波士頓當(dāng)?shù)貢r(shí)間9月5日，第三屆CAR-TCR峰會(huì)盛大開(kāi)幕。而FDA也剛剛宣布諾華的Kymriah(CTL-019)獲批上市，自此，全球首個(gè)CAR-T療法正式進(jìn)入市場(chǎng)。這一重大轉(zhuǎn)折點(diǎn)也讓此次峰會(huì)受到了全球細(xì)胞治療同行的高度重視，創(chuàng)下歷屆會(huì)議規(guī)模和規(guī)格之最。

隨著CAR-T在復(fù)發(fā)難治性白血病和淋巴瘤中的成功應(yīng)用，以CAR-T和TCR為代表的創(chuàng)新細(xì)胞療法正日益成為全球醫(yī)藥健康行業(yè)關(guān)注的焦點(diǎn)。2017年更是不平凡的一年，諾華CAR-T療法獲批上市，Kite Pharma的CAR-T療法也即將上市，細(xì)胞治療領(lǐng)域的多項(xiàng)突破和臨床進(jìn)展推動(dòng)了行業(yè)快速的發(fā)展。

值得注意的是，本次峰會(huì)還設(shè)置了一個(gè)慈善競(jìng)拍的特別環(huán)節(jié)，所得善款將捐贈(zèng)給以第一個(gè)接受CAR-T治療的小女孩Emily的名義成立的Emily Whitehead基金會(huì)，用于資助病人的CAR-T治療。

另外，此次峰會(huì)上，針對(duì)細(xì)胞治療領(lǐng)域所面臨的生產(chǎn)制造挑戰(zhàn)，行業(yè)大咖對(duì)下一代CAR-TCR療法的關(guān)鍵設(shè)計(jì)因素以及付費(fèi)模式提供了一些深刻見(jiàn)解。

CAR-TCR細(xì)胞是否在人體內(nèi)持續(xù)存在

以產(chǎn)生記憶T細(xì)胞

如何降低CAR-T或TCR療法的成本

專家分別從加快自動(dòng)化生產(chǎn)流程、克服病毒載體瓶頸、將開(kāi)發(fā)重點(diǎn)發(fā)在成熟的靶點(diǎn)上以及在A1：D9開(kāi)發(fā)中使用BD AI分析來(lái)降低失敗風(fēng)險(xiǎn)等四個(gè)方面進(jìn)行了意見(jiàn)表決，其中68%認(rèn)為加快自動(dòng)化生產(chǎn)是降低CAR-T或TCR療法成本的關(guān)鍵所在。

控制T細(xì)胞中的基因表達(dá)的方法

CAR-T或TCR療法的付款模式

新型CAR-T療法的開(kāi)發(fā)

包括Site-of-care CAR T（CAR-T in a box）的生產(chǎn)開(kāi)發(fā)，帶有自殺開(kāi)關(guān)的CAR-T以及雙特異性CAR-T等。

CAR-T / TCR-T細(xì)胞結(jié)構(gòu)的優(yōu)化

控制細(xì)胞活性(switch mechanisms)、多靶點(diǎn)、改善特異性、克服抵抗機(jī)制以及組合療法。

CAR-T細(xì)胞生產(chǎn)面臨的最大制造挑戰(zhàn)

隨著首例CAR-T細(xì)胞療法的獲批上市，業(yè)界對(duì)細(xì)胞治療的接受程度已經(jīng)有了很大的提高。但仍然存在著很多亟待解決的問(wèn)題，包括如何優(yōu)化以CAR-T為代表的細(xì)胞治療的制造過(guò)程、產(chǎn)品供應(yīng)鏈、細(xì)胞結(jié)構(gòu)以及新靶點(diǎn)的開(kāi)發(fā)等等。(生物谷Bioon.com）