2018-05-17至2018-05-18
上海
最近，科學(xué)家們找到了一種能夠促進(jìn)大腦機(jī)能恢復(fù)的關(guān)鍵基因，該發(fā)現(xiàn)或許有助于治療中分以及脊髓損傷等疾病。最近這項(xiàng)由來自UT西南醫(yī)學(xué)中心O'Donnell腦科學(xué)研究所的做出的研究表明，大腦星形細(xì)胞中一種基因的開啟能夠幫助腦細(xì)胞快速地從損傷中恢復(fù)。根據(jù)該研究的作者，來自UT西南醫(yī)學(xué)中心的神經(jīng)學(xué)系主任Mark Goldberg博士的說法，這項(xiàng)研究雖然主要檢測(cè)了脊髓損傷的情況，但對(duì)于一系列其它大腦損傷...
作者 | Fairy編輯 | Childliekcat 2017年被稱為CAR-T元年，美國(guó)FDA歷史性的批準(zhǔn)了第一個(gè)細(xì)胞療法藥物，整個(gè)業(yè)界為之沸騰。隨之而來，越來越多的企業(yè)涉足該領(lǐng)域，由此帶來的監(jiān)管挑戰(zhàn)也愈發(fā)明顯。這類產(chǎn)品有區(qū)別于傳統(tǒng)化學(xué)藥品和生物制品的屬性，比如高度的可變性，批量小等，如果用評(píng)價(jià)傳統(tǒng)藥物的視角衡量這類產(chǎn)品，顯然是不切實(shí)際的。歐盟一直是藥品監(jiān)管的先驅(qū)者，其在生物仿制藥的...
近日來自佛羅里達(dá)大學(xué)健康系統(tǒng)（Universityof Florida Health）的研究者們發(fā)現(xiàn)，一種治療早發(fā)型龐貝氏癥（Pompe disease）呼吸問題的基因療法在首個(gè)人體試驗(yàn)中被證明是安全的。這種遺傳病會(huì)造成一種復(fù)合糖在細(xì)胞內(nèi)積聚，導(dǎo)致肌肉和神經(jīng)細(xì)胞功能異常。該療法使用一種無害的腺相關(guān)病毒將受影響基因的功能性拷貝遞送到存在呼吸問題的患者膈肌肌肉細(xì)胞。佛羅里達(dá)大學(xué)鮑威爾基因療法中心（UF...
3月15日，發(fā)表在Cell雜志上題為“Transcriptome Engineering with RNA-Targeting Type VI-D CRISPR Effectors”的研究中，Salk研究所的Patrick D. Hsu博士帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)，開發(fā)出了一種新的靶向RNA的基因魔剪——CasRx，并用它糾正了來自癡呆患者的細(xì)胞中的蛋白質(zhì)失衡，使它們恢復(fù)到了健康水平。1從DNA到RNACRISP...
CRISPR/Cas系統(tǒng)是從原核生物中發(fā)現(xiàn)的一種防御外源性遺傳物質(zhì)入侵的自身免疫機(jī)制，主要分為三種類型：Type I、Type II和Type III。而常用的CRISPR/Cas9系統(tǒng)是由II型改造而來，具有核酸酶活性，并能夠通過向?qū)NA的作用靶向性結(jié)合生物基因組任何區(qū)域的目的基因，進(jìn)而實(shí)現(xiàn)對(duì)目標(biāo)基因的編輯。該系統(tǒng)最早被開發(fā)并最成熟的是Streptococcus pyogenes Cas9 (...
Ionis Pharmaceuticals與其子公司Akcea Therapeutics近日宣布，Ionis全球獨(dú)家授權(quán)許可Akcea進(jìn)行inotersen和AKCEA-TTR-LRx（前IONIS-TTR-LRx）兩項(xiàng)藥物的開發(fā)和推廣，該協(xié)議總值達(dá)17億美元。通過利用Ionis的前期準(zhǔn)備以及Akcea的商業(yè)基礎(chǔ)和布局，此次協(xié)議旨在強(qiáng)化產(chǎn)品成功上市的能力。新組合的Akcea團(tuán)隊(duì)正準(zhǔn)備在美國(guó)和歐盟上...
3月15日，致力于危及生命罕見遺傳病創(chuàng)新細(xì)胞和基因療法開發(fā)的生物制藥公司Abeona Therapeutics公布稱，美國(guó)FDA授予公司藥物ABO-202(AAV-CLN1)罕見兒童病認(rèn)證，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相關(guān)病毒）用于CLN1疾病治療的基因療法。2018年2月，美國(guó)FDA授予ABO-202孤兒藥地位。Abeona總裁及首席執(zhí)行官Timothy J. Miller博士表示...
新銳名稱：Prevail Therapeutics公司坐標(biāo)：紐約， 美國(guó)官方網(wǎng)站：https：//www.prevailtherapeutics.com/融資情況：A 輪 7500 萬美元管理團(tuán)隊(duì)：創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官 Asa Abeliovich 博士，初創(chuàng)發(fā)起人：Jonathan Silverstein 先生去年剛成立的神經(jīng)疾病基因療法新銳 Prevail Therapeutics 近日宣布，獲...
基因在時(shí)空上的正確表達(dá)及其精密有序的調(diào)控是細(xì)胞生長(zhǎng)、增殖、分化、衰老及凋亡等重要生理過程有序進(jìn)行的前提和基礎(chǔ)。相應(yīng)的，通過可控的方式，從分子水平實(shí)現(xiàn)對(duì)基因功能的精確操控對(duì)于實(shí)現(xiàn)對(duì)生物學(xué)機(jī)制更精確的解析和更可控更安全的臨床應(yīng)用都有極為重要的意義。中國(guó)科學(xué)院動(dòng)物研究所王宇研究組致力于通過化學(xué)生物學(xué)手段發(fā)展新穎有用的分子和細(xì)胞生物學(xué)工具。研究人員提出通過在CRISPR/Cas9系統(tǒng)上嫁接雌激素受體元件（...
肌萎縮側(cè)索硬化病 (amytrophic lateral sclerosis，ALS) 俗稱漸凍人癥，是一種漸進(jìn)并致命的神經(jīng)退行性疾病。患者由于運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的逐步死亡，導(dǎo)致肌肉功能退化，像刷牙、說話甚至呼吸這樣簡(jiǎn)單的肌肉運(yùn)動(dòng)都最終無法進(jìn)行。在患者大腦中出現(xiàn)的異常蛋白沉積是ALS的重要標(biāo)志之一，但是科學(xué)家們并不清楚這些蛋白沉積如何導(dǎo)致神經(jīng)元的死亡。日前，斯坦福大學(xué) (Stanford Universi...
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