CAR-T細(xì)胞療法，即嵌合抗原受體T細(xì)胞療法，是近年來(lái)科學(xué)家們開(kāi)發(fā)出的新型精準(zhǔn)化靶向治療腫瘤細(xì)胞的新技術(shù)。近日，一篇發(fā)表在國(guó)際雜志The Lancet上題為“Ciltacabtagene autoleucel， a B-cell maturation antigen-directed chimeric antigen receptor T-cell therapy in patients with relapsed or refractory multiple myeloma (CARTITUDE-1)： a phase 1b/2 open-label study”的研究報(bào)告中，來(lái)自美國(guó)Sarah Cannon研究所等機(jī)構(gòu)的科學(xué)家們通過(guò)研究開(kāi)發(fā)出了一種針對(duì)治療多發(fā)性骨髓瘤的新型CAR-T療法。

醫(yī)學(xué)博士Yi Lin說(shuō)道，CAR-T細(xì)胞療法是一類特殊的免疫療法，其主要涉及通過(guò)工程化宿主機(jī)體的T細(xì)胞來(lái)識(shí)別并破壞癌細(xì)胞，從而利用患者自身的免疫力來(lái)實(shí)現(xiàn)癌癥的治療。FDA于今年3月批準(zhǔn)了首個(gè)用于治療多發(fā)性骨髓瘤的CAR-T細(xì)胞療法—Abecma (idecabtagene vicleucel)，如今研究人員正在深入探索另一種治療多發(fā)性骨髓瘤的CAR-T細(xì)胞療法。

研究者表示，CARTITUDE-1研究計(jì)劃是一項(xiàng)注冊(cè)階段的1B/II臨床試驗(yàn)，在試驗(yàn)中，研究人員測(cè)試了B細(xì)胞成熟抗原靶向性CAR-T細(xì)胞療法ciltacabtagene autoleucel(cilta-cel)，該療法適用于此前接受過(guò)至少三次一線標(biāo)準(zhǔn)藥物治療的多發(fā)性骨髓瘤患者，包括蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)性藥物和CD38抗體等。Cilta-cel是利用患者自身的T細(xì)胞所修飾的，這些T細(xì)胞經(jīng)過(guò)遺傳改造后以單一劑量輸注到患者體內(nèi)。研究者發(fā)現(xiàn)，該療法的總體反應(yīng)率為97%，而完全反應(yīng)率和無(wú)進(jìn)展生存率則分別為67%和77%，總生存率為89%。

圖片來(lái)源：https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(21)00933-8/fulltext

研究者Lin表示，最近我們還在美國(guó)臨床腫瘤學(xué)年會(huì)上介紹了這項(xiàng)研究的最新情況，我們?cè)谀陼?huì)上表示，接受這種療法的患者機(jī)體的反應(yīng)會(huì)持續(xù)加深，完全反應(yīng)率為80%，而對(duì)于已經(jīng)經(jīng)歷了多種治療方法的骨髓瘤患者而言，這些結(jié)果讓人印象非常深刻。后期研究人員還將繼續(xù)深入研究理解使用這種療法獲得的持久緩解的患者的臨床特征，以及有些患者疾病復(fù)發(fā)背后的原因和改進(jìn)措施。

雖然不能在ide-cel和cilta-cel的兩個(gè)獨(dú)立的單臂研究中進(jìn)行比較，但接受cilta-cel療法的患者令人印象深刻的較高反應(yīng)率和無(wú)進(jìn)展生存期是非常讓人興奮的。然而，將該項(xiàng)研究轉(zhuǎn)化為臨床個(gè)體化療法的可能或?qū)⑿枰鉀Q多種背后存在的問(wèn)題，包括確保用于研究的制造到商業(yè)產(chǎn)品的轉(zhuǎn)變是可靠的。

綜上，本文研究結(jié)果表明，以0.75*10的6次方/公斤CAR陽(yáng)性活體T細(xì)胞的目標(biāo)劑量單次輸注cilta-cel或能使得大量預(yù)處理的多發(fā)性骨髓瘤患者獲得早期、深入和持久的反應(yīng)，且安全性可控，而且當(dāng)前研究結(jié)果也形成了最近提交監(jiān)管文件的基礎(chǔ)。（世聯(lián)博研(Bioexcellence)世聯(lián)博研Bioexcellence）

小編推薦會(huì)議  2021（第十二屆）細(xì)胞治療線上國(guó)際研討會(huì)

http://meeting.世聯(lián)博研Bioexcellence/2021cell-therapies