2018-05-17至2018-05-18
上海
在一項(xiàng)新的研究中，來(lái)自美國(guó)耶魯大學(xué)的研究人員構(gòu)建出一種更加精確的和高效的技術(shù)來(lái)對(duì)活的有機(jī)體的基因組進(jìn)行編輯。這種新的方法會(huì)消除基因組編輯技術(shù)的一些缺點(diǎn)，這能夠讓科學(xué)家們插入或清除DNA中的基因。這一成果正在引發(fā)醫(yī)學(xué)和生物技術(shù)變革。相關(guān)研究結(jié)果于2017年11月16日在線發(fā)表在Cell期刊上，論文標(biāo)題為“Precise Editing at DNA Replication Forks Enables...
11月15日，Sangamo Therapeutics公司啟動(dòng)SB-913首例人體臨床試驗(yàn)，嘗試通過(guò)體內(nèi)基因編輯技術(shù)徹底治愈遺傳性疾病，本次受試者患有亨特氏綜合征（Hunter syndrome）。若能取得成功，SB-913將會(huì)是疾病治療史上有著里程碑意義的藥物。本文將圍繞本品進(jìn)行簡(jiǎn)單介紹。亨特氏綜合征鑒于首例受試者患有亨特氏綜合征，那么在介紹在研藥物SB-913之前，我們先來(lái)了解一下亨特氏綜合征...
基因治療（Gene Therapy）是指將外源基因?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補(bǔ)償因基因缺陷或基因表達(dá)異常引起的疾?。▓D1）?；蛑委熂夹g(shù)創(chuàng)新和臨床試驗(yàn)在近幾年如雨后春筍般涌現(xiàn)，多項(xiàng)基因治療項(xiàng)目相繼在美國(guó)、歐盟、中國(guó)等國(guó)家獲得批準(zhǔn)上市?；蛑委煹膶?duì)象也已經(jīng)由單基因遺傳病逐步拓展到惡性腫瘤、感染性疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、代謝性疾病等重大疾病。本文簡(jiǎn)要回顧近年基因治療的國(guó)內(nèi)外研究進(jìn)展，與讀者分享。1...
上個(gè)月，基因編輯領(lǐng)域迎來(lái)了歷史性的一刻！一名患有亨特氏綜合征的患者在美國(guó)接受了一次大膽的治療：體內(nèi)基因編輯。此次治療旨在通過(guò)鋅指核酸酶（ZFN）基因組編輯技術(shù)，將正確的基因插入到肝細(xì)胞基因組中的特定位點(diǎn)。這是世界上首次通過(guò)體內(nèi)基因編輯治療遺傳疾病。那么，推廣體內(nèi)基因編輯用于治療人類疾病真的容易實(shí)現(xiàn)嗎？很遺憾，答案是否定的。1個(gè)體基因差異影響基因編輯有效性12月11日，最新發(fā)表在PNAS雜志上的這篇...
血友病相信很多人都知道血友病。作為一種X染色體連鎖遺傳病，因?yàn)橄忍煨匀狈δ蜃樱幢闶呛苄〉膫诙加锌赡茉斐裳鞑恢沟奈ｋU(xiǎn)癥狀，重癥者甚至于會(huì)發(fā)生“自發(fā)性”出血。不少患者每周都需要接受一次或多次止血性治療。目前治療血友病的主要方法是定期補(bǔ)充血液中缺乏的凝血因子。雖然這一療法能夠大大延長(zhǎng)患者的預(yù)期壽命，但是患者卻面臨著很大的醫(yī)療負(fù)擔(dān)和生活不便。于是，科學(xué)家們希望能夠找到“一勞永逸”的方法，從根本上...
對(duì)萊伯先天性黑蒙癥患者而言，失明是一經(jīng)出生就注定，需要一生去逐漸接受的事實(shí)。它是一種在新生兒出生一年內(nèi)就發(fā)病的罕見遺傳病，每10萬(wàn)人中有2-3位不幸罹患。捕捉疾病痕跡的場(chǎng)景往往發(fā)生在，嬰兒的目光不會(huì)追隨懸掛晃動(dòng)著的玩偶，對(duì)刺眼的光源卻毫不避讓。隨著年歲增長(zhǎng)，患者的視野會(huì)是輪廓和陰影的集合，并在中年時(shí)，徹底跌入漆黑的失明深淵。而且，無(wú)藥可醫(yī)。對(duì)10月中旬，在美國(guó)食品藥品監(jiān)管局（FDA）咨詢委員會(huì)面前...
在一項(xiàng)新的研究中，來(lái)自美國(guó)沙克生物研究所的研究人員開發(fā)出CRISPR/Cas9基因組編輯技術(shù)的一種新版本，從而允許他們激活靶基因，同時(shí)不會(huì)導(dǎo)致DNA斷裂，這就潛在地克服了利用基因編輯技術(shù)治療人類疾病的一個(gè)重大的障礙。相關(guān)研究結(jié)果于2017年12月7日在線發(fā)表在Cell期刊上，論文標(biāo)題為“In Vivo Target Gene Activation via CRISPR/Cas9-Mediated ...
β 地中海貧血(β-mediterranean anemia)是指β 鏈的合成受部分或完全抑制的一組血紅蛋白病?；純撼錾鷷r(shí)無(wú)癥狀，多于嬰兒期發(fā)病，生后3～6 個(gè)月內(nèi)發(fā)病者占50%，偶有新生兒期發(fā)病者。發(fā)病年齡愈早，病情愈重。嚴(yán)重的慢性進(jìn)行性貧血，需依靠輸血維持生命，3～4 周輸血1 次，隨年齡增長(zhǎng)日益明顯。并發(fā)含鐵血黃素沉著癥時(shí)因過(guò)多的鐵沉著于心肌和其他臟器如肝、胰腺等而引起該臟器損害的相應(yīng)癥狀，...
今日，Salk研究所的科學(xué)家們帶來(lái)了一項(xiàng)重量級(jí)研究——他們開發(fā)了一種全新的CRISPR-Cas9基因組編輯技術(shù)，能在不切開DNA的前提下，對(duì)基因進(jìn)行激活。這有望規(guī)避目前基因編輯技術(shù)的主要瓶頸，帶來(lái)全新的應(yīng)用。這項(xiàng)重磅研究今日發(fā)表在了頂尖學(xué)術(shù)刊物《Cell》上。近年來(lái)，CRISPR-Cas9系統(tǒng)是人們關(guān)注的焦點(diǎn)。這種突破性的技術(shù)能在DNA的目標(biāo)區(qū)域上切開一個(gè)口子，形成“雙鏈斷裂”，從而插入或刪除特定...
摘要征集 以CRISPR-Cas9為代表的基因編輯技術(shù)從發(fā)現(xiàn)到應(yīng)用， 至今已經(jīng)走過(guò)5年多的時(shí)間。毋庸置疑，它開辟了生命醫(yī)學(xué)研究的一個(gè)新時(shí)代。首先是以基因編輯技術(shù)為代表的基因治療, 使很多罕見遺傳病有望被治愈，如血友病、杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）癥、地中海貧血癥、亨庭頓舞蹈癥等；其次，基因編輯改造的T細(xì)胞在腫瘤免疫治療上有望實(shí)現(xiàn)規(guī)?；苽洹Ｍㄓ肅AR-T有可能成為未來(lái)的白血病治療的標(biāo)準(zhǔn)方案之...
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