2021 年9月7日，NeuExcell Therapeutics 和 羅氏集團(tuán)子公司Spark Therapeutics （RO、ROG；OTCQX；RHHBY）宣布了一項基因治療合作協(xié)議，旨在為亨廷頓舞蹈癥（HD）患者開發(fā)一種安全有效的治療方法。
根據(jù)協(xié)議條款，Spark Therapeutics 將獲得 NeuExcell專有的神經(jīng)再生基因治療平臺的使用權(quán)。NeuExcell 的研發(fā)團(tuán)隊將與 Spark Therapeutics 密切合作以推進(jìn)該計劃。根據(jù)期權(quán)許可，NeuExcell 將獲得高達(dá)約 1.9 億美元的預(yù)付款、許可費、研發(fā)和銷售里程碑付款以及產(chǎn)品特許權(quán)使用費。根據(jù)本協(xié)議，Spark Therapeutics 享有NeuExcell 的 HD 計劃的全球獨家授權(quán)許可。

HD 是一種無法治愈的遺傳性腦部疾病，由 第4 號染色體上的單個缺陷基因引起。由于該疾病影響大腦的不同區(qū)域，因此會影響運動、行為和認(rèn)知功能。HD患者行走、思考、推理、吞咽和說話會變得越來越困難，最終將需要全職護(hù)理，另外，與 HD 相關(guān)的并發(fā)癥通常也是致命的。

NeuExcell Therapeutics 首席執(zhí)行官 Ronald Lorijn 說：“我們很高興與 Spark Therapeutics 合作。他們擁有開發(fā)基因療法的專業(yè)知識和能力，這些療法可能有減緩、阻止或治愈神經(jīng)系統(tǒng)疾病的潛力，并致力于提高 AAV 工程的行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)，因而Spark是我們理想的合作伙伴來加速推動 HD 計劃”。

“Spark Therapeutics 一直在為患者尋找有潛力的突破性療法，包括亨廷頓舞蹈病患者，來挑戰(zhàn)難以避免的遺傳疾病。我們期待與 NeuExcell 合作并探索他們獨特的神經(jīng)再生基因治療平臺?！?Spark Therapeutics 首席科學(xué)官 Federico Mingozzi 博士說。

NeuExcell Therapeutics聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席科學(xué)顧問陳功教授說：“既往普遍認(rèn)為哺乳動物的成熟神經(jīng)元不能被替換，因此腦部疾病的治療方法往往側(cè)重于減緩疾病的進(jìn)展。 NeuExcell Therapeutics 可能已經(jīng)找到了再生神經(jīng)組織的新方法。我們的神經(jīng)再生基因治療平臺是基于轉(zhuǎn)錄因子介導(dǎo)的轉(zhuǎn)分化技術(shù)而構(gòu)建。該平臺旨在將內(nèi)源性膠質(zhì)細(xì)胞原位直接轉(zhuǎn)分化為功能性的新神經(jīng)元。這些膠質(zhì)細(xì)胞圍繞著神經(jīng)元，并且在神經(jīng)元受傷或死亡后通常會產(chǎn)生應(yīng)激反應(yīng)。雖然神經(jīng)元不能分裂自我再生，但膠質(zhì)細(xì)胞在損傷部位可以分裂再生，因此是產(chǎn)生新神經(jīng)元的可持續(xù)來源，并且能夠產(chǎn)生大量的新神經(jīng)元，從而達(dá)到有臨床意義的治療效果。 NeuExcell 正在開發(fā)基于腺相關(guān)病毒 (AAV) 的神經(jīng)再生基因療法，能夠在神經(jīng)變性部位原位再生功能性新神經(jīng)元。”

“為了打破遺傳疾病給患者和家庭所造成的障礙，Spark需要與志同道合的伙伴合作，將創(chuàng)新技術(shù)與我們先進(jìn)的專有 AAV 載體平臺相結(jié)合”，Spark Therapeutics 的首席商務(wù)官Joseph La Barge說， “利用我們在基因治療開發(fā)方面的專業(yè)知識和 NeuExcell 的神經(jīng)再生基因治療平臺和能力，我們可以共同努力，為亨廷頓病患者提供有潛力的新型基因療法?！?/p>

Spark Therapeutic 針對中樞神經(jīng)系統(tǒng)的先進(jìn)專有 AAV 載體平臺對 HD 研發(fā)計劃有顯著的優(yōu)勢。 多年來，Spark Therapeutics 一直處于基因治療研究的前沿，在該領(lǐng)域擁有廣泛的知識和能力，可用于推動 HD 計劃的發(fā)展。

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