2019 年 5 月 18 日，中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟攜手諾華腫瘤（中國(guó)）合辦的第二屆「真實(shí)世界研究與罕見(jiàn)腫瘤峰會(huì)（RR 峰會(huì)）」在北京隆重召開(kāi)。北京協(xié)和醫(yī)院副院長(zhǎng)張抒揚(yáng)教授和上海瑞金醫(yī)院副院長(zhǎng)沈柏用教授聯(lián)合擔(dān)任主會(huì)場(chǎng)主席，來(lái)自全國(guó)罕見(jiàn)腫瘤領(lǐng)域頂級(jí)專(zhuān)家就如何針對(duì)罕見(jiàn)腫瘤開(kāi)展真實(shí)世界研究等議題進(jìn)行了分享、交流與展望，共同探索罕見(jiàn)腫瘤難題的解決之道，從而幫助更多患者實(shí)現(xiàn)診療未來(lái)「可期」！

交融、共進(jìn)：利用真實(shí)世界研究

支持和指導(dǎo)罕見(jiàn)腫瘤治療

北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)外科馮銘副教授代表王任直教授團(tuán)隊(duì)首先做出發(fā)言，講述罕見(jiàn)腫瘤中人工智能（AI）應(yīng)用與醫(yī)學(xué)人文思考。近年來(lái)， 人工智能在各個(gè)行業(yè)和各個(gè)領(lǐng)域正以排山倒海之勢(shì)迅猛發(fā)展，醫(yī)學(xué)領(lǐng)域也毫不例外。隨著 AI 技術(shù)的發(fā)展，罕見(jiàn)病診療技術(shù)、診療水平得以提高，也期待 AI 技術(shù)能夠?yàn)楦嗪币?jiàn)病患者減輕病痛，同時(shí)為人類(lèi)的醫(yī)療與健康帶來(lái)更多的福祉。雖然 AI 技術(shù)能夠起到很好的參考和幫助作用，但最后的決策還是應(yīng)該由一線臨床專(zhuān)家結(jié)合具體情況確定。

腫瘤尤其是罕見(jiàn)腫瘤是具有高度復(fù)雜性和個(gè)體化的疾病，即便是單一患者也涉及到大量醫(yī)療數(shù)據(jù)，無(wú)論「大」數(shù)據(jù)還是「小」數(shù)據(jù)，研究環(huán)境越復(fù)雜，所用設(shè)計(jì)、數(shù)據(jù)處理和分析技術(shù)越復(fù)雜，因此對(duì)數(shù)據(jù)質(zhì)量要求更高。北京大學(xué)臨床研究所姚晨教授在演講中提到，具有臨床相關(guān)性和可靠性是對(duì)真實(shí)世界證據(jù)的數(shù)據(jù)質(zhì)量要求。針對(duì)我國(guó)現(xiàn)狀，可以通過(guò)改進(jìn)、升級(jí)醫(yī)院信息系統(tǒng)/建立臨床試驗(yàn)管理系統(tǒng)并建立專(zhuān)科、專(zhuān)病登記系統(tǒng)滿足臨床研究的要求。

諾華美國(guó) RWE 執(zhí)行總監(jiān) Cao Hui 博士分享了未來(lái)真實(shí)世界研究的新趨勢(shì)和實(shí)踐。真實(shí)世界研究中，可以通過(guò)擴(kuò)展研究、增強(qiáng)研究和混合研究構(gòu)建創(chuàng)新的證據(jù)生成模型。同時(shí)，分布式數(shù)據(jù)網(wǎng)絡(luò)的建立使隨機(jī)試驗(yàn)更具使用性，能夠更好地開(kāi)展觀察性研究。FDA 對(duì) RWE 的開(kāi)放為生物制藥公司通過(guò) RWE 為監(jiān)管決策提供有效性和安全性數(shù)據(jù)創(chuàng)造了巨大的機(jī)會(huì)。

上海瑞金醫(yī)院沈柏用教授在醫(yī)院科研管理與臨床 RWE 需求發(fā)言中指出，「RWE 與 RCT 證據(jù)相互補(bǔ)充，既不能忽視 RWE 也不能過(guò)度依賴 RWE。目前我國(guó)的真實(shí)世界研究需要高質(zhì)量的電子數(shù)據(jù)庫(kù)，高質(zhì)量的研究需要多中心密切合作。同時(shí)，真實(shí)世界數(shù)據(jù)海量龐雜，需要重視數(shù)據(jù)的質(zhì)量和統(tǒng)計(jì)方法的應(yīng)用，控制偏倚和混雜，保證結(jié)果的真實(shí)性。隨著大數(shù)據(jù)時(shí)代的來(lái)臨，真實(shí)世界研究利用醫(yī)院中收集和存儲(chǔ)數(shù)以千百萬(wàn)份的患者病例數(shù)據(jù)，為醫(yī)院科研發(fā)展創(chuàng)造了良機(jī)?！?/p>

真實(shí)世界研究起源于實(shí)用性的臨床試驗(yàn)，更注重有意義的結(jié)局治療，能夠進(jìn)一步評(píng)價(jià)干預(yù)措施的外部有效性和安全性，彌補(bǔ)了隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的不足，二者共同為罕見(jiàn)病的診療提供循證醫(yī)學(xué)證據(jù)。北京協(xié)和醫(yī)院張玉石教授重點(diǎn)為我們介紹 TSC-RAML 的治療經(jīng)驗(yàn)，與中外專(zhuān)家共同為我們分享了罕見(jiàn)腫瘤領(lǐng)域真實(shí)世界研究的現(xiàn)狀與研究經(jīng)驗(yàn)。

諾華腫瘤作為一家以科學(xué)引領(lǐng)創(chuàng)新，以改善癌癥及相關(guān)腫瘤為己任的醫(yī)藥企業(yè)，近年來(lái)始終不懈地為提升中國(guó)罕見(jiàn)病患者的生存質(zhì)量貢獻(xiàn)力量。諾華腫瘤 RWE 全球主管 Cassidy Adrian 為我們解讀了真實(shí)世界證據(jù)在諾華產(chǎn)品研發(fā)中的價(jià)值，隨著真實(shí)世界數(shù)據(jù)在健康領(lǐng)域的重要性不斷增加，企業(yè)希望通過(guò)充分挖掘和分析真實(shí)世界數(shù)據(jù)，最大化產(chǎn)品價(jià)值，并通過(guò)高質(zhì)量的數(shù)據(jù)來(lái)源和分析驅(qū)動(dòng) RWE 的創(chuàng)新，給罕見(jiàn)病患者更多創(chuàng)新治療選擇。(世聯(lián)博研(Bioexcellence)世聯(lián)博研Bioexcellence）

小編推薦會(huì)議 2020（第四屆）RWE真實(shí)世界研究峰會(huì)

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