-拜耳（Bayer）全資子公司BlueRock Therapeutics近日宣布，與大學(xué)健康網(wǎng)絡(luò)（University Health Network，UHN）合作，在評估DA01治療晚期帕金森病（PD）患者的開放標(biāo)簽1期研究（Ph1）中對首例患者進(jìn)行了給藥治療。

DA01是一種多能干細(xì)胞衍生的多巴胺能神經(jīng)元，是同類首個細(xì)胞療法，有潛力再生失去的功能，并可能改善和逆轉(zhuǎn)帕金森病。目前，DA01正在一部分晚期帕金森病患者中進(jìn)行臨床評估，這些患者采用常規(guī)藥物治療已不再完全有效。DA01通過手術(shù)移植到患者的大腦中，融入大腦并恢復(fù)失去的生理功能。這種治療方法，如果獲得成功，將會對帕金森病帶來重大進(jìn)步。

1期試驗(yàn)的主要目標(biāo)是評估DA01細(xì)胞移植在移植一年后的安全性和耐受性。次要目標(biāo)是評估移植后1年和2年移植細(xì)胞存活和運(yùn)動效應(yīng)的證據(jù)，評估2年期間的持續(xù)安全性和耐受性，以及評估移植的可行性。

多巴胺能神經(jīng)元（圖片來源：medicalnewstoday.com）

帕金森?。≒D）是一種進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，由大腦中的神經(jīng)細(xì)胞損傷引起，導(dǎo)致多巴胺水平下降。運(yùn)動和非運(yùn)動癥狀的惡化是由產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元的丟失引起的。據(jù)估計(jì)，患者在確診時已經(jīng)失去了60-80%的多巴胺能神經(jīng)元。

帕金森病通常始于一只手的震顫。其他癥狀包括僵硬、痙攣和運(yùn)動緩慢（運(yùn)動遲緩）。根據(jù)帕金森基金會，全世界有超過1000萬人患有帕金森病，其中有一百萬人生活在美國。

BlueRock Therapeutics是一家領(lǐng)先的工程細(xì)胞治療公司，其使命是創(chuàng)造真正的細(xì)胞藥物來逆轉(zhuǎn)毀滅性疾病，其愿景是改善人類狀況。該公司的細(xì)胞+基因平臺利用細(xì)胞的力量為神經(jīng)病學(xué)、心臟病學(xué)、免疫學(xué)和眼科適應(yīng)癥開發(fā)創(chuàng)新療法。

BlueRock Therapeutics的細(xì)胞分化技術(shù)重演了細(xì)胞的發(fā)育生物學(xué)，以產(chǎn)生真正可信的細(xì)胞，其中一些細(xì)胞是為額外的治療功能而設(shè)計(jì)的。利用這些細(xì)胞療法來替代受損或退化的組織，有可能恢復(fù)失去的功能。BlueRock Therapeutics由Versant Ventures和拜耳于2016年成立，由拜耳和Versant Ventures以生物技術(shù)史上最大的A系列融資之一進(jìn)行資本化。該公司于2019年被拜耳完全收購。（世聯(lián)博研(Bioexcellence)世聯(lián)博研Bioexcellence）

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