今日，致力于利用基因工程技術(shù)開發(fā)智能細胞療法的公司Refuge Biotechnologies宣布完成2500萬美元的B輪投資。該輪融資由三生制藥（3SBio）和紅杉資本中國（Sequoia China）領投，還包括新投資者丹華資本、仙瞳資本、海松醫(yī)療基金，以及現(xiàn)有投資者本草資本、毓承資本和ShangBay Capital。此外，該公司還任命免疫腫瘤學先驅(qū)之一Francesco Marincola博士為首席科學官。

Refuge是一家專注于免疫細胞基因編輯和基因工程的腫瘤免疫治療早期研發(fā)醫(yī)療公司。Refuge通過其受體-dCas平臺利用被稱作CRISPR干擾（CRISPRi）和CRISPR激活（CRISPRa）的基因工程技術(shù)，來研發(fā)能在患者體內(nèi)自發(fā)做出抗癌決策的編程控制的治療細胞。其領先產(chǎn)品RB-1916是一款在設計時PD-1基因表達得到抑制的CAR-T細胞療法，有可能初步應用于彌漫性大B細胞淋巴瘤的治療。Refuge公司還在研究其它的CAR細胞療法，可以有條件地抑制PD-1和其它檢查點抑制劑，從而用于實體瘤的治療。

此次籌得的資金將用于推動利用受體-dCas平臺開發(fā)的細胞療法的研發(fā)，該平臺利用突變或死亡的Cas9（dCas）作為靶向機制，來啟動精準CRISPRa和CRISPRi。被改造后的細胞療法只有在它們遇到癌細胞表面的特異性傳感器時才會激活CRISPRa/CRISPRi，使其僅對靶細胞提供治療作用。因此，細胞療法有可能將多種抗癌方法結(jié)合在單個細胞中，用更高的效力和更少的副作用抑制多個檢查點靶標。

作為投資的一部分，主要投資者將有權(quán)與Refuge就使用Refuge在中國的平臺進行細胞療法的開發(fā)和推廣進行談判。同時，Refuge和三生制藥也將合作開發(fā)研究程序化細胞療法，使用Refuge的平臺技術(shù)在患者體內(nèi)產(chǎn)生治療性蛋白質(zhì)。

“我們的科技發(fā)展已經(jīng)取得重大進步，我相信我們的受體-dCas平臺有潛力創(chuàng)造出具有卓越療效、同時克服毒副作用局限性的高度靶向細胞療法，”Refuge聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Bing C. Wang博士說：“隨著我們繼續(xù)研發(fā)這些對抗癌癥的創(chuàng)新和智能的細胞療法，這項融資將為我們不斷發(fā)展的管線助力。我們也因為得到眾多全球頂級投資者的支持而備受鼓舞?！?/p>

“三生制藥的投資證明，我們致力于推進尖端的基因工程技術(shù)，來為癌癥和醫(yī)療需求未被滿足的其它疾病提供突破性療法，”三生制藥董事長兼首席執(zhí)行官Jing Lou博士表示：“三生制藥充分認可dCas9平臺的潛力，并期待與Refuge合作，加速Refuge用于癌癥的下一代細胞療法的臨床開發(fā)?！?生物谷世聯(lián)博研Bioexcellence）