2月23日，信達生物與馴鹿醫(yī)療共同宣布，雙方合作開發(fā)的全人源BCMA嵌合抗原受體自體T細(xì)胞（BCMA CAR-T）注射液通過公示期，納入“突破性治療藥物品種”，擬定適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）。

多發(fā)性骨髓瘤是一種克隆性漿細(xì)胞異常增殖的惡性疾病。對于大多數(shù)患者而言，常用的一線治療可以使病情穩(wěn)定3-5年，但也有少部分患者在初治時表現(xiàn)為原發(fā)耐藥，病情不能得到有效控制。對于治療有效的大多數(shù)初治患者，在經(jīng)過疾病穩(wěn)定期后也會不可避免的進入復(fù)發(fā)、難治階段。因此，復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者仍存在未滿足的需求。

BCMA CAR-T是一種針對B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細(xì)胞療法，以慢病毒為基因載體轉(zhuǎn)染自體T細(xì)胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 鉸鏈和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活結(jié)構(gòu)域?；趪?yán)格的篩選，通過全面的體內(nèi)外功能評價，該產(chǎn)品具有強力、快速和持久的療效。

此次BCMA CAR-T獲突破性治療藥物認(rèn)定，是基于該產(chǎn)品正在中國進行的治療R/R MM 的1/2期研究（ChiCTR1800018137）中觀察到的結(jié)果。

在2019年舉行的第61屆美國血液學(xué)年會（ASH）上，馴鹿醫(yī)療報告了BCMA CAR-T治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤的一項臨床研究數(shù)據(jù)，表明該產(chǎn)品具有良好的安全性、有效性和應(yīng)答持久性。值得一提的是，該研究還包括4名先前已接受過鼠源抗BCMA CAR-T治療后復(fù)發(fā)的患者，他們的整體表現(xiàn)表明CT103A還可為鼠源性CAR-T治療后復(fù)發(fā)的患者提供有效治療的選擇。

2021年1月， BCMA CAR-T注射液的臨床研究成果再獲國際權(quán)威認(rèn)可：關(guān)于該產(chǎn)品的最新研究成果以“A Phase 1 Study of a Novel Fully Human BCMA-targeting CAR (IBI326) in Patients with Relapsed/Refractory Multiple Myeloma”為題發(fā)表在血液學(xué)領(lǐng)域著名學(xué)術(shù)期刊《Blood》上。

根據(jù)公開資料，突破性治療藥物資格認(rèn)定是為了加快開發(fā)針對嚴(yán)重疾病、且已在前期臨床試驗中顯示療效或安全性方面顯著優(yōu)于現(xiàn)有治療手段的新藥而設(shè)計的。獲得突破性治療藥物認(rèn)定能夠使該藥在研發(fā)過程中與CDE密切交流、獲得指導(dǎo)，從而加快新藥上市，更早解決中國病患未滿足的臨床需求。

此次BCMA CAR-T注射液被納入突破性治療藥物品種，無疑將加速該藥物在中國的研發(fā)和審批速度，助推其早日上市，惠及更多患者。(生物谷Bioon.com）

小編推薦會議