新峰會(huì)上公布了正在進(jìn)行的人視網(wǎng)膜祖細(xì)胞（hRPC）療法治療視網(wǎng)膜色素變性（RP）的I/IIa期臨床研究的更新數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，與治療前基線相比，該研究IIa期首個(gè)隊(duì)列中全部3例受試者的視力均得到了持續(xù)和進(jìn)一步的改善，迄今為止視力相對(duì)基線的平均變化為提高23個(gè)字母。

初步療效數(shù)據(jù)（視力采用標(biāo)準(zhǔn)化ETDRS圖表測(cè)量，每行5個(gè)字母）匯總?cè)缦拢?/p>

在最近的隨訪中，受試者視力較基線平均提高了23個(gè)字母。未治療的對(duì)照眼沒(méi)有顯示有意義的改善（從基線的平均變化為+5個(gè)字母，范圍：-2至+12個(gè)字母）。視力提高+23個(gè)字母相當(dāng)于在ETDRS眼科檢查表上再多讀4行字母，ETDRS眼科檢查表是一種用于在臨床試驗(yàn)中測(cè)量視力的標(biāo)準(zhǔn)眼科檢查表。

美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）在最近的視網(wǎng)膜疾病基因治療指南中指出，ETDRS圖至少比基線提高15個(gè)字母被認(rèn)為在臨床上是有意義的。作為對(duì)照，20/20視力和20/200視力的患者（后者是根據(jù)中央視力對(duì)失明的法律定義）之間的差異相當(dāng)于能夠在ETDRS圖表上多讀10行。

除這些客觀測(cè)量外，所有三例受試者還注意到他們治療后的眼睛有主觀視力改善。

該研究的調(diào)查員、南加州大學(xué)凱克醫(yī)學(xué)院羅斯基眼科研究所臨床教授Pravin Dugel表示，“令我興奮的是，這些RP患者快速且顯著的視力提高在60天和120天時(shí)均得以維持、甚至改善。尤其令人欣慰的是，我的病人感受到了興奮和喜悅，在經(jīng)歷多年緩慢而穩(wěn)定的失明過(guò)程后，他們視力的客觀和主觀改善一直是其希望之源?！?/p>

視網(wǎng)膜色素變性（RP）是一組遺傳性眼病，由于視網(wǎng)膜細(xì)胞受損并最終死亡，導(dǎo)致視力逐漸喪失。ReNeuron公司的RP臨床項(xiàng)目在歐洲和美國(guó)都獲得了孤兒院資格認(rèn)定，并且還獲得了美國(guó)FDA的快速通道資格認(rèn)定。

該項(xiàng)I/IIa期臨床研究是一項(xiàng)開(kāi)發(fā)新研究，旨在評(píng)估ReNeuron公司的hRPC干細(xì)胞療法在晚期RP患者中的安全性、耐受性和初步療效。該研究的IIa期部分使用了一種冷藏保存的hRPC配方，招募的是具有一些剩余視網(wǎng)膜功能的受試者。

ReNeuron公司首席執(zhí)行官Olav Helleb表示，“在這一患者隊(duì)列中觀察到的視力改善程度表明，我們的HRPC細(xì)胞療法有可能在RP患者的生活中產(chǎn)生巨大的差異。下一個(gè)患者隊(duì)列已經(jīng)開(kāi)始接受治療，他們的視力基線水平比目前接受治療的患者要高。這組研究的結(jié)果將在適當(dāng)?shù)臅r(shí)候公布?！保ㄉ锕仁缆?lián)博研Bioexcellence）

小編推薦會(huì)議 2019（第十屆）細(xì)胞治療國(guó)際研討會(huì)

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