中國(guó)蘇州、美國(guó)加利福尼亞州帕羅奧圖，2021年5月20日 — 亙喜生物科技集團(tuán)（納斯達(dá)克股票代碼：GRCL；簡(jiǎn)稱“亙喜生物”）一家致力于開發(fā)高效、經(jīng)濟(jì)的細(xì)胞療法用于癌癥治療的全球臨床階段生物制藥公司，近日宣布將在2021年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)及2021年歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)（EHA）大會(huì)期間發(fā)表關(guān)于GC012F治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤的一項(xiàng)多中心、首次人體試驗(yàn)的最新臨床研究結(jié)果。

GC012F是一款基于亙喜生物FasTCAR專利技術(shù)平臺(tái)開發(fā)的BCMA/CD19雙靶向自體CAR-T細(xì)胞療法，具備“次日即可完成生產(chǎn)”的優(yōu)勢(shì)。目前，該候選產(chǎn)品正在一項(xiàng)由研究者發(fā)起的I期臨床試驗(yàn)中進(jìn)行評(píng)估。

截至2021年1月12日，該研究的三個(gè)劑量組共計(jì)入組19例多發(fā)性骨髓瘤患者，其中最高劑量水平為3×105細(xì)胞/公斤體重，以上患者都符合經(jīng)過多輪治療后復(fù)發(fā)/難治性標(biāo)準(zhǔn)。后續(xù)（2020年ASH年會(huì)公布數(shù)據(jù)后）入組的患者，都接受了最高劑量水平的治療。

早期客觀緩解率（ORR）高達(dá)94.7%（18/19），所有應(yīng)答均顯示獲得了極佳的部分緩解（VGPR），乃至嚴(yán)格意義上的完全緩解（sCR）；所有劑量組的數(shù)據(jù)，均呈現(xiàn)出快速、深入、持久的治療效果。

在最高劑量組中接受治療的全體患者（n=9）均取得微小殘留病灶陰性-嚴(yán)格意義上的完全緩解（MRD- sCR）。

19例患者中有18例（94.7%）屬于mSMART 3.0指南中定義的高?；颊?，患者的中位既往治療線數(shù)為5次。

94.7%（18/19）的患者曾三重暴露于PI、IMiD和至少第三種治療方案，包括抗CD38靶向療法。

GC012F的安全性與此前觀察結(jié)果一致，主要出現(xiàn)的是低級(jí)別的細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）（84%的患者為1/2級(jí)；11% 的（n=2）患者為3級(jí)），并未出現(xiàn)4級(jí)或5級(jí)CRS；在19例患者中均未觀察到免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性（ICANS）。治療期間發(fā)生的不良事件（TEAEs）主要表現(xiàn)為血細(xì)胞數(shù)減少和AST增加。所有TEAEs經(jīng)標(biāo)準(zhǔn)治療后均得到緩解。

該研究還將持續(xù)針對(duì)GC012F治療患者過程中的有效性和安全性展開評(píng)估。

“很高興看到初期入組患者的隨訪情況與后續(xù)入組患者的治療效果間的相互佐證，不但印證了我們?nèi)ツ暝贏SH年會(huì)上公布的研究成果，更進(jìn)一步明確了GC012F雙靶向自體CAR-T細(xì)胞療法出色的安全性及有效性，包括針對(duì)高危患者?！眮兿采锸紫t(yī)學(xué)官M(fèi)artina Sersch博士表示：“高?；颊咄ǔO難治療，而此項(xiàng)研究中最高劑量組的所有患者都達(dá)到了MRD陰性sCR狀態(tài)，且在接受GC012F輸注后六個(gè)月乃至更長(zhǎng)時(shí)間都保持著深度應(yīng)答。以上振奮人心的研究數(shù)據(jù)，為高?；颊撸ò▽?duì)標(biāo)準(zhǔn)治療方案不產(chǎn)生/不持續(xù)應(yīng)答的患者）帶來了全新的希望。接下來，我們計(jì)劃在全球范圍內(nèi)推進(jìn)此項(xiàng)研究，包括推動(dòng)其成為更優(yōu)先的治療選擇。期待在不久的將來，與大家分享更多動(dòng)態(tài)?！?/p>

GC012F研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）共同主要研究者，上海長(zhǎng)征醫(yī)院杜鵑教授表示：“多發(fā)性骨髓瘤（MM）是一種極難治療的惡性血液腫瘤。全球約有75萬名多發(fā)性骨髓瘤患者 ，每年新增患者約16萬名 ，且呈逐年上升趨勢(shì)。其中，高危患者占比達(dá)到20%-30% ，通常預(yù)后較差，并伴隨更高的早期復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)、較短的無進(jìn)展生存期和總生存期。此次，我們欣慰地看到亙喜生物的BCMA/CD19雙靶向自體CAR-T細(xì)胞療法GC012F，針對(duì)復(fù)發(fā)/難治的多發(fā)性骨髓瘤患者的長(zhǎng)期隨訪結(jié)果呈現(xiàn)出優(yōu)異的有效性和安全性；且得益于FasTCAR平臺(tái)優(yōu)勢(shì)，顯著縮短了臨床治療等待時(shí)間，為更多患者點(diǎn)燃生命的希望?！?/p>

GC012F研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）共同主要研究者，上海長(zhǎng)征醫(yī)院傅衛(wèi)軍教授表示：“非常高興看到既去年我們?cè)贏SH會(huì)議上以口頭報(bào)告形式公布GC012F的首次人體試驗(yàn)數(shù)據(jù)后，該項(xiàng)研究再次取得積極進(jìn)展，此前的結(jié)果得到進(jìn)一步驗(yàn)證；這也讓我們看到了亙喜生物FasTCAR平臺(tái)與Dual CAR技術(shù)良好的應(yīng)用前景。隨著研究不斷深入，該款創(chuàng)新型BCMA/CD19雙靶向自體CAR-T細(xì)胞療法對(duì)于多發(fā)性骨髓瘤患者，尤其是高?；颊咚鶐淼呐R床獲益正不斷顯現(xiàn)，期待此項(xiàng)研究能繼續(xù)取得更多成果，爭(zhēng)取早日滿足復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者迫切的治療需求?！? (生物谷世聯(lián)博研Bioexcellence）

小編推薦會(huì)議  2021（第十二屆）細(xì)胞治療線上國(guó)際研討會(huì)

http://meeting.世聯(lián)博研Bioexcellence/2021cell-therapies