一項(xiàng)新的初步試驗(yàn)表明，一種能夠調(diào)整免疫系統(tǒng)的基因療法可能會給那些對標(biāo)準(zhǔn)治療產(chǎn)生抵抗性的血癌患者帶來希望。這種癌癥被稱為多發(fā)性骨髓瘤，起源于某些白細(xì)胞。

目前這種疾病還無法治愈，但有一些治療方法可以幫助人們與這種疾病共存多年。然而，大多數(shù)人的病情最終會進(jìn)展，同時有些人對現(xiàn)有的治療方法根本沒有反應(yīng)。這項(xiàng)新研究涉及33名這樣的患者:他們通常接受了7到8輪不同的治療，最終已經(jīng)沒有選擇。

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因此，研究人員嘗試了最近開發(fā)的一種利用免疫系統(tǒng)的抗癌潛能的方法:CAR T細(xì)胞療法。它涉及從病人體內(nèi)提取免疫系統(tǒng)中的T細(xì)胞，然后通過基因改造使其具備嵌合抗原受體，即CAR。該研究資深研究員James Kochenderfer博士表示這使得再次注入血液的T細(xì)胞能夠識別并攻擊癌細(xì)胞。CAR T細(xì)胞療法已經(jīng)被批準(zhǔn)用于治療白血病和淋巴瘤——兩種其他類型的血癌。但這種方法并不是放之四海而皆準(zhǔn)的。

美國國家癌癥研究所的科學(xué)家Kochenderfer解釋說，CAR必須針對癌細(xì)胞上的特定蛋白質(zhì)。在這項(xiàng)研究中，他的團(tuán)隊(duì)使用CARs識別多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞上的一種叫做BCMA的蛋白質(zhì)。研究人員發(fā)現(xiàn)這種療法似乎是安全的。它對所有患者都有短期副作用，但這些副作用都可控，也有早期跡象表明這種療法有效果。大多數(shù)病人(85%)發(fā)現(xiàn)他們的腫瘤縮小或消失了。

“這種療法與其他骨髓瘤療法完全不同，”Kochenderfer說道?！八詫ζ渌煼ㄓ心退幮缘墓撬枇隹赡軐笲CMA CAR T細(xì)胞有反應(yīng)?！彼难芯啃〗M在5月2日出版的《New England Journal of Medicine》上發(fā)表了這一最新研究成果。這項(xiàng)試驗(yàn)由研發(fā)這種療法的藍(lán)鳥生物公司(Bluebird Bio)和Celgene公司資助。

根據(jù)美國癌癥協(xié)會的統(tǒng)計，多發(fā)性骨髓瘤相對而言并不常見：一般人患多發(fā)性骨髓瘤的幾率不到1%。但對于那些患病的人來說，這種疾病往往是致命的。根據(jù)癌癥研究所的數(shù)據(jù)，在被診斷患有多發(fā)性骨髓瘤的美國人中，不到一半的人在五年內(nèi)死亡。治療方案包括化療、瞄準(zhǔn)癌癥某些異常的“靶向”藥物，以及干細(xì)胞移植。

佛羅里達(dá)州坦帕市莫菲特癌癥中心(Moffitt Cancer Center)多發(fā)性骨髓瘤移植項(xiàng)目負(fù)責(zé)人Melissa Alsina表示，有些病人對它們的反應(yīng)很好。其他一些人，比如這次試驗(yàn)中的那些人，則沒有產(chǎn)生很好的反應(yīng)。Alsina表示85%的人對CAR T細(xì)胞療法有反應(yīng)，這一事實(shí)“令人印象深刻”，他沒有參與這項(xiàng)試驗(yàn)。

她說，令人“有些失望”的是，這種疾病通常會在一年后進(jìn)展。但Alsina表示，總的來說這些結(jié)果“令人興奮”。Alsina補(bǔ)充說，未來的一個重要問題是，如果在多發(fā)性骨髓瘤早期開始CAR T細(xì)胞治療，是否會更有效。這種療法有風(fēng)險。

一種是細(xì)胞因子釋放綜合征——人體產(chǎn)生大量的炎癥物質(zhì)(細(xì)胞因子)，導(dǎo)致高熱、低血壓和其他癥狀。在這項(xiàng)試驗(yàn)中，四分之三的患者出現(xiàn)了細(xì)胞因子釋放綜合癥，但癥狀通常較輕，幾天內(nèi)就得到了治療。神經(jīng)系統(tǒng)的問題，如頭暈、神志不清和記憶力問題，是另一個值得關(guān)注的問題。研究人員說，42%的患者有上述類型的副作用，但除一例外，其他所有病例的副作用都比較輕微。

Kochenderfer指出，“顯然需要”進(jìn)行更多的研究，開發(fā)這種特殊CAR T細(xì)胞療法的公司正在推進(jìn)進(jìn)一步的試驗(yàn)。他在癌癥研究所的實(shí)驗(yàn)室正在研究一種稍微不同的CAR T細(xì)胞療法，也針對BCMA。Alsina表示，目前多發(fā)性骨髓瘤患者只能通過臨床試驗(yàn)來獲得治療。了解試驗(yàn)情況的一種方法是聯(lián)系癌癥研究所。（生物谷Bioon.com）

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