中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）網(wǎng)站公示了3個擬納入突破性治療品種的藥物，分別為科濟生物旗下CT053全人抗BCMA自體CAR T細胞注射液、Calliditas制藥的Nefecon（布地奈德）緩釋膠囊以及諾華的TQJ230注射液。

昨日（11月30日），中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）網(wǎng)站公示了3個擬納入突破性治療品種的藥物，分別為科濟生物旗下CT053全人抗BCMA自體CAR T細胞注射液、Calliditas制藥的Nefecon（布地奈德）緩釋膠囊以及諾華的TQJ230注射液。

從公示信息來看，科濟生物、Calliditas制藥以及諾華產(chǎn)品的擬定適應癥分別為復發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤、原發(fā)性IgA腎?。↖gAN）以及通過降低脂蛋白(a) 水平減少心血管疾病的風險，前一種為生物制品，后兩種為化藥。

科濟生物CT053全人抗BCMA自體CAR T細胞注射液

B細胞成熟抗原（BCMA）靶向的嵌合抗原受體（CAR）基因工程修飾的T細胞，被認為是一種有望治愈多發(fā)性骨髓瘤的新手段?？茲顲T053是第 3 個擬納入突破性療法的 CAR-T 產(chǎn)品，此前傳奇生物同樣納入突破性療法的 LCAR-B38M也是靶向 BCMA的藥物。

科濟生物于ASH 2019年會上報告了CT053治療復發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤安全性和有效性的最新臨床研究結(jié)果，在中位數(shù)為441天的觀察期內(nèi)，24例受試者總緩解率（ORR）達到87.5% (21/24)，完全緩解（CR/sCR）的比例為79.2% (19/24)，中位無進展生存期為16.6個月 (95% CI 10.1-18.8)。

在即將召開的ASH 2020年會上，科技生物將報告3篇CT053臨床試驗的階段性結(jié)果，分別為在中國探索性臨床試驗的24個月隨訪、北美Ib期注冊臨床試驗、中國I期注冊臨床試驗。

目前，CT053已經(jīng)獲得了FDA授予的再生醫(yī)學先進療法（RMAT）資格和孤兒藥資格以及歐洲藥監(jiān)局（EMA）授予的優(yōu)先藥物資格（PRIME）和孤兒藥資格。

Calliditas制藥Nefecon緩釋膠囊

Nefecon是一款布地奈德的口服靶向釋放制劑，布地奈德主要用于治療哮喘和腸道疾病的抗炎藥。Calliditas公司將其用于治療IgA腎病（primary IgA nephropathy，IgAN)。這類疾病自 1968 年首次報道以來，由于發(fā)病機制尚未得到明確闡明，50多年里一直缺乏有效的療法。

11月8日，Calliditas制藥公布了Nefecon對比安慰劑治療199例原發(fā)性IgA腎病患者的3期臨床試驗NefIgArd的頂線（Topline）數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，與安慰劑相比，在治療9個月后，患者的尿蛋白肌酐比率（或蛋白尿）在統(tǒng)計學上顯著降低；在治療12個月后，有了顯著的持續(xù)性改善。同時，患者對Nefecon的耐受性普遍良好。

Calliditas計劃在明年第一季度向美國FDA提交加速審批申請，并向歐洲EMA提交有條件審批申請。

諾華TQJ230注射液

脂蛋白(a)（Lp(a)）是一種血液脂蛋白，過高水平的Lp(a)會在血管中沉積并造成血管狹窄，大約20%-30% 的心血管疾病患者體內(nèi) Lp(a) 水平過高。然而，目前并沒有針對 Lp(a) 的藥物上市。

TQJ230是Ionis 子公司 Akcea研發(fā)的一款反義寡核苷酸藥物，通過與表達 Lp(a) 的 mRNA 相結(jié)合，降低 mRNA 的水平，從而抑制 Lp(a) 蛋白的表達。

2019年2月，諾華以 1.5 億美元從該公司獲得了該藥物，并將其作為諾華心血管研發(fā)管線中的重要產(chǎn)品之一。今年4月，諾華的這款TQJ230注射液在中國獲批臨床，用于降低心血管風險。

從2018年Ionis在AHA大會上公布的一項II期研究結(jié)果表來看，TQJ230在脂蛋白(a)偏高并已經(jīng)患有心血管疾病的患者中能顯著降低脂蛋白(a)水平。在接受最高劑量治療患者中，98%的患者Lp(a)水平降低至心血管疾病事件風險閾值以下。(生物谷世聯(lián)博研Bioexcellence）

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