2018-05-17至2018-05-18
上海
通常情況下，當我們提到CRISPR時，實際指的是CRISPR/Cas系統(tǒng)——由一小段RNA和一種高效的DNA切割酶（即核酸酶）組成，全名為常間回文重復序列叢集/常間回文重復序列叢集關聯(lián)蛋白系統(tǒng)（clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPR-associated proteins）。它對于生物學的意義，就好比福特T型...
基因特異性的失活策略是神經(jīng)生物學研究的重要方法，對于闡釋基因在神經(jīng)系統(tǒng)中的基本生物學功能不可或缺。隨著神經(jīng)科學的高速發(fā)展，單一基因的敲除/敲低逐漸不足以滿足研究者的要求。尤其是對于復雜的多蛋白復合物和多基因神經(jīng)疾病，多重基因元素失活的條件性組合搭配正日益成為主流需求。然而，逐一構建不同基因的敲除/敲入動物模型再進行雜交，一直受限于低下的制備效率、冗長的制作周期和昂貴的成本費用，成為了實際研究中的主...
2012年，來自美國和奧地利的科學家共同改進了CRISPR-Cas9系統(tǒng)，并在其發(fā)表的研究論文中預示：CRISPR可作為一種高效而特異的RNA介導的基因編輯工具。2013年，張鋒等人利用CRISPR進行哺乳動物細胞的基因編輯，開啟了CRISPR作為可編程的基因編輯工具的新紀元。作為CRISPR技術的領先者，美國尚未批準將其應用于人體試驗，不過中國對此的監(jiān)管限制卻較少，也因此成為了第一個將CRISP...
1月 31 日消息，據(jù) Futurism 報道 ，在過去幾年里，CRISPR 始終占據(jù)著媒體頭條。專家預測，這種基因編輯技術將改變地球，改變我們生活的社會甚至是周圍的生物。與其他用于基因工程的工具相比，CRISPR(也被稱為 CRISPR-Cas9) 更精確、廉價、易于使用，而且功能非常強大。CRISPR 是在 20 世紀 90 年代初被發(fā)現(xiàn)的，并在 7 年后首次用于生化實驗，此后迅速...
數(shù)十億年來，細菌一直運用復雜的防御體系保護自己免受噬菌體的入侵。人類通過解析這些免疫機制，研發(fā)出強大的分子生物學工具，例如耳熟能詳?shù)南拗菩詢?nèi)切酶、CRISPR/Cas9。然而，這只是“冰山一角”。1月15日，《Science》期刊一篇最新文章揭示，科學家們在細菌體內(nèi)發(fā)現(xiàn)了超10種免疫機制，是已知免疫防御體系的兩倍多。最新發(fā)現(xiàn)來自于以色列Weizmann研究所的分子遺傳學家Rotem Sorek帶領...
前言：2018基因編輯與基因治療國際研討會將于2018年3月24號到25號在上海好望角大酒店召開。歡迎您參加！以CRISPR-Cas9為代表的基因編輯技術從發(fā)現(xiàn)到應用， 至今已經(jīng)走過5年多的時間。毋庸置疑，它開辟了生命醫(yī)學研究的一個新時代。首先是以基因編輯技術為代表的基因治療, 使很多罕見遺傳病有望被治愈，如血友病、杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）癥、地中海貧血癥、亨庭頓舞蹈癥等；其次，基因編輯改造的T細...
一個月前，Spark Therapeutics的創(chuàng)新基因療法Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）獲批上市。這也是首款在美國獲批、靶向特定基因突變的“直接給藥型”基因療法。今天，業(yè)內(nèi)傳來一條重磅新聞。諾華（Novartis）宣布，與Spark達成了合作協(xié)議，將在美國以外的地區(qū)共同開發(fā)和推廣這款創(chuàng)新療法。根據(jù)合作協(xié)議，諾華將支付給Spark公司1.05億的前期付款，...
2017年可謂是基因治療大放異彩的一年，在鐮狀細胞病、脊髓性肌萎縮癥、血友病等絕癥上，基因治療屢斬奇功，不得不讓人心生期待。而在基因治療大家庭里，CRISPR更是讓科學家寄予厚望?？茖W家的期待不難理解。CRISPR快速、精準、體量小、自由度高，不管是用作科研工具還是治療手段都十分得力，不愧“基因魔剪”的稱號。短短十年內(nèi)，CRISPR已站上風口，無數(shù)研究者與企業(yè)跟上時代的列車，國內(nèi)研究者也不甘落后，...
在杭州的一家醫(yī)院里，從3月份開始，吳式琇一直在嘗試用一種很有希望的新型基因編輯工具來治療癌癥患者。這種名叫Crispr-Cas9的工具是由美國科學家設計的，從2012年媒體報道說這種工具可以用來編輯DNA之后就引發(fā)了全球關注。美國還不允許醫(yī)生將這種工具用于人體試驗，但對吳式琇和其他中國醫(yī)生來說，情況不是這樣。在中國，由于這方面的監(jiān)管障礙很少，吳式琇可以在患者身上試驗這種新工具，這與全球同行業(yè)的做法...
據(jù)英國《自然》雜志網(wǎng)站、美國《麻省理工技術評論》網(wǎng)站近日消息稱，美國賓夕法尼亞大學目前正在為CRISPR基因編輯技術抗癌的人類臨床試驗做最后階段的準備，項目即將全面啟動。這是美國使用CRISPR治療癌癥的首次嘗試，標志著腫瘤治療進入一個新時代，也打響了中美之間一場生物醫(yī)學競賽。將CRISPR基因編輯技術用于治療癌癥，被認為是一種革命性的癌癥療法。該項目近日已在美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）臨床試驗信...
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