百時美施貴寶（BMS）近日公布了CD19 CAR-T細(xì)胞療法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel，liso-cel）二線治療復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（R/R LBCL）3期TRANSFORM研究（NCT03575351）的陽性頂線結(jié)果。結(jié)果顯示，在符合干細(xì)胞移植資格的R/R LBCL患者中，與目前的標(biāo)準(zhǔn)護理方案（包括大劑量化療[HDCT]和造血干細(xì)胞移植[HSCT]）相比，Breyanzi具有顯著療效。

Breyanzi是一種自體、CD19導(dǎo)向、嵌合抗原受體（CAR）T細(xì)胞療法，具有明確的組成和4-1BB共刺激域。Breyanzi由純化的CD8+和CD4+T細(xì)胞以特定比例（1:1）組成，4-1BB信號增強了Breyanzi的擴增和持久性。

2020年2月，Breyanzi獲得美國FDA批準(zhǔn)，用于治療先前已接受過2種或2種以上系統(tǒng)療法的R/R LBCL成人患者，包括未另行規(guī)定的彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL，包括由惰性淋巴瘤引起的DLBCL）、高級別B細(xì)胞淋巴瘤（HGBL）、原發(fā)性縱隔大B細(xì)胞淋巴瘤（PMBCL）、濾泡性淋巴瘤3B級。Breyanzi不適用于原發(fā)性中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）淋巴瘤患者的治療。

TRANSFORM是一項全球性、隨機、多中心研究，在原發(fā)性難治或初始治療后12個月內(nèi)復(fù)發(fā)、符合干細(xì)胞移植資格的大B細(xì)胞淋巴瘤（LBCL）成人患者中開展，正在評估CD19 CAR-T細(xì)胞療法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel，liso-cel）用于二線治療的療效和安全性，并與目前的標(biāo)準(zhǔn)護理方案（包括大劑量化療[HDCT]和造血干細(xì)胞移植[HSCT]）進行對比。

由獨立審查委員會（IRC）開展的一項預(yù)先指定的中期分析結(jié)果顯示，該研究達(dá)到了主要終點和關(guān)鍵次要終點：（1）與標(biāo)準(zhǔn)護理方案相比，Breyanzi治療在無事件生存期（EFS）方面有臨床意義和高度統(tǒng)計學(xué)意義的改善；（2）與標(biāo)準(zhǔn)護理方案相比，Breyanzi在完全緩解率（CR）和無進展生存期（PFS）也有顯著改善。

在中期分析時，總生存期（OS）數(shù)據(jù)尚不成熟。安全性結(jié)果與Breyanzi三線治療LBCL已知的安全性一致，在二線治療中沒有發(fā)現(xiàn)新的安全問題。

TRANSFORM研究結(jié)果首次表明，在復(fù)發(fā)或難治性LBCL患者中，一種治療方法比標(biāo)準(zhǔn)的高劑量化療和干細(xì)胞移植療法更有效，并且首次證明CD19導(dǎo)向的CAR-T細(xì)胞療法作為二線治療的潛力。

BMS將完成對TRANSFORM研究數(shù)據(jù)的評估，并期待著在即將召開的醫(yī)學(xué)會議上分享結(jié)果，并與監(jiān)管機構(gòu)溝通。（生物谷Bioon.com）

小編推薦會議  2021（第十二屆）細(xì)胞治療線上國際研討會

http://meeting.bioon.com/2021cell-therapies