將來自皮膚等身體組織的細(xì)胞進(jìn)行重編程可讓它們返回到一種多能的胚胎樣狀態(tài)，因而能夠分化為其他的細(xì)胞類型。所產(chǎn)生的重編程細(xì)胞稱為誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞（induced pluripotent stem cell, iPS細(xì)胞, iPSC）。日本神經(jīng)外科醫(yī)生首次將iPS細(xì)胞植入到帕金森病患者的大腦中。這只是利用ips細(xì)胞開展臨床試驗(yàn)所要治療的第二種疾病。

日本京都大學(xué)的科學(xué)家們利用一種技術(shù)將ips細(xì)胞轉(zhuǎn)化為產(chǎn)生神經(jīng)遞質(zhì)多巴胺的神經(jīng)元的前體細(xì)胞，即多巴胺前體細(xì)胞（dopamine precursor cell）。在帕金森病患者中，產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元短缺會(huì)導(dǎo)致顫抖和行走困難。

源自干細(xì)胞的神經(jīng)元，圖片來自Silvia Riccardi/SPL。

2018年10月，京都大學(xué)醫(yī)院神經(jīng)外科醫(yī)生Takayuki Kikuchi將240萬個(gè)多巴胺前體細(xì)胞植入到一名50多歲的患者的大腦中。在3小時(shí)的治療過程中，Kikuchi及其團(tuán)隊(duì)讓這些多巴胺前體細(xì)胞聚集到12個(gè)稱為多巴胺活性中心（dopamine activity centre）的位點(diǎn)中。在2017年8月，京都大學(xué)干細(xì)胞科學(xué)家Jun Takahashi及其團(tuán)隊(duì)就已證實(shí)多巴胺前體細(xì)胞可改善猴子的帕金森病癥狀（詳細(xì)報(bào)道參見世聯(lián)博研(Bioexcellence)新聞：源自人誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞的神經(jīng)元有望改善帕金森病癥狀）。

Takahashi團(tuán)隊(duì)利用在京都大學(xué)儲(chǔ)存的iPS細(xì)胞獲得了多巴胺前體細(xì)胞。這些ips細(xì)胞是通過對(duì)取自一名匿名供者的皮膚細(xì)胞進(jìn)行重編程而產(chǎn)生的。

Takahashi 說，“這名患者表現(xiàn)良好，到目前為止沒有出現(xiàn)重大不良反應(yīng)。”該團(tuán)隊(duì)將觀察他六個(gè)月，如果沒有出現(xiàn)并發(fā)癥，將在他的大腦中植入另外240萬個(gè)多巴胺前體細(xì)胞。

該團(tuán)隊(duì)計(jì)劃在2020年底之前再治療6名帕金森病患者，以便測(cè)試這種技術(shù)的安全性和有效性。

Takahashi表示，如果這項(xiàng)臨床試驗(yàn)進(jìn)展順利，那么根據(jù)日本的再生藥物快速審批制度，他們可能就有足夠的證據(jù)表明最早在2023年，就可將這種治療藥物出售給患者。他說，“當(dāng)然，這取決于這些臨床試驗(yàn)結(jié)果到底有多好。”

2014年，Takahashi的妻子眼科醫(yī)師Masayo Takahashi及其團(tuán)隊(duì)在一項(xiàng)臨床試驗(yàn)中將利用iPS細(xì)胞產(chǎn)生的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞片層（sheets of retinal pigment epithelium cells）植入到一個(gè)七十多歲的女性患者的右眼中，這種療法阻止了這名女性患者的老年黃斑變性，并讓她的視力變好。不過，因后來在這名女性患者的ips細(xì)胞及其產(chǎn)生的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞（retinal pigment epithelium cell, RPE細(xì)胞）中鑒定出兩個(gè)較小的基因變化，盡管沒有證據(jù)表明這兩個(gè)突變與腫瘤形成有關(guān)，但是為了保險(xiǎn)起見，這項(xiàng)臨床試驗(yàn)暫停了。（世聯(lián)博研(Bioexcellence) 世聯(lián)博研Bioexcellence）

小編推薦會(huì)議 2019（第十屆）細(xì)胞治療國(guó)際研討會(huì)

http://meeting.世聯(lián)博研Bioexcellence/2019cell-therapies？__token=liaodefeng