9月8日，ProQR Therapeutics宣布與禮來達成全球許可和研究合作，致力于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化治療肝臟和神經(jīng)系統(tǒng)遺傳性疾病的潛在新藥。兩家公司將利用ProQR專有的Axiomer？RNA編輯平臺，推動新靶點藥物的臨床開發(fā)和商業(yè)化。

兩家公司將合作開發(fā)多達5個靶點藥物。根據(jù)協(xié)議，ProQR將獲得總計5000萬美元，其中包括2000萬美元的預付款，以及3000萬美元的普通股股權(quán)投資。ProQR還將獲得12.5億美元的開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)化里程碑付款，以及最高可達中個位數(shù)的產(chǎn)品銷售的分級特許權(quán)使用費。

ProQR專有的下一代RNA編輯Axiomer？平臺技術(shù)能夠以高度靶向性和特異性的方式編輯RNA中的單個核苷酸。該技術(shù)基于編輯寡核苷酸（EONs），旨在將內(nèi)源性ADAR酶（作用于RNA的腺苷脫氨酶）募集到疾病相關(guān)RNA中的特定的靶腺苷。之后，ADAR誘導靶腺苷 (A) 轉(zhuǎn)化為肌苷 (I)。從 A 到 I 的轉(zhuǎn)換實際上是從 A 到 G 的變化，因為RNA中的肌苷被解釋為鳥苷 (G)。簡而言之，該技術(shù)可以設計出EONs來指導細胞用ADAR修復自己的RNA。這項技術(shù)可用于逆轉(zhuǎn)人類已知的超過20，000個因 G 突變至 A 的疾病。

ProQR公司主要布局領域是遺傳性視網(wǎng)膜疾病，如Leber先天性黑蒙，Usher綜合征和視網(wǎng)膜色素變性，公司在眼科賽道有豐富產(chǎn)品布局。

Sepofarsen (QR-110)用于治療先天性黑蒙癥，此種疾病目前沒有獲批的療法。此前在I/II期研究中取得積極結(jié)果，每3個月注射1次，患者視力明顯改善，部分患者視力從比盲人還糟糕到可以自由導航，看電視，還能看到家人的臉。QR-110目前已完成關(guān)鍵II/III期臨床受試者入組，預計2022年上半年獲得結(jié)果。

QR-421a是潛在的針對USH2A外顯子13突變的first-in-class RNA療法，用于治療II型烏謝爾綜合征，目前I/II期研究也已取得積極結(jié)果。(生物谷世聯(lián)博研Bioexcellence）

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