2018-05-17至2018-05-18
上海
近日，專注于基因治療的公司MeiraGTx宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已授予其基因治療候選產(chǎn)品A002優(yōu)先藥品（PRIME）資格，用于治療因CNGB3基因突變而導(dǎo)致全色盲的患者（ACHM） 。值得一提的是，該藥物剛剛獲得美國FDA頒發(fā)的罕見兒科疾病藥物（Rare Pediatric Disease）資格，用于治療ACHM，并從FDA和EMA獲得孤兒藥資格。色盲癥（ACHM）是一種嚴重的遺傳性視網(wǎng)...
開發(fā)CRISPR/Cas9基因編輯療法的生物醫(yī)藥公司Intellia Therapeutics宣布，一項臨床前研究結(jié)果于近日發(fā)表在《Cell Reports》期刊上。在這項臨床前試驗中取得的出色結(jié)果，也有望助力CRISPR/Cas9技術(shù)進入人體臨床試驗。轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）是由TTR基因中約136個不同遺傳突變之一引起的慢性進行性和衰弱性疾病。由這些基因突變引起的異常蛋白質(zhì)沉積可影...
基因療法初創(chuàng)公司Generation Bio近日宣布完成了1億美元的B輪融資。所得款項將用于推動Generation Bio前兩種候選藥物的臨床研究申請（IND），以及其他針對視網(wǎng)膜、中樞神經(jīng)系統(tǒng)和肺部遺傳疾病的計劃。Generation Bio于2016年在美國馬薩諸塞州的劍橋市創(chuàng)立，這家公司的創(chuàng)立基于Rob Kotin博士的研究。Kotin博士曾是美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）的高級研究員，發(fā)現(xiàn)...
細胞治療是將細胞轉(zhuǎn)移到一個病人身上，其目的是改善或治療疾病。細胞治療策略包括分離和轉(zhuǎn)移特定的干細胞群，執(zhí)行效應(yīng)細胞，誘導(dǎo)成熟細胞成為多能性細胞，以及成熟細胞的重新編程?；蛑委熓且环N新的治療手段，是指將外源正?；?qū)氚屑毎约m正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達到治療目的。即將外源基因通過基因轉(zhuǎn)移技術(shù)將其插入病人的適當(dāng)?shù)氖荏w細胞中，使用外源基因制造的產(chǎn)物來治療疾病。從廣義說，基因治療還可包...
脆性X染色體綜合征（fragile X syndrome）是男性智力殘疾的最常見原因，其中每3600名出生的男孩中就有一人受到影響。這種綜合征還能夠?qū)е伦蚤]癥狀，如社交和溝通障礙，以及注意力問題和活動過度。目前，這種疾病是無法治愈的。脆性X染色體綜合征是由X染色體上的FMR1基因發(fā)生突變引起的。甲基化會阻止這個發(fā)生突變的基因表達。已證實在大腦發(fā)育期間，缺乏FMR1編碼的蛋白會引起與這種綜合征相關(guān)的...
基因療法研究最新進展：發(fā)現(xiàn)基因療法的病毒載體通過血腦屏障所需的結(jié)構(gòu)。這個結(jié)構(gòu)是8個緊密排列的一組氨基酸，是較低劑量腦部和脊柱疾病基因治療的關(guān)鍵因素。該結(jié)構(gòu)有利于高選擇性腦部基因療法研發(fā)，也有利于肝臟毒性的降低?；虔煼ㄓ型麖氐赘淖冊S多疾病的治療方式，包括ALS等神經(jīng)系統(tǒng)疾病。但是傳遞治療基因的小病毒在高劑量時可能會有不良副作用。那病毒又是如何通過血腦屏障，最近北卡羅來納大學(xué)(UNC)醫(yī)學(xué)院的研究人...
來自美國德克薩斯大學(xué)（UT）西南醫(yī)學(xué)中心的科學(xué)家們近日發(fā)表研究報告稱，他們使用一種CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)可以糾正導(dǎo)致杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）的3000種基因突變中的大部分突變。在概念驗證研究中，Eric Olson博士及其同事們使用了單切myoediting技術(shù)，成功地在來源于DMD患者并攜帶一系列不同DMD基因突變的細胞中恢復(fù)了正常的抗肌萎縮蛋白（dystrophin）的生產(chǎn)。在3D...
美媒稱，醫(yī)生們6日披露，在加利福尼亞州有第二名患者在一項歷史性的基因編輯研究中接受了治療，而大約3個月前，第一個接受治療的患者尚未出現(xiàn)重大副作用或安全問題。據(jù)美聯(lián)社2月6日報道，基因編輯是從事基因治療的一種較精確的方法，它的目的是永久地改變某人的DNA，以試圖治療一種疾病。去年11月開始進行基因編輯治療的布賴恩·馬德，他是接受此方法治療亨特氏綜合征的第一人去年11月，44歲的布賴恩·馬德成為接受基...
2018年2月9日訊 /世聯(lián)博研(Bioexcellence)BIOON /——CRISPR/Cas9是一種很有潛力的基因魔剪，可以對植物、動物以及微生物基因組中特定的DN序列進行基因編輯，甚至可以用于修復(fù)基因突變。近日一個由德國弗萊堡大學(xué)Juliane Behler和Wolfgang Hess教授領(lǐng)導(dǎo)的研究團隊發(fā)現(xiàn)了一種新酶——一種涉及CRISPR/Cas9系統(tǒng)以及調(diào)節(jié)基因正常表達的特殊RNA剪刀。相關(guān)研究成果發(fā)表在《Natu...
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