《麻省理工技術(shù)評論》雜志官網(wǎng)19日的一篇報道,對2018年“基因魔剪”研究進行了展望——鑒于從2013年科學家首次使用CRISPR-Cas9編輯人類活細胞以來,其治療疾病的可能性似無止境,預計明年首批臨床試驗將在美國和歐洲展開。過去幾年,CRISPR發(fā)展速度驚人,各公司紛紛將該技術(shù)商業(yè)化,而歐洲和美國的患者更有可能在2018年接受這種新型治療方法。歐洲約有1.5萬人患有β地中海貧血癥,美國約有10...
音樂家貝多芬本人也從未能聽過他的名曲《歡樂頌》,但是謝謝有和他同樣名字的小鼠模型,我們離治療遺傳性聽力疾病又近了一步。12月20號,華人科學家Xue Gao(高雪)、Yong Tao以及其他共同作者在Broad Institute 的David Liu教授(2017《自然》十大人物發(fā)布,基因編輯、CAR-T成關(guān)鍵詞)和麻省總醫(yī)院Zheng-Yi Chen教授的指導下,在Nature發(fā)表了一篇關(guān)于利...
2014年初,當Charles Konsitzke先生和Dhanu Shanmuganayagam教授第一次見面時,他們都沒有意識到會發(fā)展出后面一系列的事情。那只是威斯康星大學麥迪遜分校(University of Wisconsin-Madison)的一個活動。Konsitzke先生是威斯康星大學生物技術(shù)中心的管理員。Shanmuganayagam教授經(jīng)營一家小型養(yǎng)豬廠,專門培育一種經(jīng)過基因工程...
今日,業(yè)內(nèi)傳來一條重磅新聞——美國FDA宣布批準Spark Therapeutics的創(chuàng)新基因療法Luxturna(voretigene neparvovec-rzyl)上市,治療患有特定遺傳性眼疾的兒童和成人患者。Luxturna也是首款在美國獲批、靶向特定基因突變的“直接給藥型”基因療法。“今日的批準標志著基因療法領(lǐng)域的又一個‘第一次’,它不但有著全新作用機理,而且還將基因療法應用到了癌癥之外...
中國科學院上海生命科學研究院(人口健康領(lǐng)域)中科院-馬普學會計算生物學伙伴研究所楊力研究組與上??萍即髮W陳佳研究組、南京醫(yī)科大學沈彬研究組合作研究揭示了胞嘧啶脫氨酶(APOBEC)在CRISPR/Cas9引發(fā)的DNA斷裂修復過程中產(chǎn)生突變的新機制,為進一步提高基因組編輯保真度提供了新思路。CRISPR/Cas9是迄今為止最為高效便捷的基因組編輯技術(shù)。雖然其在生命科學基礎研究和生物技術(shù)開發(fā)等領(lǐng)域被廣...
在過去的五年里,CRISPR-Cas9技術(shù)因它的簡單性和低成本,引發(fā)了基因編輯領(lǐng)域變革。但是,盡管這項技術(shù)能夠可靠地發(fā)現(xiàn)和切割靶DNA序列片段,但是按照所希望的那樣修復這種切割是一種碰運氣過程。當目標就是校正DNA中導致遺傳疾病的堿基變化時,高達50%的錯誤率是一個特別不容忽視的問題。如今,在一項新的研究中,美國威斯康星大學麥迪遜分校生物醫(yī)學工程教授Krishanu Saha領(lǐng)導的一個研究團隊開發(fā)...
據(jù)美國《麻省理工技術(shù)評論》雜志近日報道,生物科技公司CRISPR基因編輯技術(shù)目前最大的賣點,即將其“變身”為一種精準的基因療法來對付疑難雜癥。其中一家名為基因編輯治療公司(CRISPR Therapeuics)日前表示,他們計劃在人身上測試這一想法,現(xiàn)在已準備就緒。這家初創(chuàng)公司發(fā)表公告稱,他們已向歐盟監(jiān)管機構(gòu)遞交申請書,希望嘗試用CRISPR技術(shù)對β地中海貧血病患的血細胞進行基因修改,從而治愈該疾...
從被發(fā)現(xiàn)至今,CRISPR/Cas9技術(shù)一直是科學界的寵兒,且不論其”剪不斷理還亂”的專利之爭,CRISPR/Cas9技術(shù)的發(fā)展使得基因編輯成為了一項更具有時效性和準確性的工作?;蛲蛔儗е碌倪z傳疾病給全球無數(shù)患者帶來了病痛,其中不乏至今還沒有有效療法的疾病,如帕金森癥,杜氏肌營養(yǎng)不良癥,法可尼貧血等等?;诎谢虻幕蚓庉嫿o這些患者帶來了治愈的希望,但是隨之而來的倫理問題也讓科學界爭論不休:到底...
目前,基因編輯技術(shù)已經(jīng)開始在臨床試驗中進行測試了,研究人員能利用CRISPR-Cas9和其它技術(shù)來直接對人類機體細胞的DNA進行編輯,多項臨床試驗都處于招募受試者或計劃階段;近日,一項刊登在國際雜志PNAS上的研究報告中,來自波士頓兒童醫(yī)院及蒙特利爾大學的研究人員就通過研究發(fā)現(xiàn),個體與個體之間的遺傳差異或許會削弱基因編輯產(chǎn)生的效率,在更罕見的情況下或許會造成潛在的危險的“脫靶”效應。本文研究增加了...
序列特異性核酸酶使得基因組編輯成為可能,快速推動了基礎和應用生物學的發(fā)展。CRISPR-Cas9系統(tǒng)自出現(xiàn)以來,作為可轉(zhuǎn)化植物的基因組編輯工具已得到廣泛應用。CRISPR-Cas9對基因組靶位點進行定向切割,造成DNA雙鏈斷裂。DNA雙鏈斷裂主要通過兩種高度保守的機制進行修復,即非同源末端連接(Non-homologous end joining, NHEJ)和同源重組(Homologous re...
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