嵌合抗原受體（CAR）T細胞（CAR-T）療法是一種新的、在某些情況下非常有效的免疫療法，可用于治療某些類型的血液癌癥和淋巴系統(tǒng)癌癥。然而，這種有前途的治療方法是有成本的。制造商為單個患者制造CAR-T細胞的收費高達32萬歐元。在一項新的研究中，通過確定所涉及的固定成本和可變成本，來自德國癌癥研究中心（DKFZ）的研究人員確定，這類細胞免疫療法可以在DKFZ這樣的科研機構生產，而成本只有十分之一左右。相關研究結果于2020年6月14日在線發(fā)表在International Journal of Cancer期刊上，論文標題為“Cost of decentralized CAR T cell production in an academic non‐profit setting”。

圖片來源：CC0 Public Domain。

幾年來，醫(yī)生們利用一種創(chuàng)新的免疫療法形式，在某些類型的血液和淋巴系統(tǒng)癌癥患者身上取得了相當大的成功。這種治療涉及從患者身上采集免疫細胞（T細胞），在體外對它們進行基因改造，使之更有效地攻擊惡性白血病細胞。為此，科學家們在實驗室里給這些細胞配備一種特殊的受體蛋白：CAR。CAR可以識別在某些類型的白血病中的每個癌細胞表達的蛋白分子。CAR-T細胞隨后在體外進行增殖并被轉移回患者體內---在那里它們會獵殺惡性轉化的白血病細胞，有時會取得驚人的成功。

兩種商業(yè)化的CAR-T細胞產品已被批準用于治療急性淋巴細胞T細胞白血病和非霍奇金淋巴瘤，如彌漫性大細胞B細胞淋巴瘤。只有在其他治療方案失敗的情況下才會使用它們。這種治療方法通常是有效的：治療兩年后，40%～60%的患者沒有復發(fā)。

然而，這種有前途的、高度個體化的治療是有成本的：在德國，制造商為每名患者生產CAR-T細胞的費用高達32萬歐元。DKFZ衛(wèi)生經(jīng)濟學家Michael Schlander解釋說，“CAR-T細胞療法仍然只在少數(shù)癌癥患者中可行，不過這種療法將有望能夠推廣到其他類型的癌癥。人們相當擔心我們的醫(yī)療系統(tǒng)將無法支付患者人數(shù)可能增加而帶來的費用增加?！?/span>

作為大型制藥公司開發(fā)的這兩種CAR-T細胞產品的替代方案，包括DKFZ在內的許多研究機構希望自己制造這些治療細胞。Schlander、免疫學家Stefan Eichmüller和他們在DKFZ的研究團隊如今首次詳細列出了一個學術機構生產CAR-T細胞療法所需的成本。

固定成本和可變成本包括建立潔凈室、實驗室材料、設備，以及經(jīng)過特殊訓練的實驗室工作人員的所有工資和非工資性勞動成本。正如預期的那樣，計算出的成本很大程度上取決于細胞全自動生產系統(tǒng)的產能利用率。這些研究人員根據(jù)不同的情況進行了計算，包括針對18種CAR-T細胞產品的機器最大年產能利用率。

在這些條件下，DKFZ可以生產出治療一名患者的CAR-T細胞產品，價格不到6萬歐元。Schlander解釋說，“這將只是公司收費價格的五分之一。我們可以將這些這些成本進一步降低很多?！彼a充說，如果幾臺自動化生產機器同時操作，那么就可以節(jié)省最大的成本。另一種轉移嵌合抗原受體基因的方法可以將生產成本進一步降低到33000歐元左右，是目前商業(yè)價格的十分之一。

除了這些直接的成本降低，患者也將從分散的CAR T細胞生產中受益。Eichmüller評論道，“由于不需要發(fā)送患者的血液和細胞治療成品，我們可以在12至14天內提供治療---與商業(yè)產品3至4周的等待時間相比，這極大地縮短了時間。這樣一來，患者可能需要的化療次數(shù)就會減少，住院時間也會減少，這將進一步節(jié)省費用。”

這一分析沒有考慮到許可費的成本。Schlander和Eichmüller希望這項研究也將能鼓勵制造公司重新審視他們目前對CAR-T細胞療法的定價政策。（世聯(lián)博研(Bioexcellence) 世聯(lián)博研Bioexcellence）

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