2022 年1月10日，拜耳集團(tuán)與 Mammoth Biosciences公司（簡稱Mammoth）今日宣布一項(xiàng)戰(zhàn)略合作與選擇權(quán)協(xié)議，旨在利用 Mammoth 的 CRISPR 系統(tǒng)開發(fā)體內(nèi)基因編輯療法。目前Mammoth公司正在利用自然多樣性驅(qū)動(dòng)下一代CRISPR產(chǎn)品。

Mammoth公司開創(chuàng)性的基因編輯技術(shù)是一項(xiàng)關(guān)鍵技術(shù)，同時(shí)也是單獨(dú)的治療方法。它將極大地增強(qiáng)拜耳的創(chuàng)新能力，更快地開發(fā)能為患者帶來顯著影響的療法，并進(jìn)一步強(qiáng)化公司近期建立的細(xì)胞和基因治療平臺(tái)。根據(jù)協(xié)議條款，兩家公司即將開展的合作，將以肝臟靶向疾病為重點(diǎn)。

拜耳集團(tuán)管理委員會(huì)成員、拜耳處方藥全球總裁 Stefan Oelrich說：“Mammoth 的新型 CRISPR 系統(tǒng)與公司現(xiàn)有的基因增強(qiáng)及誘導(dǎo)多能干細(xì)胞 (iPSC) 平臺(tái)相結(jié)合，將釋放我們細(xì)胞和基因治療策略的全部潛力。與 Mammoth 頂尖科研團(tuán)隊(duì)合作是一個(gè)重要支柱，將支持我們改善那些身患目前難治型疾病患者的生活。”

Mammoth公司首席商務(wù)官兼治療戰(zhàn)略負(fù)責(zé)人 Peter Nell 博士表示：“我們很高興與拜耳合作?；谖覀冃滦?CRISPR 系統(tǒng)技術(shù)飛躍，這項(xiàng)合作結(jié)合了拜耳在藥物開發(fā)領(lǐng)域的優(yōu)勢(shì)專長。在雙方的共同努力下，我們將有可能通過開發(fā)基于 CRISPR 的方法以滿足臨床所面臨的適當(dāng)緊迫性，使患者受益，同時(shí)確保學(xué)術(shù)的卓越性與安全性?！?/span>

細(xì)胞和基因療法是藥物開發(fā)領(lǐng)域發(fā)展的下一階段。通過解決疾病的根本成因，這些新型療法具有通過一次性治療永久逆轉(zhuǎn)疾病的潛力。當(dāng)在活體外（體外）使用時(shí)，基因編輯是細(xì)胞療法的關(guān)鍵推動(dòng)力，當(dāng)在活體內(nèi)（體內(nèi)）使用時(shí)，可以針對(duì)具有高度未滿足醫(yī)療需求的多種遺傳疾病實(shí)現(xiàn)靶向治療。

Mammoth 公司包括 Cas14 和 Cas?在內(nèi)的超小型 Cas 酶專有工具包，允許將擴(kuò)展的高保真基因編輯與靶向系統(tǒng)遞送相結(jié)合。根據(jù)協(xié)議，拜耳有權(quán)使用這一新型基因編輯技術(shù)?；谶@些新型 CRISPR 系統(tǒng)的超緊湊尺寸，該技術(shù)具有優(yōu)越的體內(nèi)應(yīng)用潛力。

根據(jù)協(xié)議條款，Mammoth公司將獲得 4,000 萬美元的預(yù)付款，并有資格獲得目標(biāo)期權(quán)行權(quán)費(fèi)用以及超過 10 億美元的未來潛在里程碑付款，這些付款基于成功完成特定研究、開發(fā)以及商業(yè)等里程碑事件，涉及五個(gè)預(yù)先選擇的體內(nèi)適應(yīng)癥，其中首先關(guān)注肝臟靶向疾病。此外，拜耳將支付研究經(jīng)費(fèi)以及分層特許權(quán)使用費(fèi)，最高可達(dá)凈銷售額的兩位數(shù)百分比。與此同時(shí)，兩家公司還正在非排他性基礎(chǔ)上探索體外項(xiàng)目相關(guān)工作。

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