此前的3月29日，國家衛(wèi)生健康委辦公廳公開發(fā)布了《體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理辦法（試行）》（征求意見稿），擬有條件地允許臨床研究證明安全有效的體細(xì)胞治療項目經(jīng)過備案，在相關(guān)醫(yī)療機構(gòu)轉(zhuǎn)化應(yīng)用，并可以申請收費。

該意見稿一出，隨即引發(fā)了廣泛關(guān)注。5月2日，頂級學(xué)術(shù)期刊《自然》（Nature）報道了這一新規(guī)：病人將可以在沒有監(jiān)管機構(gòu)批準(zhǔn)的情況下進(jìn)行付費治療。

所謂的細(xì)胞治療，即指來源于人自體或異體的體細(xì)胞，經(jīng)體外操作后回輸（或植入）人體的治療方法。這種體外操作包括細(xì)胞在體外的激活、誘導(dǎo)、擴(kuò)增、傳代和篩選，以及經(jīng)藥物或其他能改變細(xì)胞生物學(xué)功能的處理。

細(xì)胞治療被認(rèn)為是治療癌癥的一種新嘗試。然而，這種療法卻率先以一則悲劇廣為人知：2016年4月，22歲的大學(xué)生魏則西患滑膜肉瘤去世，去世數(shù)十天之前，他在網(wǎng)上公布了自己的治療歷程，生前接受了包括CIK、DC-CIK等未經(jīng)批準(zhǔn)的免疫細(xì)胞療法，并支付了逾20萬元。

當(dāng)年5月，原國家衛(wèi)計委叫停了生物免疫治療，并隨后頒布規(guī)定，自體免疫細(xì)胞治療技術(shù)屬于臨床研究，不能進(jìn)入臨床醫(yī)療應(yīng)用。該措施當(dāng)時也引發(fā)業(yè)內(nèi)討論，認(rèn)為其“一刀切”。然而，3月底的這項新規(guī)草案一出，一度被外界認(rèn)為“回到魏則西時代”。

目前，征求意見稿引發(fā)了不同反應(yīng)?！蹲匀弧冯s志聯(lián)系到的中國醫(yī)生中，包括首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京世紀(jì)壇醫(yī)院腫瘤中心的腫瘤學(xué)家任軍。任軍估計，大約有100萬人為這種手術(shù)付費，使中國成為全球最大的癌癥免疫治療市場之一。

任軍提到，此前禁止銷售未經(jīng)測試的細(xì)胞療法是對的。他說，數(shù)百家醫(yī)院在提供這些療法時，沒有接受足夠的制備細(xì)胞的培訓(xùn)，也沒有進(jìn)行足夠的研究以確保這些療法有效。“他們只需要打開設(shè)備，開始從病人身上采血?！?/p>

不過任軍也提到，自2016年禁令頒布以來，醫(yī)院很難招募臨床試驗參與者。他表示，為了鼓勵安全開發(fā)療法，有必要制定新的、更明確的規(guī)則。

北京醫(yī)院生物治療中心主任、腫瘤免疫學(xué)家馬潔教授表示，“這將促進(jìn)細(xì)胞治療的創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)化，最終將使患者受益。”

但美國賓夕法尼亞大學(xué)的癌癥研究人員Bruce Levine表示，征求意見稿是朝著正確方向邁出一步，但他質(zhì)疑這些醫(yī)院是否為細(xì)胞療法的潛在危險做好了準(zhǔn)備。

《自然》報道中提到，在許多國家，細(xì)胞療法的使用需要獲得藥物監(jiān)管機構(gòu)的批準(zhǔn)，這意味著需要進(jìn)行嚴(yán)格、昂貴和耗時的臨床試驗，以證明它們是安全有效的。有一些國家則是有相應(yīng)的政策，例如澳大利亞允許醫(yī)生在特殊情況下(如病人身患絕癥)進(jìn)行未經(jīng)批準(zhǔn)的細(xì)胞治療。

不過，澳大利亞昆士蘭QIMR伯格霍費爾醫(yī)學(xué)研究所(QIMR BerghoferMedicalResearch Institute， Queensland)的癌癥免疫學(xué)家Rajiv Khanna說，這些療法是根據(jù)個案來確定的，很少使用，而且是免費提供給患者的。他表示，“我不知道有哪個監(jiān)管體系允許頂級醫(yī)院自行提供細(xì)胞療法，從而獲取商業(yè)利益?！?/p>

根據(jù)國家衛(wèi)生健康委辦公廳發(fā)布的上述征求意見稿，體細(xì)胞治療轉(zhuǎn)化應(yīng)用項目備案后可以轉(zhuǎn)入臨床應(yīng)用，向當(dāng)?shù)厥〖墐r格主管部門提出收費申請?！蹲匀弧诽岬?，部分醫(yī)院將被允許銷售這些療法，無需在大量人群中進(jìn)行測試。該草案預(yù)計將在未來幾個月內(nèi)生效。

從征求意見稿來看，滿足相應(yīng)條件的三甲醫(yī)院可以開展體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用。而據(jù)2017年衛(wèi)生健康事業(yè)發(fā)展統(tǒng)計公報，中國三級甲等醫(yī)院有1360家，占醫(yī)院總數(shù)的4.4%。對這些醫(yī)院和開展的項目，借鑒早幾年頒布的干細(xì)胞臨床研究的備案制管理制度，同樣實施醫(yī)療機構(gòu)和項目“雙備案”管理。

根據(jù)征求意見稿，符合條件的醫(yī)院要開展體細(xì)胞治療項目，要通過醫(yī)院倫理和學(xué)術(shù)委員會的審查，還要到省級和國家兩級衛(wèi)生部門備案。省級衛(wèi)健委負(fù)責(zé)形式審核，國家衛(wèi)健委要在兩個月內(nèi)完成專家評估，并向社會公示備案機構(gòu)和項目。

一旦醫(yī)院獲得許可，其審查委員會將監(jiān)督其臨床研究，參與者不需付費。如果委員會決定項目已經(jīng)提供了足夠的證據(jù)證明治療是安全有效的，醫(yī)院就可以開始銷售這種療法。同時，沒有特別許可證的醫(yī)院和公司仍然需要國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，且需要大規(guī)模的臨床試驗。

但QIMR伯格霍費爾醫(yī)學(xué)研究所的癌癥免疫療法專家Michele Teng表示，“草案中的監(jiān)管是個壞主意，至關(guān)重要的是，任何一種新的細(xì)胞療法都要在三期療效試驗中證明其安全性和有效性?！?/p>

北京大學(xué)醫(yī)學(xué)部免疫學(xué)系副主任王月丹表示，該征求意見稿讓他有信心繼續(xù)規(guī)劃臨床研究。10多年前，他停止了細(xì)胞免疫療法的臨床研究，因為缺乏監(jiān)管意味著無法區(qū)分哪些療法有效，哪些無效。

但王月丹仍然擔(dān)心缺乏有臨床試驗經(jīng)驗的醫(yī)生。沒有足夠合格專家的醫(yī)院可能會忽視這些規(guī)定，或者醫(yī)院的審查委員會可能會錯誤地批準(zhǔn)對病人不安全的免疫療法?！八赡軙氐揭郧暗臓顟B(tài)。”他說。(生物谷Bioon.com）

小編推薦會議 2019（第十屆）細(xì)胞治療國際研討會

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