2018-05-17至2018-05-18
上海
隨著基因領(lǐng)域研究的不斷深入，基因編輯技術(shù)在醫(yī)學(xué)治療方面被寄予厚望。而在基因編輯中，CRISPR基因編輯技術(shù)以其快速、高效、自由度高被稱為“基因魔剪”。而在過(guò)去的時(shí)間內(nèi)，CRISPR也不辜負(fù)我們的期望，讓我們看到了又一個(gè)突破。然而近日，來(lái)自于斯坦福大學(xué)兒科血液學(xué)家Matthew Porteus和Kenneth Weinberg領(lǐng)導(dǎo)的研究小組卻發(fā)現(xiàn)了CRISPR-Cas9一個(gè)可能導(dǎo)致治療失敗的致命缺點(diǎn)...
1型糖尿病是一種慢性疾病，其中免疫系統(tǒng)攻擊和破壞胰腺中產(chǎn)生胰島素的β細(xì)胞，導(dǎo)致高血糖水平。“細(xì)胞干細(xì)胞”1月4日發(fā)表的一項(xiàng)研究表明，基因治療方法可以在糖尿病小鼠中導(dǎo)致功能性β細(xì)胞的長(zhǎng)期存活以及長(zhǎng)時(shí)間的正常血糖水平。研究人員利用腺相關(guān)病毒（AAV）載體將兩種蛋白質(zhì)Pdx1和MafA遞送到小鼠胰腺中，Pdx1和MafA將豐富的α細(xì)胞重編程為功能性的產(chǎn)生胰島素的β細(xì)胞。匹茲堡大學(xué)醫(yī)學(xué)院的高級(jí)研究作者Ge...
近日，Sangamo Therapeutics宣布，其與輝瑞（Pfizer）合作研發(fā)一種使用鋅指蛋白轉(zhuǎn)錄因子（ZFP-TF）的基因療法治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）以及與C9ORF72基因突變相關(guān)的額顳葉變性（FTLD）。ALS也被稱為L(zhǎng)ou Gehrig病，是一種罕見疾病，可以攻擊和殺死控制隨意肌的神經(jīng)細(xì)胞。美國(guó)疾病控制和預(yù)防中心（Centers for Disease Control an...
2018基因編輯與基因治療國(guó)際研討會(huì)報(bào)名入口： 以CRISPR-Cas9為代表的基因編輯技術(shù)從發(fā)現(xiàn)到應(yīng)用， 至今已經(jīng)走過(guò)5年多的時(shí)間。毋庸置疑，它開辟了生命醫(yī)學(xué)研究的一個(gè)新時(shí)代。首先是以基因編輯技術(shù)為代表的基因治療, 使很多罕見遺傳病有望被治愈，如血友病、杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）癥、地中海貧血癥、亨庭頓舞蹈癥等；其次，基因編輯改造的T細(xì)胞在腫瘤免疫治療上有望實(shí)現(xiàn)規(guī)模化制備。通用CAR-T...
36歲的Josiah Zayner近期搞出個(gè)大新聞。據(jù)報(bào)道，前美國(guó)國(guó)家航空航天局（NASA）研究員Zayner自行設(shè)計(jì)了一套基因療法，試圖通過(guò)注射去除抑制自己左臂肌肉發(fā)育的蛋白質(zhì)，獲得超強(qiáng)臂力。有媒體稱，這是全球首例正式公開的基因改造人案例。Zayner表示，他相信，隨著基因工程技術(shù)的推廣普及，人類將演變?yōu)樾碌奈锓N。“綠巨人、金剛狼這些超級(jí)英雄要成為現(xiàn)實(shí)了嗎”“雙眼皮，高鼻梁……微整形要變微整基因...
2017年十大科學(xué)突破中，“精準(zhǔn)定位的基因編輯”榜上有名，研究人員修改了基因編輯工具，做到“精確到點(diǎn)”的修改，這使得基因“剪刀”在未來(lái)可能撬動(dòng)更大的市場(chǎng)。軟軟的、十幾納米大小，核酸酶的“微觀照”更像一大團(tuán)“棉花糖”。百科上這樣介紹它：它的發(fā)現(xiàn)和采用，使基因的“編輯”，包括插入、刪失、融合等操作成為可能。它內(nèi)部是“分區(qū)”的，有的區(qū)管“定位”、有的區(qū)管“切割”……正是這把“棉花糖”樣的“剪刀”就要“利...
11月24日，楊輝博士研究組與北京大學(xué)胡家志研究員實(shí)驗(yàn)室合作，在Genome Biology雜志上發(fā)表的一篇論文首次證實(shí)，利用靶向染色體多個(gè)特定位點(diǎn)的單個(gè)sgRNA，在特定的染色體上造成多處DNA切割，可選擇性地敲除整條染色體。這一發(fā)現(xiàn)為獲得染色體敲除的動(dòng)物模型以及非整倍體疾病的治療提供了新思路。趁著這一熱點(diǎn)，探索君開始了此次專訪。1獲得新發(fā)現(xiàn)，是“一個(gè)美麗的意外”相信很多人知道，CRISPR是近...
基因編輯在很多人看來(lái)是非常神秘的事情，但在國(guó)外，卻有公司對(duì)公眾出售基因治療法相關(guān)工具。經(jīng)濟(jì)日?qǐng)?bào)-中國(guó)經(jīng)濟(jì)網(wǎng)科技頻道注意到國(guó)外一家叫奧丁的公司在售賣基因治療法相關(guān)工具，其公司總裁還在網(wǎng)上發(fā)布自己注射基因療法藥劑的視頻。視頻中，示范者給自己注射了一種可以幫助人體長(zhǎng)出肌肉的藥劑。人體本身俺有抑制肌肉生長(zhǎng)的基因，通過(guò)基因治療可以將這個(gè)基因的功能“暫停”，從而達(dá)到不鍛煉就長(zhǎng)肌肉的效果。如今這個(gè)視頻已經(jīng)被6....
2017年是不平凡的一年。昨日，我們選擇“中國(guó)”作為藥明康德年度關(guān)鍵詞，共慶這個(gè)中國(guó)醫(yī)藥自信走向世界的時(shí)代。今天，藥明康德微信團(tuán)隊(duì)選擇“基因療法”作為我們的年度盤點(diǎn)對(duì)象，以記錄這一重磅臨床突破在今年為人們帶來(lái)的驚喜。三款基因療法獲批今年8月，醫(yī)藥行業(yè)迎來(lái)里程碑——由諾華（Novartis）帶來(lái)的突破性CAR-T療法Kymriah獲批，用于白血病的治療。幾周后，Kite Pharma的又一款CAR-...
肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥（amyotrophic lateral sclerosis, ALS），又稱路格里克氏?。↙ou Gehrig’s disease），或者漸凍人癥，是一種致命性的神經(jīng)退行性疾病。ALS影響了大約2萬(wàn)名美國(guó)人，其特征在于腦干和脊髓中運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的過(guò)早死亡。這種疾病引起漸進(jìn)性肌肉惡化并最終導(dǎo)致癱瘓和死亡。還沒(méi)有可用的治療方法來(lái)延緩肌肉萎縮，目前已被批準(zhǔn)的藥物最多能夠延長(zhǎng)存...
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