日前，美國(guó)食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)百時(shí)美施貴寶（Bristol Myers Squibb）旗下的CD19 CAR-T細(xì)胞療法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel，liso-cel）用于治療在兩種或兩種以上全身治療的復(fù)發(fā)或難治性的大B細(xì)胞淋巴瘤成人患者。

此次Breyanzi療法能夠獲得批準(zhǔn)，主要是依靠TRANSCEND NHL 001臨床試驗(yàn)中的療效和安全性數(shù)據(jù)。試驗(yàn)結(jié)果表明，在250多名療效可評(píng)估的患者中，Breyanzi療法的總緩解率（ORR）達(dá)到了73%，54%接受Breyanzi治療的患者達(dá)到了完全緩解（CR）。中位隨訪6個(gè)月時(shí)，仍有60.4%的患者存在療效反應(yīng)，而在12個(gè)月時(shí)有54.7%的患者繼續(xù)呈現(xiàn)出了療效反應(yīng)。

此外，該藥物的試驗(yàn)結(jié)果優(yōu)于已獲批的同類CAR-T療法Yescarta的ZUMA-1試驗(yàn)、Kymriah的JULIET試驗(yàn)數(shù)據(jù)，兩款藥物的CR率分別為51%和32%。在安全性方面，Breyanzi治療的患者只有6例（2%）出現(xiàn)3/4級(jí)細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS），而Yescarta和Kymriah的發(fā)生率高達(dá)13%和23%。

Breyanzi是美國(guó)FDA批準(zhǔn)的第4款CAR-T細(xì)胞療法。Breyanzi獲得批準(zhǔn)，為患者提供了一種新的治療選擇，也是百時(shí)美施貴寶在細(xì)胞免疫治療領(lǐng)域的一個(gè)里程碑。此前，Breyanzi療法被FDA授予了再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定(RMAT)、孤兒藥和突破療法等稱號(hào)。每一劑Breyanzi都是使用患者自體T細(xì)胞個(gè)性化定制的治療方法，首先患者的T細(xì)胞被收集起來，然后對(duì)其進(jìn)行基因改造，加入有助于靶向和殺死淋巴瘤細(xì)胞新基因，然后再將改造好的T細(xì)胞重新輸回患者體內(nèi)，實(shí)現(xiàn)攻擊腫瘤細(xì)胞的療效。

百時(shí)美施貴寶首席醫(yī)療官Samit Hirawat醫(yī)學(xué)博士表示，“CAR-T細(xì)胞療法Breyanzi將在腫瘤臨床實(shí)踐中發(fā)揮重要作用，為患有復(fù)發(fā)性或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤的患者提供持久緩解的機(jī)會(huì)，并提供個(gè)性化的治療選擇。今天FDA的批準(zhǔn)反映了百時(shí)美施貴寶對(duì)推進(jìn)細(xì)胞療法研究、開發(fā)創(chuàng)新療法以及在患者治療過程的每一步持續(xù)提供支持的堅(jiān)定承諾。”

大B細(xì)胞淋巴瘤是成人當(dāng)中最常見的非霍奇金淋巴瘤類型，約占每年非霍奇金淋巴瘤新發(fā)病例的1/3。分析師估計(jì)，Breyanzi療法的銷售額有望在2021年突破1億美元。FDA指出，該療法的獲批附有標(biāo)簽警告，提示治療后可能會(huì)導(dǎo)致的嚴(yán)重副作用，比如CRS，這是一種對(duì)CAR-T細(xì)胞激活和增殖的全身反應(yīng)，導(dǎo)致高燒、流感樣癥狀和神經(jīng)毒性。

FDA還要求分發(fā)該藥物的醫(yī)療機(jī)構(gòu)必須經(jīng)過特殊認(rèn)證。作為認(rèn)證的一部分，參與Breyanzi處方、配藥或給藥的工作人員必須接受嚴(yán)格的培訓(xùn)，以便能夠識(shí)別和管理CRS和發(fā)生神經(jīng)毒性的風(fēng)險(xiǎn)。此外，為了進(jìn)一步評(píng)估Breyanzi的長(zhǎng)期安全性，FDA還要求生產(chǎn)商對(duì)使用Breyanzi的患者進(jìn)行上市后觀察性研究。

該藥物是百時(shí)美施貴寶在2019年以740億美元收購(gòu)Celgene時(shí)獲得的。Breyanzi原定于2020年11月16日獲得批準(zhǔn)，但因?yàn)槭艿叫鹿诜窝状罅餍械挠绊?，審批時(shí)間遭到了推遲。獲批后，百時(shí)美施貴寶在公告中表示，計(jì)劃在華盛頓州博塞爾市的免疫療法制造工廠為需要治療的患者生產(chǎn)Brenyanzi。(生物谷Bioon.com）

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