2022-05-27至2022-05-28
上海
據(jù)世界衛(wèi)生組織 （WHO） 統(tǒng)計，超過全球人口的5%，即4.66億人患有致殘性聽力障礙，其中3400萬是兒童。盡管研究發(fā)現(xiàn)超過120個基因與非綜合征型或綜合征型耳聾相關（http：//hereditary hearing loss.org/），但臨床上對于遺傳性感音神經(jīng)性聾的治療除了佩戴助聽器和植入人工耳蝸等，尚無任何有效的藥物治療手段。在非綜合征型遺傳性耳聾中，常染色體隱性遺...
自1979年被發(fā)現(xiàn)以來，p53基因一直是腫瘤學研究的焦點之一。在Pubmed數(shù)據(jù)庫中用p53為關鍵詞搜索，可以找到超過十萬篇文獻。在 Nature 雜志2017年的一項統(tǒng)計中，p53基因以絕對優(yōu)勢位列過去幾十年最熱門研究基因榜第一名。在多種腫瘤中，p53是一個擁有廣泛而強大功能的抑癌基因，超過一半的腫瘤患者攜帶了p53基因突變。p53基因的突變是腫瘤發(fā)生、發(fā)展、治療耐藥性和...
基因治療公司Homology Medicines近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已通知該公司：其基因療法HMI-102治療苯丙酮尿癥（PKU）成人患者的pheNIX研究已被臨床暫停，原因是需要修改該研究的風險緩解措施，以響應肝功能測試升高的觀察結(jié)果。該公司預計將在30天內(nèi)收到正式的臨床暫停函。Homology Medicines計劃在FDA進一步明確之后提供一份更新。Homology Me...
mRNA除了應用于傳染病疫苗之外，作為一項平臺技術(shù)，還有廣闊的應用空間，mRNA技術(shù)領導者Moderna和BioNTech已經(jīng)開始了mRNA癌癥疫苗的相關研究。近日，美國梅奧醫(yī)學中心的研究人員在 Science Advances 期刊發(fā)表了題為：Efficient healing of large osseous segmental defects using optimized ...
腎上腺脊髓神經(jīng)病-AMN（圖片來源：epainassist.com）-基因治療公司SwanBio Therapeutics近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予SBT101快速通道資格（FTD）：用于治療腎上腺脊髓神經(jīng)?。╝drenomyeloneuropathy，AMN）?？焖偻ǖ蕾Y格（FTD）旨在加速針對嚴重疾病的藥物開發(fā)和快速審查，以解決關鍵領域嚴重未獲滿足的醫(yī)療需求。在研藥物獲得快...
蜱蟲（Tick）是一種傳播人獸共患病的重要媒介。作為嚴格的吸血性節(jié)肢動物，蜱幾乎可以叮咬陸地上所有的動物，且吸血時間長、吸血量大、生活史復雜。這些特點使蜱攜帶了最廣泛的病原體種類，包括病毒、細菌、真菌、寄生蟲；傳播40余種疾病，如萊姆病、森林腦炎、克里米亞-剛果出血熱、發(fā)熱伴減少綜合征、立克次體病、無形體病、巴貝西蟲病等，可導致死亡或慢性后遺癥，嚴重影響生活質(zhì)量。萊姆病，是伯氏疏螺旋體...
艾滋?。℉IV）是獲得性免疫缺陷綜合征的簡稱，由感染HIV病毒引起。HIV是一種能攻擊人體免疫系統(tǒng)的病毒，它把人體免疫系統(tǒng)中最重要的CD4+T細胞作為主要攻擊目標，大量破壞該細胞，經(jīng)過數(shù)年、甚至長達10年或更長的潛伏期后發(fā)展成艾滋病病人，使人體喪失免疫功能，因抵抗力極度下降會出現(xiàn)多種感染，后期常常發(fā)生惡性腫瘤，以至全身衰竭而死亡。據(jù)聯(lián)合國艾滋病規(guī)劃署數(shù)據(jù)，目前全球范圍內(nèi)現(xiàn)存HIV攜帶者...
安斯泰來（Astellas）近日公布了基因療法AT845治療晚發(fā)型龐貝?。↙OPD）1/2期FORTIS試驗的中期安全性數(shù)據(jù)。AT845是一種在研的腺相關病毒（AAV）基因替代療法，用于傳遞功能性α-葡萄糖苷酶（GAA）基因，直接在患者肌肉細胞中表達酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）。AT845有潛力成為一種同類最佳療法。FORTIS是一項正在進行的多中心、開放標簽、劑量遞增、首個人體臨床試驗，旨在確定...
尋常性痤瘡（Acne vulgaris）是一種高度遺傳性皮膚病，其主要會影響機體的面部皮膚，嚴重發(fā)炎的皮損或會給患者留下永久性的疤痕，且與長期的社會心理影響有關。近日，一篇發(fā)表在國際雜志Nature Communications上題為“Genome-wide association meta-analysis identifies 29 new acne susceptibility loci”的...
“再也不熬夜了！ ！ ！”多少年輕人在半夜戀戀不舍地放下手機后，頂著黑眼圈在心里默默地發(fā)誓，“以后再也不熬夜了”，又有多少年輕人，在一遍又一遍地發(fā)誓后，還是“義無反顧”地拿起了手機。然而，“出來混總是要還的”，你熬過多少夜，就有多少頭發(fā)像蒲公英一樣“隨風飄逝”。脫發(fā)總是“禿”如其來，發(fā)際線也逐漸長成了手機屏的樣子。如今，脫發(fā)已經(jīng)成為當代年輕人最頭疼的問題之一，因為脫發(fā)極大地...
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