羅氏旗下基因治療公司Spark Therapeutics與NeuExcell Therapeutics達(dá)成了一項(xiàng)基因治療合作，旨在為亨廷頓?。℉D）患者開(kāi)發(fā)一種安全有效的治療方法。

HD是一種無(wú)法治愈的遺傳性大腦疾病，由4號(hào)染色體上的一個(gè)缺陷基因引起。由于該疾病影響大腦的不同部位，因此會(huì)影響運(yùn)動(dòng)、行為和認(rèn)知?；颊咦呗贰⑺伎?、推理、吞咽和說(shuō)話變得越來(lái)越困難。最終，將需要全職護(hù)理。與HD相關(guān)的并發(fā)癥通常是致命的。

根據(jù)協(xié)議條款，Spark Therapeutics將獲得NeuExcell專有的神經(jīng)再生基因治療平臺(tái)和能力。NeuExcell的研究團(tuán)隊(duì)將與Spark Therapeutics密切合作，以推進(jìn)該項(xiàng)目。根據(jù)期權(quán)許可，NeuExcell有資格獲得預(yù)付款、許可費(fèi)、研發(fā)和銷售里程碑付款，最高可達(dá)約1.9億美元，外加產(chǎn)品特許權(quán)使用費(fèi)。Spark Therapeutics有權(quán)選擇許可NeuExcell公司HD項(xiàng)目的全球獨(dú)家權(quán)利。

目前普遍的觀點(diǎn)是哺乳動(dòng)物的成年神經(jīng)元是不可替代的，因此腦疾病的治療方法往往側(cè)重于減緩疾病的進(jìn)展。NeuExcell公司可能已經(jīng)開(kāi)啟了神經(jīng)組織再生的方法。該公司的神經(jīng)再生基因治療平臺(tái)是圍繞基于轉(zhuǎn)錄因子的轉(zhuǎn)分化技術(shù)構(gòu)建的。該平臺(tái)試圖將神經(jīng)元周圍的內(nèi)源性膠質(zhì)細(xì)胞（如星形膠質(zhì)細(xì)胞）重新編程為功能性新神經(jīng)元，這些細(xì)胞在神經(jīng)元受傷或死亡后通常會(huì)有響應(yīng)。

雖然神經(jīng)元無(wú)法分裂自我再生，但神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞是在損傷部位產(chǎn)生新神經(jīng)元的可再生來(lái)源，其規(guī)模足以產(chǎn)生有意義的治療效果。NeuExcell正在開(kāi)發(fā)基于腺相關(guān)病毒（AAV）的神經(jīng)再生基因療法，以在神經(jīng)退行性變部位再生功能性新神經(jīng)元。

Spark Therapy針對(duì)中樞神經(jīng)系統(tǒng)的先進(jìn)專有AAV載體平臺(tái)將為HD研發(fā)項(xiàng)目提供一個(gè)主要優(yōu)勢(shì)。該公司在20多年來(lái)一直處于基因治療研究的前沿，在該領(lǐng)域擁有廣泛的知識(shí)和能力，將用于推動(dòng)HD項(xiàng)目的發(fā)展。

通過(guò)將Spark Therapy在基因治療開(kāi)發(fā)方面的現(xiàn)有專業(yè)知識(shí)與NeuExcell的神經(jīng)再生基因治療研究能力相結(jié)合，這項(xiàng)合作旨在推動(dòng)基因治療的潛力帶給亨廷頓病社區(qū)。（生物谷Bioon.com）

小編推薦會(huì)議  2021基因治療與核酸藥物開(kāi)發(fā)高峰論壇

http://meeting.bioon.com/2021Gene