近日，南京傳奇生物科技有限公司（以下簡稱：南京傳奇）與強(qiáng)生制藥子公司楊森制藥（以下簡稱：楊森）共同開發(fā)并商業(yè)化的、基于 BCMA 靶點(diǎn)用于治療多發(fā)性骨髓瘤的藥物JNJ-68284528（LCAR-B38M），獲得歐洲藥品管理局（EMA）優(yōu)先藥物認(rèn)定（PRIME）資格！

這是中國首個(gè)獲得EMA優(yōu)先藥物認(rèn)定資格認(rèn)證的CAR-T產(chǎn)品！獲此認(rèn)定后，該產(chǎn)品將會(huì)在臨床開發(fā)方面獲得EMA的大力支持，并有望早日上市，惠及更多患者。

PRIME的二三事

EMA效仿FDA的突破性藥物（Breakthrough Therapy），于16年3月7日正式推出了優(yōu)先藥物（Priority Medicines，PRIME）通道。

PRIME是指對(duì)于一些醫(yī)療需求未得到滿足的疾病，能夠提供比現(xiàn)有藥物更明顯的治療優(yōu)勢(shì)，或者能夠?yàn)闊o藥可用的患者提供潛在臨床獲益的藥物。一個(gè)藥物若想獲得PRIME資格，首先在早期臨床階段就顯示出比現(xiàn)有藥物更明顯的治療優(yōu)勢(shì)或臨床獲益。

一個(gè)藥物一旦被授予PRIME資格，EMA便會(huì)采取以下措施：

委派一名來自人用藥品委員會(huì)（CHMP）的專員為研發(fā)企業(yè)提供持續(xù)的技術(shù)支持，與企業(yè)溝通提交上市申請(qǐng)前的一切技術(shù)問題。若藥物同時(shí)被認(rèn)定為先進(jìn)治療藥物，EMA則會(huì)委派來自先進(jìn)治療藥物委員會(huì)（CAT）的成員繼續(xù)跟進(jìn)。

組織CHMP/CAT專員、EMA多學(xué)科專家小組及相關(guān)方召開啟動(dòng)會(huì)議，為藥物的總體研發(fā)方案和注冊(cè)策略提供指導(dǎo)。

為企業(yè)安排與EMA溝通的專屬時(shí)點(diǎn)。

在關(guān)鍵的研發(fā)里程碑為企業(yè)提供科學(xué)建議，與更多的利益相關(guān)方（如健康技術(shù)評(píng)估組織）接洽以幫助患者更早獲得新藥。

在提交上市申請(qǐng)時(shí)與企業(yè)確認(rèn)獲得加速審評(píng)的可能性。

據(jù)悉，截至2019年3月28日，EMA共收到來自SME（微型、小型和中型企業(yè)）、學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)和其他機(jī)構(gòu)的236項(xiàng)PRIME申請(qǐng)，拒絕了175項(xiàng)（74%），8項(xiàng)超出認(rèn)定范圍，最終授予了53項(xiàng)（23%）。

腫瘤、神經(jīng)疾病、血液疾病是申請(qǐng)數(shù)量和授予數(shù)量最多的3個(gè)領(lǐng)域。從這個(gè)比例來看，能獲得PRIME資格還是很不容易的，LCAR-B38M CAR-T正是其中之一。

LCAR-B38M CAR-T

那么，LCAR-B38M CAR-T為何能獲得PRIME資格？

南京傳奇成立于 2014 年，為港股上市企業(yè)金斯瑞生物科技有限公司旗下子公司。

2017年6月，在美國臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)上，南京傳奇憑借CAR-T治療復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤病人的早期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)達(dá)到100%客觀緩解率驚艷了全場，引起了強(qiáng)烈的國際反響。

2017年12月，強(qiáng)生公司與南京傳奇簽署了共同開發(fā)針對(duì)多發(fā)性骨髓瘤的CAR-T細(xì)胞療法全球戰(zhàn)略合作協(xié)議，并支付了3.5億美元的預(yù)付款，共同開發(fā)、生產(chǎn)和銷售LCAR-B38M，大中華區(qū)楊森和南京傳奇以3：7的比例共同承擔(dān)成本和分享收益，其他地區(qū)則5：5比例分。這是迄今為止中國制藥公司對(duì)外授權(quán)合作獲益金額最大的事件。

2017 年 12 月 11 日，LCAR-B38M 正式獲得 IND 受理。

2018年3月13日，南京傳奇正式收到由國家食品藥品監(jiān)督管理局授出的有關(guān)LCAR-B38M CAR-T細(xì)胞制劑用于自體回輸?shù)?a class="channel_keylink" >臨床試驗(yàn)批件，也成為我國首個(gè)獲批臨床的CAR-T療法。

2018年5月底，美國FDA授權(quán)強(qiáng)生開展LCAR-B38M 針對(duì)復(fù)發(fā)、難治性多發(fā)性骨髓瘤的1b/2期臨床試驗(yàn)，成為首個(gè)獲得FDA 批準(zhǔn)的中國自主研發(fā)的細(xì)胞療法。

2018年12月，美國血液學(xué)會(huì)（ASH）2018年會(huì)上，南京傳奇和楊森提供了LCAR-B38M（NCT03090659）1/2期開放標(biāo)簽研究的最新結(jié)果。57例既往接受過1~9線治療的多發(fā)性骨髓瘤患者，中位隨訪時(shí)間12個(gè)月，ORR為88%，42名患者實(shí)現(xiàn)CR（74%），2名患者達(dá)到了很好的部分緩解（4%），6名患者達(dá)到了部分緩解（11%）。應(yīng)答持續(xù)時(shí)間為16個(gè)月，達(dá)到CR的患者的DOR時(shí)間為22個(gè)月。中位PFS為15個(gè)月；CR患者的PFS為24個(gè)月。中位OS未成熟。

目前，JNJ-68284528（LCAR-B38M）臨床試驗(yàn)正在中美兩地快速開展，2期確證性試驗(yàn)（NCT03758417）正在積極招募受試者，以進(jìn)一步評(píng)估LCAR-B38M治療晚期復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的效果。

南京傳奇首席執(zhí)行官許遠(yuǎn)博士表示，盡管最近取得很多進(jìn)展，但多發(fā)性骨髓瘤仍然未能治愈。業(yè)界不斷開發(fā)創(chuàng)新的治療方法變得至關(guān)重要。EMA能認(rèn)識(shí)到LCAR-B38M的創(chuàng)新性及在復(fù)發(fā)/難治性骨髓瘤方面的治療潛力，讓全行業(yè)都備受鼓舞。

當(dāng)然，我們也期待越來越多的產(chǎn)品能獲得國際認(rèn)可，能夠躋身PRIME優(yōu)先藥物通道！以期能夠獲得EMA更多的研發(fā)指導(dǎo)，從而加速評(píng)估，縮短上市時(shí)間，更快推向市場，惠及更多患者！(生物谷Bioon.com）

小編推薦會(huì)議 2019（第十屆）細(xì)胞治療國際研討會(huì)

http://meeting.bioon.com/2019cell-therapies?__token=liaodefeng