Vertex制藥公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)了新藥臨床試驗申請（IND），使該公司能夠啟動VX-880的臨床試驗。VX-880是一種干細(xì)胞衍生的、完全分化的胰島細(xì)胞療法，用于治療1型糖尿病（T1D）。

Vertex公司計劃在2021年上半年，啟動一項1/2期單臂、開放標(biāo)簽臨床試驗，采用VX-880對伴有低血糖意識受損和嚴(yán)重低血糖的1型糖尿病（T1D）患者進行治療。該試驗將評估不同劑量VX-880的安全性和有效性，大約將有17例患者參加這項臨床試驗。

Vertex執(zhí)行副總裁兼細(xì)胞和基因治療主管Bastiano Sanna博士表示：“在我們今年慶祝胰島素發(fā)現(xiàn)100周年之際，我們很高興將同類首個（first-in-class）細(xì)胞療法引入臨床，有潛力對T1D患者產(chǎn)生有意義的影響。我們期待著啟動我們的臨床計劃，并測試我們獨特的方法，用干細(xì)胞衍生的完全分化的胰島素產(chǎn)生胰島細(xì)胞，來替代1型糖尿病患者中被破壞的胰島細(xì)胞?！?/p>

1型糖尿病（T1D）是由于胰腺中產(chǎn)生胰島素的胰島細(xì)胞的自身免疫破壞，導(dǎo)致胰島素分泌減少和血糖控制受損。缺乏胰島素會導(dǎo)致身體對營養(yǎng)物質(zhì)的處理異常，從而導(dǎo)致高血糖水平。高血糖會導(dǎo)致糖尿病酮癥酸中毒，隨著時間的推移，會導(dǎo)致并發(fā)癥，如腎病/衰竭、眼病（包括視力喪失）、心臟病、中風(fēng)、神經(jīng)損傷甚至死亡。由于胰島素輸送系統(tǒng)的局限性和復(fù)雜性，T1D患者的血糖控制很難達到和維持平衡。低血糖仍然是血糖管理的一個關(guān)鍵限制因素，嚴(yán)重低血糖可導(dǎo)致意識喪失、昏迷、癲癇發(fā)作、受傷，甚至致命。目前除了胰島素治療外，治療T1D的選擇有限。

VX-880（原名STx-02）是一種研究性異基因人干細(xì)胞衍生胰島細(xì)胞療法，目前正計劃對低血糖意識受損和嚴(yán)重低血糖的T1D患者進行評估。VX-880有潛力通過恢復(fù)胰島細(xì)胞功能（包括胰島素的產(chǎn)生）來恢復(fù)機體調(diào)節(jié)血糖水平的能力。

VX-880臨床試驗將包括完全分化的功能性胰島細(xì)胞的輸注，以及長期的聯(lián)合免疫抑制治療，以保護胰島細(xì)胞免受免疫排斥。（世聯(lián)博研(Bioexcellence)世聯(lián)博研Bioexcellence）

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