-諾華（Novartis）近日宣布，根據(jù)新的細(xì)胞、組織和基因治療產(chǎn)品（CTGTP）監(jiān)管框架，新加坡健康科學(xué)管理局（HSA）已批準(zhǔn)Kymriah（tisagenlecleucel），作為新加坡首個(gè)商業(yè)化的嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法。

Kymriah是一種CD19導(dǎo)向的基因修飾自體T細(xì)胞免疫細(xì)胞療法，被批準(zhǔn)用于治療2種致命的癌癥，這2種癌癥的治療方案有限且預(yù)后歷來(lái)較差，此次批準(zhǔn)解決了這些患者對(duì)新療法的迫切需求。

與常規(guī)的小分子或生物療法不同，CAR-T細(xì)胞療法是一種活的T細(xì)胞治療產(chǎn)品。Kymriah的原理是將患者的T細(xì)胞進(jìn)行基因修飾表達(dá)一種旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受體（CAR），CD19是一種表達(dá)于多種血液腫瘤細(xì)胞表面的抗原蛋白，包括B細(xì)胞淋巴瘤和白血病細(xì)胞。

HSA批準(zhǔn)Kymriah：（1）用于治療2至25歲患有難治性、移植后復(fù)發(fā)、第二次或多次復(fù)發(fā)的B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）兒童和年輕成人患者；（2）用于治療接受2種或多種系統(tǒng)療法后的復(fù)發(fā)或難治性（r/r）彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。

這項(xiàng)批準(zhǔn)是基于對(duì)2項(xiàng)全球注冊(cè)CAR-T臨床試驗(yàn)JULIET和ELIANA的審查。在這些試驗(yàn)中，Kymriah在2個(gè)難以治療的患者群體中證明了強(qiáng)大而持久的應(yīng)答率和一致的安全性。

Kymriah是一種個(gè)性化的治療方法，通過(guò)修飾患者自身的T細(xì)胞來(lái)對(duì)抗和殺死癌細(xì)胞。將這種新的創(chuàng)新療法帶到新加坡需要許多衛(wèi)生系統(tǒng)利益相關(guān)者的合作。這包括獲得監(jiān)管部門的批準(zhǔn)，對(duì)合格的治療中心進(jìn)行適當(dāng)適應(yīng)癥的驗(yàn)證和培訓(xùn)，以及整合以前不存在的個(gè)性化治療的遞送系統(tǒng)，以確保向患者安全、無(wú)縫地遞送Kymriah。

新加坡總醫(yī)院（SGH）是東南亞首家投入運(yùn)營(yíng)的Kymriah治療中心，用于治療成人r/r DLBCL和年輕成人r/r B細(xì)胞ALL患者。諾華目前正在與新加坡國(guó)立大學(xué)醫(yī)院（NUH）討論，以擴(kuò)大成人r/r DLBCL和兒童及年輕成人r/r B細(xì)胞ALL患者使用Kymriah的可能性。

新加坡國(guó)立癌癥中心醫(yī)學(xué)主任William Hwang教授表示：“CAR-T療法是免疫治療策略方面的一個(gè)重大進(jìn)展，是個(gè)體化癌癥治療的一個(gè)重要進(jìn)步。這種療法作為一種挽救生命的療法顯示出巨大的前景，并為血液癌癥患者帶來(lái)了新的希望?！?span style="margin: 0px; padding: 0px; overflow-wrap: break-word;">（生物谷Bioon.com）

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