近日，三位FDA前任局長(zhǎng)在聯(lián)合署名的一份報(bào)告中，呼吁擴(kuò)展真實(shí)世界證據(jù)（real world evidence，RWE）在監(jiān)管與支付決策中的應(yīng)用。在肯定RWE在監(jiān)管決策中取得進(jìn)展的同時(shí)，他們分析了RWE真正投入運(yùn)用所面臨的障礙，并提出了消除這些障礙，取得進(jìn)一步進(jìn)展的途徑。

在報(bào)告序言中，3位FDA前任局長(zhǎng)表示，近年來(lái)，在藥物發(fā)現(xiàn)與新藥研發(fā)領(lǐng)域，取得了令人興奮的進(jìn)步。新藥研發(fā)速度加快，使得患者可以更快地獲得療效更好的藥品。這些進(jìn)步，是在美國(guó)醫(yī)療保健成本不斷上升，預(yù)期壽命下滑，各界對(duì)醫(yī)療保健系統(tǒng)可負(fù)擔(dān)性和差異的持續(xù)擔(dān)憂的背景下取得的。從基于數(shù)量的支付轉(zhuǎn)向基于價(jià)值的醫(yī)療支付，顯示出了運(yùn)用前景，也有不少經(jīng)驗(yàn)教訓(xùn)，為醫(yī)藥產(chǎn)品的新模式提供了有助于解決所出現(xiàn)問(wèn)題的信息。正如通過(guò)使用現(xiàn)實(shí)世界數(shù)據(jù)和真實(shí)世界證據(jù)可以使藥品開(kāi)發(fā)的生命周期現(xiàn)代化一樣，基于價(jià)值的新的支付模式，也可以從通過(guò)醫(yī)療護(hù)理過(guò)程與患者自身產(chǎn)生的數(shù)據(jù)中受益。真實(shí)世界數(shù)據(jù)（RWD）和RWE，有助于改善監(jiān)管和支付決策，提供可推廣的知識(shí)，支持臨床醫(yī)生和患者的決策。

報(bào)告認(rèn)為，通過(guò)應(yīng)用適用的研究方法，分析來(lái)自臨床、保險(xiǎn)索賠和面向患者的軟件和系統(tǒng)的數(shù)據(jù)，生成RWE。在藥品審評(píng)與審批流程改進(jìn)和現(xiàn)代化，以及在基于價(jià)值的定價(jià)方面，這些RWE能夠發(fā)揮重要作用。近年來(lái)，RWE運(yùn)用取得了重大進(jìn)展，尤其是在監(jiān)管決策方面取得進(jìn)展，但報(bào)告也強(qiáng)調(diào)了需要改進(jìn)的領(lǐng)域和取得進(jìn)一步進(jìn)展所面臨的障礙。

具體來(lái)講，報(bào)告提出了12項(xiàng)政策建議，以期解決進(jìn)一步推動(dòng)RWE運(yùn)用的最大障礙，贏得機(jī)遇。這些政策建議，包括要求對(duì)2020財(cái)年FDA的預(yù)算申請(qǐng)全額撥款。從中下?lián)?000萬(wàn)美元，專門用于拓展針對(duì)人用藥品、生物制品、動(dòng)物用藥品、與醫(yī)療器械的“醫(yī)療數(shù)據(jù)事業(yè)”。

報(bào)告呼吁FDA借助RWE發(fā)展的動(dòng)力，依據(jù)《21世紀(jì)治愈法案》的要求，及時(shí)制定和發(fā)布相關(guān)行業(yè)指南，指導(dǎo)申辦方和FDA依據(jù)RWE來(lái)幫助支持已獲批藥品新適應(yīng)癥的審批，以及幫助支持或符合批準(zhǔn)后研究要求。報(bào)告認(rèn)為，這些指南應(yīng)解決去年12月發(fā)布的FDA框架報(bào)告中提出的關(guān)鍵問(wèn)題，除了反映FDA框架報(bào)告的觀點(diǎn)和信息外，還應(yīng)反映從試點(diǎn)活動(dòng)中獲得的洞見(jiàn)，以及通過(guò)征詢利益攸關(guān)方和專家建議和意見(jiàn)所了解到的穩(wěn)健可靠的操作流程。

報(bào)告認(rèn)為，數(shù)據(jù)訪問(wèn)受限是將RWE投入運(yùn)用的最大障礙之一。潛在的數(shù)據(jù)源分布在眾多來(lái)源，例如醫(yī)生診所、醫(yī)院、診斷實(shí)驗(yàn)室和保險(xiǎn)公司；即便可以訪問(wèn)電子數(shù)據(jù)，也面臨著互操作性這樣解決成本高昂的重大挑戰(zhàn)。

報(bào)告呼吁采取行動(dòng)，改善數(shù)據(jù)來(lái)源訪問(wèn)和互操作性，包括建議國(guó)家衛(wèi)生信息技術(shù)協(xié)調(diào)官辦公室（ONC）采用之前提出的電子衛(wèi)生信息輸出和應(yīng)用程序編程接口（API）的規(guī)定，使得符合美國(guó)核心數(shù)據(jù)互操作性標(biāo)準(zhǔn)（USCDI）要求的數(shù)據(jù)更易于訪問(wèn)和交換。報(bào)告呼吁FDA、ONC和醫(yī)療保險(xiǎn)和醫(yī)療補(bǔ)助服務(wù)中心（CMS），就HL7快速醫(yī)療保健互操作性資源（FHIR）實(shí)施指南和CMS展開(kāi)合作，擴(kuò)大對(duì)醫(yī)療保險(xiǎn)受益人數(shù)據(jù)的訪問(wèn)。這里提到的HL7，指一組用于在不同醫(yī)療服務(wù)提供方所使用的應(yīng)用軟件程序之間，傳輸臨床與管理數(shù)據(jù)的國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)，目的是規(guī)范醫(yī)療機(jī)構(gòu)、制藥商、監(jiān)管機(jī)構(gòu)、保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)和患者間的醫(yī)療數(shù)據(jù)傳遞。

報(bào)告建議，采用新的2015版ONC醫(yī)療信息技術(shù)認(rèn)證標(biāo)準(zhǔn)，要求醫(yī)療IT開(kāi)發(fā)人員將所有電子健康信息導(dǎo)出為可計(jì)算的電子格式，根據(jù)要求為患者或指定人員提供便于解釋和使用的說(shuō)明。同時(shí)要求ONC應(yīng)進(jìn)一步明確患者或指定人員訪問(wèn)數(shù)據(jù)的方式，支持在研究中使用患者數(shù)據(jù)，穩(wěn)妥地保護(hù)患者隱私。

報(bào)告提出的其它建議，包括改善現(xiàn)實(shí)世界數(shù)據(jù)的可靠性和相關(guān)性的步驟；充分利用患者生成的數(shù)據(jù)；擴(kuò)展人工智能的運(yùn)用；解決有礙基于價(jià)值的支付模式的法律和監(jiān)管問(wèn)題。

總體上看，這份報(bào)告的建議，側(cè)重于消除訪問(wèn)和使用真實(shí)世界數(shù)據(jù)的障礙，擴(kuò)展使用新數(shù)據(jù)來(lái)源和方法的機(jī)會(huì)，以期為監(jiān)管審評(píng)和基于價(jià)值的支付計(jì)劃提供證據(jù)基礎(chǔ)。(世聯(lián)博研(Bioexcellence)世聯(lián)博研Bioexcellence）

小編推薦會(huì)議 2020（第四屆）RWE真實(shí)世界研究峰會(huì)

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