作為首個獲得日本批準(zhǔn)的CAR-T療法，諾華Kymriah日前又被納入了日本中央社會保險，定價為305，000美元，醫(yī)保內(nèi)批準(zhǔn)的適應(yīng)癥為治療小兒急性淋巴細(xì)胞白血病和25歲以下成人彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤。根據(jù)日本厚生勞動?。∕HLW）的說法，Kymriah將成為目前日本國內(nèi)醫(yī)保價格最高的藥品。

2018年4月，諾華向日本監(jiān)管機(jī)構(gòu)提交了Kymriah用于治療某些類型的白血病和淋巴瘤的申請。在日本患者中開展的臨床試驗證明，該療法在約80%的B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病患者和約50%彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤患者中有效。今年3月，日本批準(zhǔn)Kymriah用于治療CD19陽性復(fù)發(fā)或難治性（r/r）B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病和CD19陽性r/r彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤。

據(jù)了解，Kymriah將享受日本醫(yī)療公共保險中的高額療養(yǎng)費(fèi)制度，治療費(fèi)的個人負(fù)擔(dān)部分通常為總治療費(fèi)的1-3成，并對每月的自負(fù)上限進(jìn)行限制。此次Kymriah成功納入日本醫(yī)保，患者面臨的大部分治療費(fèi)將享受醫(yī)保報銷。但由于該藥價格高昂，也有人擔(dān)憂這會對日本醫(yī)保財政造成負(fù)面影響。

據(jù)《日經(jīng)亞洲評論》報道，盡管305，000美元的價格使Kymriah成為日本公共保險系統(tǒng)中最昂貴的藥物，不過與美國相比折扣還是很大的，該藥在美國的清單價格高達(dá)475，000美元。不過，考慮對醫(yī)保財政的影響等因素，日本當(dāng)局可能將對治療方法的費(fèi)用和效果等進(jìn)行比較，綜合考慮是否降低價格。

據(jù)日本厚生勞動預(yù)測，目前批準(zhǔn)的兩種適應(yīng)癥每年約有216名患者接受Kymriah治療，總花費(fèi)達(dá)6570萬美元。相對來說，這是一個較小的市場，不過Kymriah第一季度銷售額僅為4500萬美元，因此，諾華并不會介意日本市場的規(guī)模。相反，該公司還在積極推出一系列舉措助力該藥的銷售。

據(jù)悉，CAR-T的生產(chǎn)過程十分復(fù)雜，首先需要醫(yī)療保健提供者采集患者自身的免疫細(xì)胞，對其進(jìn)行加工和編輯，再將其放回患者體內(nèi)以對抗腫瘤細(xì)胞。Kymriah在此過程中會出現(xiàn)一些非活動、非活性的治療細(xì)胞，因此治療效果有可能無法達(dá)到既定要求。

據(jù)路透社報道，諾華仍在與FDA積極溝通解決這一問題，但諾華表示，即使不符合FDA的規(guī)范，諾華也認(rèn)為該藥具有足夠的安全性和有效性。

目前諾華與FDA陷入僵局，其競爭對手吉利德的CAR-T藥物Yescarta卻表現(xiàn)良好。財報顯示，Yescarta第一季度銷售額達(dá)到9600萬美元，比去年第四季度增長了19％。外界認(rèn)為此次納入日本醫(yī)保也許會促進(jìn)Kymriah的銷售增長。(生物谷世聯(lián)博研Bioexcellence）

小編推薦會議 2019（第十屆）細(xì)胞治療國際研討會

http://meeting.世聯(lián)博研Bioexcellence/2019cell-therapies？__token=liaodefeng