新型活細(xì)胞治療產(chǎn)品！Sigilon公司SIG-001獲美國FDA授予孤兒藥資格，治療A型血友??！

Sigilon Therapeutics是一家總部位于美國馬薩諸塞州劍橋市的創(chuàng)新細(xì)胞療法公司，致力于開發(fā)用具備生物相容性的材料封裝的細(xì)胞療法(encapsulated cell therapy)。

近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予SIG-001孤兒藥資格（Orphan Drug Designation，ODD），這是一種開發(fā)用于A型血友病的研究性療法，利用Sigilon公司“Shielded Living Therapeutics（受保護(hù)的活細(xì)胞療法）”平臺植入經(jīng)過工程化改造的細(xì)胞，產(chǎn)生穩(wěn)定水平的血漿凝血因子VIII，這是一種重要的凝血蛋白。

Sigilon公司正在完成用于支持SIG-001新藥臨床試驗申報（IND）的研究，預(yù)計將在2020年上半年開始臨床試驗。在臨床前研究中，Sigilon公司已經(jīng)證明其工程化細(xì)胞能產(chǎn)生穩(wěn)定的、治療水平的血漿凝血因子。

目前，Sigilon公司管線中已有多款新型工程化人類細(xì)胞療法，這些細(xì)胞采用Sigilon公司Afibromer?生物材料基質(zhì)進(jìn)行保護(hù)，該基質(zhì)可防止免疫系統(tǒng)排斥細(xì)胞并避免異物反應(yīng)或纖維化。這些工程化細(xì)胞可產(chǎn)生慢性疾病患者（如血友病、糖尿病、溶酶體貯積癥等）所需的關(guān)鍵蛋白質(zhì)、酶或因子。

Sigilon公司管線

孤兒藥是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發(fā)病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型。在獲得孤兒藥資格認(rèn)定后，藥企有資格獲得罕見病藥物研發(fā)方面的各種激勵措施，包括臨床試驗費(fèi)用相關(guān)的稅收抵免、FDA用戶費(fèi)減免、臨床試驗設(shè)計中FDA的協(xié)助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場獨(dú)占期。

Sigilon公司總裁兼首席執(zhí)行官Rogerio Vivaldi表示：“我們很高興收到SIG-001的孤兒藥物資格認(rèn)定，這一認(rèn)定強(qiáng)調(diào)了血友病A患者群體對有效、持久療法的迫切需求，并加強(qiáng)了我們通過開發(fā)項目推進(jìn)SIG-001的決心。此次是我們收獲的第一個孤兒藥資格認(rèn)定，我們的管線中有多個慢性病資產(chǎn)都有希望獲得孤兒藥資格。”

“Shielded Living Therapeutics（受保護(hù)的活細(xì)胞療法）”技術(shù)平臺

目前，Sigilon公司已開發(fā)出了專有的工程化人類細(xì)胞：能穩(wěn)定持續(xù)表達(dá)高水平的目標(biāo)蛋白、在封裝環(huán)境中生存良好、可進(jìn)行大規(guī)模生產(chǎn)、與臨床應(yīng)用中的細(xì)胞相似、能夠輕松地插入新的基因表達(dá)盒以針對不同的應(yīng)用目的。

這些工程化細(xì)胞采用專有的Afibromer基質(zhì)進(jìn)行封裝保護(hù)，該基質(zhì)具有理想的特性，可為細(xì)胞提供容身之所并避免纖維化。Siglion公司已將這種基質(zhì)開發(fā)成了一種超級生物相容性材料，能夠在產(chǎn)生最小程度的纖維化或免疫排斥反應(yīng)的同時保留在體內(nèi)。

在治療時，通過簡單的腹腔鏡手術(shù)將“受保護(hù)的活療法”產(chǎn)品植入腹部，這種微創(chuàng)方法制造2-4個小的腹部切口，然后將產(chǎn)品膠囊注入腹腔。其他在研的應(yīng)用部位包括皮下、眼下和中樞神經(jīng)系統(tǒng)。

植入后，這些“受保護(hù)的活療法”產(chǎn)品中含有的工程化人類細(xì)胞，或以恒定速率系統(tǒng)性地遞送蛋白質(zhì)，或被編程以響應(yīng)不斷變化的狀況（例如，某些自身免疫性疾病的特征性耀斑[即突然發(fā)作]）或諸如葡萄糖等波動水平的循環(huán)因子（例如，與糖尿病治療相關(guān)的狀況）。

此外，合成生物學(xué)工具和可編程基因電路（genetic circuit）為工程化細(xì)胞創(chuàng)造了新的可能性，使其能夠感知不斷變化的環(huán)境并做出恰當(dāng)?shù)姆磻?yīng)。通過將這些此類“感應(yīng)和響應(yīng)”細(xì)胞與Afibromer基質(zhì)相結(jié)合，Sigilon公司可以創(chuàng)造出具有“智能藥物”潛力的治療產(chǎn)品，用于治療復(fù)雜和嚴(yán)重的慢性病。（世聯(lián)博研(Bioexcellence)世聯(lián)博研Bioexcellence）

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