近日，美國醫(yī)療保險和醫(yī)療補助服務中心（CMS）宣布將CAR-T療法囊括進醫(yī)保報銷的范圍之內，這令許多人開始關注CAR-T技術。

近年來，該技術從臨床前研究到臨床應用一直都在快速發(fā)展著。業(yè)內人士稱，在腫瘤治療領域，它正在成為下一個具有爆發(fā)力的市場。

未來十年的市場空間將達百億美元

2017年是CAR-T療法的元年，FDA批準了兩款CAR-T療法上市。

第一款是來自諾華的Kymriah，于2017年8月獲批。用于治療復發(fā)或難治性（R/ R）B細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）的兒童和年輕成人（25歲以下）患者。第二款CAR-T細胞療法Yescarta于2017年10月獲得FDA批準，比預期審核日期提前1個月，用于治療對前期至少兩種其他治療反應效果差或治療后復發(fā)的大B細胞淋巴瘤（包括DLBCL和其他侵襲性NHL亞型）的成年人。

CAR-T技術已被證明除了靶向CD19之外，還有更廣泛的應用。例如，在針對靶點BCMA和CD22的CAR-T細胞在治療多發(fā)性骨髓瘤和急性淋巴性白血病的早期臨床試驗中，已顯示出抗腫瘤療效。

目前很少有數據支持CAR -T療法在實體瘤中（肺癌、腸癌、胃癌、乳腺癌、胰腺癌、食管癌等）的應用。但有業(yè)內人士樂觀的分析道，未來隨著新靶點的發(fā)現和技術的不斷進步，CAR-T治療領域有望從血液相關腫瘤疾病發(fā)展到治療實體瘤，從自體療法到通用(異體)治療，臨床上也有望從癌癥三線療法上升至一線療法，市場空間可望在2028年達到近百億美元。

值得注意的是，CAR-T細胞療法的副作用是臨床試驗中不得不面對的難題?！皣鈺r不時出現患者因為CAR-T導致的神經毒性而去世的報道”腫瘤醫(yī)生貝塔曾指出，CAR-T細胞療法有兩大副作用：一是細胞因子風暴，二是神經毒性。細胞因子風暴，表現為高熱、低血壓、休克等，發(fā)生率超過60%-70%，較為嚴重的細胞因子風暴的發(fā)生率，大約在20%-30%，一般需要糖皮質激素、IL-6抗體等藥物進行控制。神經系統(tǒng)毒性，多表現為腦水腫、顱內壓升高、癲癇、意識狀態(tài)改變等，其發(fā)生機制目前尚不清楚。

中國CAR-T療法臨床研究數量已超美國

由于醫(yī)療技術天然的專業(yè)壁壘，CAR-T的發(fā)展還伴隨著高監(jiān)管。

“2018年對生物制藥、免疫治療等領域來說是強有力的開始，CFDA正在向行業(yè)傳遞一個明確的開放信息?！睒I(yè)內人士稱。

2017年5月10日，科技部印發(fā)《“十三五”生物技術創(chuàng)新專項規(guī)劃》，明確要加強免疫檢查點抑制劑、基因治療、免疫細胞治療等生物治療相關的原創(chuàng)性研究。2017年末，《細胞治療產品研究與評價技術指導原則》落地，為中國企業(yè)創(chuàng)新和申報臨床上市奠定基礎。

2017年12月11日，南京傳奇生物提交CAR-T療法成為國內首個獲得受理的臨床申請。截止今年3月底，國內共有十余個CAR-T細胞治療遞交臨床申請，包括成都銀河生物、上海恒潤達生生物、科濟生物、博生吉安科細胞技術、上海明聚生物、上海優(yōu)卡迪生物、北京藝妙醫(yī)療等多家公司。主攻方向主要集中在血液瘤如白血病、淋巴瘤領域，科濟生物申報項目則是針對肝細胞癌，為實體瘤領域。

“CAR-T療法中外代差不大，是中國藥企最有可能與全球巨頭同臺競技的生物科技領域?！睒I(yè)內專家指出，目前，中國臨床研究數量已超過美國，臨床申報迅速推進，且首款針對多發(fā)性骨髓瘤的CAR-T創(chuàng)新產品有望于2019年上市。

但是，CAR-T治療的費用一直在市場上受到爭議。兩款已上市的療法價格分別是47.5萬美元（諾華）和37.3萬美元，還不包括治療過程中的其它費用（如住院、副反應用藥等）。

有數據顯示，如果所有的費用算在一起，每個患者所花費的費用將達到150萬美元?！癈AR-T療法是自體的，需要從患者體內取得細胞，完成修飾后再回輸給患者”風投機構MPM Capital董事總經理Bardon博士曾指出，這是一個非常復雜的過程。因此，必須有好的商業(yè)模式，且確?；颊哒嬲@益，使醫(yī)療體系可以看到它的價值，投資者才會有意愿注入資金。(生物谷世聯(lián)博研Bioexcellence）