近日，傳奇生物在向美國SEC遞交的監(jiān)管文件中表示，強生旗下公司楊森已完成向FDA滾動遞交CAR-T療法西達基奧侖賽（cilta-cel）的生物制劑許可申請（BLA），用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（MM）成人患者。2019年12月FDA曾授予cilta-cel治療MM的突破性療法資格認定。

此次提交上市申請是基于一項代號為CARTITUDE-1的關(guān)鍵性Ib/II期臨床研究結(jié)果。該研究評估了cilta-cel治療復(fù)發(fā)和/或難治性MM成人患者的安全性和有效性，招募的97例受試者中，99%接受末線治療無效，其中88%既往接受過至少3線治療。研究結(jié)果顯示，中位隨訪12.4個月后，獨立委員審查的ORR為97%，包括67%的sCR（嚴格的完全緩解），26% 的VGPR（非常好的部分緩解）和4%的PR?！?級細胞因子綜合征（CRS）發(fā)生率為5%，≥3級神經(jīng)毒性發(fā)生率為10%。

cilta-cel是南京傳奇自主研發(fā)的靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的定向嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法。從病人身體中分離出的自體T細胞，通過基因改造，其表面會表達出能與兩個表位結(jié)合的嵌合抗原受體，改造后的自體T細胞能夠特異性識別BCMA分子的兩個表位并與之結(jié)合，BCMA分子是MM的生物標記。因此，基因改造后的自體T細胞能夠特異性識別并殺死多MM細胞。 cilta-cel結(jié)構(gòu)圖 2017年12月，楊森（強生旗下公司）與南京傳奇（金斯瑞生物子公司）達成一項許可協(xié)議，南京傳奇授予楊森在全球共同開發(fā)和推廣cilta-cel權(quán)利。在大中華地區(qū)，楊森與南京傳奇將以30/70的比例共同承擔(dān)成本和分享收益。在全球的其他地區(qū)，這一比例為50/50。 多發(fā)性骨髓瘤(multiplemyeloma，MM)是一種高度異質(zhì)性的克隆性漿細胞異常增殖的血液系統(tǒng)腫瘤?，F(xiàn)有最新數(shù)據(jù)顯示，美國每年有32 270例新發(fā)MM病例，全球約有160 000例。盡管治療方法在不斷改進，但仍然無法治愈?；颊咧形簧嫫诩s為5年，大多經(jīng)過4線及以上治療。

值得注意的是，今年3月26日，FDA已批準百時美施貴寶Abecma(idecabtagenevicleucel； ide-cel) 作為首個BCMA CAR-T細胞免疫療法，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，這些患者既往經(jīng)過包括免疫調(diào)節(jié)劑、蛋白酶體抑制劑和抗CD38單克隆抗體的四線及以上治療。(生物谷Bioon.com）

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