2018-05-17至2018-05-18
上海
基因治療領(lǐng)域的創(chuàng)新公司一個(gè)個(gè)被收，原因可能不像看上去那樣簡(jiǎn)單。新年伊始，基因治療領(lǐng)域交易頻頻，讓人目不暇接。新基公司（Celgene）“放血”，90億美元收購(gòu)巨諾，從此，這個(gè)血液腫瘤治療領(lǐng)域的巨頭也有了基因治療新藥，JCR17.去年，先有吉利德大手筆，119億美元收了風(fēng)箏（Kite Pharma），讓這個(gè)以肝炎病毒治療為主的藥企也一夜轉(zhuǎn)身，成為基因治療領(lǐng)域的領(lǐng)先者。一個(gè)個(gè)藥企紛紛跳入基因治療領(lǐng)域，...
獼猴桃因其豐富的營(yíng)養(yǎng)價(jià)值和獨(dú)特的風(fēng)味而成為重要的全球性新興水果。隨著我國(guó)及世界獼猴桃產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，如何快速高效地創(chuàng)制優(yōu)異特色新種質(zhì)并培育新品種，成為制約產(chǎn)業(yè)發(fā)展的關(guān)鍵。目前，基于成簇規(guī)律間隔短回文重復(fù)序列/成簇規(guī)律間隔短回文重復(fù)序列關(guān)聯(lián)蛋白（clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPR-associated prot...
我國(guó)對(duì)基因治療等相關(guān)的基礎(chǔ)研究、目標(biāo)產(chǎn)品及管件技術(shù)的研發(fā)也非常重視。國(guó)務(wù)院曾出臺(tái)《關(guān)于印發(fā)“十三五”國(guó)家戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃的通知》，明確說明開發(fā)新型抗體和疫苗、基因治療、細(xì)胞治療等生物制品和制劑的重要性。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，國(guó)內(nèi)布局基因治療領(lǐng)域的相關(guān)企業(yè)持續(xù)增長(zhǎng)，自2012年的70余家增長(zhǎng)至目前的130余家。筆者分析認(rèn)為，近年來國(guó)內(nèi)布局基因治療領(lǐng)域的企業(yè)穩(wěn)步增長(zhǎng)，可歸因?yàn)?點(diǎn)：1、近年，國(guó)內(nèi)對(duì)于基因...
2017年12月19日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了Spark Therapeutics的基因療法，來治療罕見的遺傳性失明。這項(xiàng)舉措激勵(lì)了人們不斷努力尋找新方法，來修復(fù)多種疾病中的缺陷基因或細(xì)胞，這其中也包括糖尿病的治療。近日，匹茲堡大學(xué)（University of Pittsburgh）醫(yī)學(xué)院的科學(xué)家宣布，他們?cè)谑褂没虔煼▉砟孓D(zhuǎn)糖尿病方面取得了重大進(jìn)展。當(dāng)免疫系統(tǒng)錯(cuò)誤地破壞了胰腺中產(chǎn)生胰島素的β細(xì)胞時(shí)，就...
根據(jù)一項(xiàng)即將發(fā)表于某同行評(píng)議期刊的新研究，一種在實(shí)驗(yàn)室中非常受歡迎的基因編輯療法在用于人體時(shí)可能引發(fā)免疫反應(yīng)。但目前尚無法確定這會(huì)對(duì)新基因療法造成多嚴(yán)重的問題，相關(guān)基因療法旨在阻止缺陷基因帶來的疾病。“最大的問題將會(huì)是：它在治療上究竟會(huì)有何影響？”美國(guó)哈佛大學(xué)和加斯林糖尿病中心干細(xì)胞生物學(xué)家、并未參加此項(xiàng)研究的Amy Wagers說。她表示，在大鼠中，這種基因編輯工具會(huì)引發(fā)免疫應(yīng)答，但卻仍是安全有...
Johnson & Johnson Innovation和Janssen Pharmaceuticals，Inc.（JPI）與賓夕法尼亞大學(xué)（University of Pennsylvania）的基因療法項(xiàng)目組簽署了獨(dú)家合作研究協(xié)議。該合作將同時(shí)利用由賓夕法尼亞大學(xué)研發(fā)的腺相關(guān)病毒（AAV）載體和JPI研發(fā)的靶向阿茲海默病的抗體，開展研究。該合作旨在使用AAV病毒遞送來表達(dá)靶向阿茲海默病...
中科院神經(jīng)科學(xué)研究所、腦科學(xué)與智能技術(shù)卓越創(chuàng)新中心、神經(jīng)科學(xué)國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室楊輝研究組與蘇州非人靈長(zhǎng)類研究平臺(tái)孫強(qiáng)團(tuán)隊(duì)合作，利用了一種以同源臂介導(dǎo)的末端接合（HMEJ）為基礎(chǔ)的基因敲入策略，在世界上首次獲得了基因敲入的食蟹猴。1月12日，這一重要研究成果以題為《運(yùn)用CRISPR/Cas9編輯技術(shù)獲得基因敲入食蟹猴》在線發(fā)表于《細(xì)胞研究》期刊。由于基因修飾猴模型可以用于模擬人類疾病癥狀，因此它可以作為...
醫(yī)學(xué)史上有一些改變疾病治療范式的大事件，比如外科手術(shù)的發(fā)明、抗生素的發(fā)現(xiàn)，而下一個(gè)大事件可能是正在成熟的基因治療。經(jīng)過三十年的反復(fù)挫折，基因治療終于迎來了曙光：在剛剛過去的2017年，美國(guó)FDA首次批準(zhǔn)了兩種針對(duì)血液疾病的CAR-T細(xì)胞免疫療法和一種針對(duì)眼科遺傳病的療法Luxturna。不久的將來，更多的基因治療方法將從實(shí)驗(yàn)室走向臨床，掀起一場(chǎng)新的醫(yī)學(xué)革命，這兩天在如火如荼的JP 摩根健康產(chǎn)業(yè)大會(huì)...
近日有消息指出，Libella基因藥業(yè)將在哥倫比亞卡塔赫納（OUS）開展相關(guān)臨床研究，依托基因治療手段企圖逆轉(zhuǎn)與年齡有關(guān)的疾病進(jìn)展，試驗(yàn)的初次對(duì)象是阿爾茨海默氏病。不同于傳統(tǒng)藥物需要服用數(shù)月或數(shù)年，基因治療可以一次性從源頭上解決疾病根本問題，修復(fù)患者體內(nèi)缺陷的DNA并使身體自行修復(fù)。目前，每天有228名美國(guó)人死于阿爾茨海默病，全球還不存在任何已知的治療方法或藥物可以?；蛑委熌軌蛴谰眉m正疾病，并能...
今日法國(guó)眼科疾病基因療法公司GenSight Biologics宣布英國(guó)藥監(jiān)局已經(jīng)接受了公司GS030對(duì)視網(wǎng)膜色素性視網(wǎng)膜炎的PIONEER臨床I/II試驗(yàn)申請(qǐng)。去年GS030獲得FDA和EMEA孤兒藥資格認(rèn)定，目前GenSight正在與其他監(jiān)管機(jī)構(gòu)進(jìn)行溝通，并計(jì)劃在2018年提交更多的IND和CTA。PIONEER研究PIONEER是一項(xiàng)多中心開放標(biāo)簽性的劑量遞增研究，用于評(píng)估GS030的安全性...
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