隨機對照試驗（RCTs）被認為是產(chǎn)生臨床證據(jù)的金標準，但是真實世界證據(jù)（Real World Evidence，RWE）受到越來越多的關(guān)注。盡管RWE可以更好地反映患者的人口統(tǒng)計學、合并癥、依從性，以及在實際臨床環(huán)境中使用的并行治療。目前業(yè)界尚不清楚，是否可以合理地預(yù)期，將觀察數(shù)據(jù)用于解決傳統(tǒng)臨床試驗回答的相同臨床問題。

近日，JAMA子刊JAMA Network Open發(fā)表耶魯大學醫(yī)學院Joseph S. Ross博士等的一項研究結(jié)果，探討使用真實數(shù)據(jù)（real world data， RWD）復制臨床試驗證據(jù)的可行性。

220項隨機化試驗，有多少可以使用RWD重復

這項研究檢查了2017年在影響因子最高的7種相關(guān)期刊上發(fā)表的220項臨床試驗；這些臨床試驗在美國開展。研究的目的，是探討使用醫(yī)保索賠（administrative claims）或電子病歷（EHR）中的RWD，能夠復制多少隨機化臨床試驗。

這220項臨床試驗中，92.7%為隨機化試驗，其中的55.4%為雙盲試驗，14.7%為單盲試驗，29.9%為開標試驗。這些臨床試驗中的三分之二（66.8%），是為了檢驗用藥干預(yù)，15.5%是為了檢驗教育、程序性或行為干預(yù)；9.1%的試驗是為了檢驗臨床或外科手術(shù)流程，6.4%用于檢驗醫(yī)療器械，2.3%用于檢驗其它干預(yù)。

研究結(jié)果表明，只有39.1％的試驗采用了可從觀察數(shù)據(jù)中確定的干預(yù)措施。研究者無法從電子病歷數(shù)據(jù)或索賠中確定，最常見的干預(yù)措施是否是尚未獲得FDA批準的新藥（占所調(diào)查臨床試驗的34.1％），或是教育、行為或程序性干預(yù)措施（占所調(diào)查臨床試驗的14.1％）。對于可以確定相關(guān)干預(yù)的86項試驗，其中的39項涉及獲得FDA批準的藥品，但正在開展針對新的人群或適應(yīng)癥的研究；有32項試驗是比較效益研究，15項為上市申請批準后安全性或有效性研究。

研究結(jié)果顯示，在所分析的220項在美國開展的臨床試驗中，能夠使用觀察數(shù)據(jù)復制的，只有33項（15.0％）。具體來講，在所研究的220項試驗中，可以從保險索賠和/或電子病歷數(shù)據(jù)中確定86項試驗（39.1％）的干預(yù)。在這86項試驗中，可以確定62項（占72.1％）的適應(yīng)癥；62項試驗中的45項（占72.6％），至少可以確定80％的入組與剔除標準。在這45項試驗中，有33項（占73.3％）至少可以確定1個主要終點。

謹慎看待RWE加強RCT研究的想法

這樣的結(jié)果說明，對于使用RWE加強RCT研究的想法，大家應(yīng)該謹慎看待。由于電子病歷中很多數(shù)據(jù)并非結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)，使得很多試驗無法重復。研究結(jié)果進一步說明，在認為RWE可以代替RCT之前，需要謹慎行事。論文作者認為，對于檢驗臨床上未廣泛使用的產(chǎn)品的安全性和有效性，觀察性研究無濟于事。

論文作者得出結(jié)論認為，盡管存在將RWD付諸于運用的潛力，但目前仍然困難重重。使用回顧性RWE來補充RCT產(chǎn)生的證據(jù)，業(yè)界仍然需要考慮可行性問題。改進電子病歷數(shù)據(jù)的采集與分析，有助于改善使用RWD來生成 RWE。相關(guān)的改進措施還包括，在日常的臨床護理中，增加患者報告結(jié)局的運用；更廣泛地使用醫(yī)療器械監(jiān)督；以及改進電子病歷中自由文本的自然語言處理（natural language processing）?！坝^察方法和數(shù)據(jù)體系的進一步發(fā)展，可能有助于實現(xiàn)RWE的潛力，并反過來轉(zhuǎn)化為更廣泛的醫(yī)學研究，以及更快速的醫(yī)藥產(chǎn)品評估?！?世聯(lián)博研(Bioexcellence)世聯(lián)博研Bioexcellence）

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