腎上腺脊髓神經(jīng)病-AMN（圖片來源：epainassist.com）

-基因治療公司SwanBio Therapeutics近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予SBT101快速通道資格（FTD）：用于治療腎上腺脊髓神經(jīng)?。╝drenomyeloneuropathy，AMN）。

快速通道資格（FTD）旨在加速針對(duì)嚴(yán)重疾病的藥物開發(fā)和快速審查，以解決關(guān)鍵領(lǐng)域嚴(yán)重未獲滿足的醫(yī)療需求。在研藥物獲得快速通道資格，意味著藥企在研發(fā)階段可以與FDA進(jìn)行更頻繁的互動(dòng)，在提交上市申請(qǐng)后如果符合相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)則有資格進(jìn)行加速審批和優(yōu)先審查，此外也有資格進(jìn)行滾動(dòng)審查。

SBT101是處于開發(fā)中的第一個(gè)基于AAV的基因療法，旨在補(bǔ)償導(dǎo)致疾病的ABCD1突變，增加ABCD1表達(dá)，并降低AMN患者體內(nèi)超長鏈脂肪酸（VLCFA）水平。在臨床前研究中，SBT101在小鼠模型中顯示AMN疾病標(biāo)記物呈劑量依賴性改善，并且在非人類靈長類動(dòng)物中治療后6個(gè)月表現(xiàn)出良好的耐受性。

AMN是一種成人期發(fā)病型進(jìn)行性退行性脊髓疾病，由ABCD1基因突變引起，影響患有腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（ALD）的個(gè)體，ALD是一種罕見的X連鎖遺傳代謝性疾病。AMN的特點(diǎn)是活動(dòng)能力逐漸喪失、尿失禁、使人虛弱的疼痛。

AMN影響到ABCD1基因突變的成年人，ABCD1基因編碼一種對(duì)超長鏈脂肪酸（VLCFA）的加工和分解至關(guān)重要的蛋白質(zhì)。如果沒有這種蛋白質(zhì)的功能版本，VLCFA就會(huì)累積到毒性水平，從而導(dǎo)致中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）的進(jìn)行性功能障礙。在美國和歐盟，估計(jì)有8000-10000名AMN男性患者。

SwanBio計(jì)劃在2022年下半年啟動(dòng)一項(xiàng)隨機(jī)、安慰劑對(duì)照1/2期臨床試驗(yàn)，評(píng)估SBT101在AMN患者中的安全性和有效性。SBT101的臨床項(xiàng)目建立在SwanBio對(duì)AMN的獨(dú)特理解之上，包括該公司正在進(jìn)行的自然史研究CYGNET中收集的新見解。

SwanBio Therapeutics首席執(zhí)行官兼總監(jiān)Tom Anderson表示：“目前，AMN患者依賴癥狀控制、物理治療和移動(dòng)輔助手段的結(jié)合，還沒有獲得監(jiān)管批準(zhǔn)的療法來減緩或改變這種衰弱疾病的進(jìn)展。在我們最近獲得該項(xiàng)目的研究性新藥申請(qǐng)批準(zhǔn)后，FDA授予了SBT101快速通道資格，這進(jìn)一步強(qiáng)調(diào)了AMN治療方面對(duì)有效療法存在著顯著的未滿足醫(yī)療需求。我們期待著繼續(xù)推進(jìn)SBT101研究。”（世聯(lián)博研(Bioexcellence)世聯(lián)博研Bioexcellence）

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