CD19 CAR-T細(xì)胞療法！美國FDA授予諾華Kymriah再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法資格(RMAT)，治療濾泡淋巴瘤！

-諾華（Novartis）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予其CD19 CAR-T細(xì)胞療法Kymriah（tisagenlecleucel）再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）資格，用于治療復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤（R/R FL）患者。
Kymriah是美國FDA批準(zhǔn)的第一個CAR-T細(xì)胞療法，該藥旨在作為一次性治療方法，已批準(zhǔn)的適應(yīng)癥包括：（1）治療復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病（R/R ALL）兒童和青少年患者；（2）治療復(fù)發(fā)或難治性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（R/R DLBCL）成人患者。諾華計劃在2021年提交Kymriah治療R/R FL的監(jiān)管申請。如果獲得批準(zhǔn)，R/R FL將成為Kymriah的第三個B細(xì)胞惡性腫瘤適應(yīng)癥。
再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）是2016年12月美國修改“21世紀(jì)治愈法案（21st Century Cures Act）”的再生醫(yī)療條款時，為了加速創(chuàng)新再生療法的開發(fā)和審批而制定的一種Fast track（快速通道）制度。RMAT可以是細(xì)胞療法、治療性組織工程產(chǎn)品、人類細(xì)胞及組織制品，或是其他包含了再生醫(yī)學(xué)技術(shù)制品的聯(lián)合療法。在研藥物要獲得RMAT資格認(rèn)定，必須要有初步的臨床研究數(shù)據(jù)證明藥物在治療、延緩、逆轉(zhuǎn)或治愈嚴(yán)重或危及生命的疾病或是在未滿足醫(yī)療需求方具有積極的結(jié)果。RMAT資格認(rèn)定提供了類似于突破性藥物資格（BTD）的優(yōu)惠政策，包括與FDA進(jìn)行早期互動、優(yōu)先審查、加速審批的可能性。
此次FDA授予Kymriah RMAT，反映了R/R FL患者群體中存在的顯著未滿足醫(yī)療需求。諾華全球藥物開發(fā)主管兼首席醫(yī)療官John Tsai博士表示：“目前，我們正在努力重新構(gòu)想醫(yī)學(xué)治療，此次RMAT資格認(rèn)定將支持CAR-T細(xì)胞療法Kymriah的臨床開發(fā)。隨著疾病的進(jìn)展，濾泡性淋巴瘤（FL）患者常常面臨著持續(xù)數(shù)年的各種治療負(fù)擔(dān)。Kymriah有潛力解決R/R FL患者群體中存在的顯著未滿足需求。”
FDA授予Kymriah RMAT是基于ELARA臨床試驗的初步臨床證據(jù)。這是一項正在進(jìn)行的多中心II期研究，正在調(diào)查Kymriah對復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤（R/R FL）成人患者的療效和安全性。
圖片來源：childrenshospital.org
濾泡性淋巴瘤（FL）是第二大常見的非霍奇金淋巴瘤（NHL）。FL是一種惰性淋巴瘤，約占NHL病例的22%。雖然新的治療方法提高了整體生存率，但FL被認(rèn)為是一種具有復(fù)發(fā)和緩解模式的不治之癥。盡管患者在三線或多線治療中有多種系統(tǒng)療法可用，但這些方案的療效會迅速下降。在復(fù)發(fā)性FL患者的整個生命周期中，他們可能會接受的治療方案的中位數(shù)為5種，上限是12種。在那些對方案難治或很快復(fù)發(fā)的患者、以及那些可能已經(jīng)用盡可用方案但仍然足夠健康可以接受積極治療的患者中，也存在著一個未得到滿足的醫(yī)療需求。
截至目前，已有2款CAR-T細(xì)胞療法獲批上市，分別為諾華的Kymriah和吉利德的Yescarta。與常規(guī)的小分子或生物療法不同，CAR-T細(xì)胞療法是一種活的T細(xì)胞治療產(chǎn)品。Kymriah和Yescarta的原理均是將患者的T細(xì)胞進(jìn)行基因修飾表達(dá)一種旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受體（CAR），CD19是一種表達(dá)于多種血液腫瘤細(xì)胞表面的抗原蛋白，包括B細(xì)胞淋巴瘤和白血病細(xì)胞。
復(fù)星凱特FKC876（益基利侖賽注射液）：中國進(jìn)入上市審批的第一個CAR-T細(xì)胞療法

在中國，上海復(fù)星醫(yī)藥集團(tuán)與吉利德旗下T細(xì)胞治療公司Kite Pharma創(chuàng)辦的合營企業(yè)——復(fù)星凱特生物科技有限公司（FOSUN Kite）正在推進(jìn)FKC876的開發(fā)。FKC876（擬定名稱：益基利侖賽注射液）是復(fù)星凱特從Kite Pharma引進(jìn)Yescarta技術(shù)、并獲授權(quán)在中國進(jìn)行本地化生產(chǎn)的靶向CD19自體CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品。
今年3月中旬，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）將FKC876的新藥上市申請（NDA）納入優(yōu)先審評，用于治療二線或以上系統(tǒng)性治療后復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤成人患者，包括彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型、原發(fā)性縱隔B細(xì)胞淋巴瘤（PMBCL）、高級別B細(xì)胞淋巴瘤和濾泡淋巴瘤轉(zhuǎn)化的DLBCL。
值得一提的是，FKC876是復(fù)星凱特在中國推進(jìn)商業(yè)化的第一個CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，也是國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）迄今為止正式受理上市申請的第一個CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品。作為一種全新的腫瘤治療手段，F(xiàn)KC876能夠為中國接受了二線或以上系統(tǒng)性治療后復(fù)發(fā)或難治的大B細(xì)胞淋巴瘤患者帶來新生的希望和機(jī)會。
Yescarta已于2017年10月18日獲得美國FDA批準(zhǔn)上市，治療復(fù)發(fā)難治性大B細(xì)胞淋巴瘤成人患者，包括彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型、原發(fā)性縱隔B細(xì)胞淋巴瘤（PMBCL）、高級別B細(xì)胞淋巴瘤和濾泡淋巴瘤轉(zhuǎn)化的DLBCL，是美國FDA批準(zhǔn)的首款針對特定非霍奇金淋巴瘤的CAR-T細(xì)胞藥物。2018年8月27日，YESCARTA成為歐洲第一批獲批上市應(yīng)用的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，用于治療復(fù)發(fā)或難治性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）和原發(fā)性縱隔B細(xì)胞淋巴瘤（PMBCL）。（生物谷Bioon.com）

小編推薦會議  2020（第十一屆）細(xì)胞治療國際研討會

http://meeting.bioon.com/2020cell-therapies？__token=liaodefeng