2022-05-27至2022-05-28
上海
在一項新的研究中，來自美國賓夕法尼亞大學(xué)佩雷爾曼醫(yī)學(xué)院的研究人員開發(fā)出一種新型的基因編輯技術(shù)：通過分裂特定的突變酶然后觸發(fā)它們重新組合在一起，在基因組中引入靶向突變。與其他現(xiàn)有技術(shù)相比，這種新型的基因編輯技術(shù)具有卓越的控制能力，并有可能在體內(nèi)使用。相關(guān)研究結(jié)果于2021年10月18日在線發(fā)表在Nature Chemical Biology期刊上，論文標(biāo)題為“Controllable genome ...
近日，中國科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院科研人員及其合作者利用單堿基編輯器對葡萄糖激酶進(jìn)行點(diǎn)突變，培育出首例人類永久性新生兒糖尿病犬模型。相關(guān)論文以Generation of permanent neonatal diabetes mellitus dogs with glucokinase point mutations through base editing為題，在線發(fā)表...
塞爾托利細(xì)胞（Sertoli cells）是高度計劃的睪丸支持細(xì)胞，在精子發(fā)生過程中其能同時培育出多個階段的生殖細(xì)胞，塞爾托利細(xì)胞中極性蛋白復(fù)合體的正確定位（包括負(fù)責(zé)血睪屏障形成的蛋白）對于精子發(fā)生至關(guān)重要；然而，目前科學(xué)家們并不是非常清楚塞爾托利細(xì)胞極化的機(jī)制和發(fā)育時間。近日，一篇發(fā)表在國際雜志Cell Reports上題為“Cdc42 activity in Sertoli cells is ...
為了實(shí)現(xiàn)由RNA干擾(RNAi)途徑介導(dǎo)的有效的治療性基因沉默，小干擾RNA (sirna)必須經(jīng)過化學(xué)修飾。一些具有在代謝上穩(wěn)定sirna潛力的超rna結(jié)構(gòu)已被評估其誘導(dǎo)基因沉默的能力，但所有這些結(jié)構(gòu)都有局限性或尚未在治療相關(guān)的背景下進(jìn)行探索。共價閉合環(huán)狀RNA轉(zhuǎn)錄本普遍存在于真核生物中，有潛力作為生物標(biāo)志物和疾病靶點(diǎn)，環(huán)狀RNA模擬正在被探索用于治療。本文報道了小環(huán)狀干擾rna (sciRNA...
慢性乙肝病毒（HBV）感染約影響著全球超2.5億人口，最終可能會發(fā)展為肝硬化甚至肝癌。乙肝患者在乙肝病毒表面抗原（HBsAg）和HBV DNA檢測呈陰性、肝檢查正常后被稱為“功能性治愈”，通常無臨床表現(xiàn)，所以也被稱作“臨床治愈”。目前，獲批的乙肝治療藥物只有核苷酸類似物（NA）和干擾素α，而這兩類藥物實(shí)現(xiàn)乙肝“功能性治愈”的概率仍然較低。Man-Fung Yuen等人在NatureMedi...
全球近5億人受到肥胖的影響，其中很多是兒童。與肥胖相關(guān)的疾病，包括心臟病、中風(fēng)、2型糖尿病和癌癥，是可預(yù)防死亡的主要原因。肥胖是由遺傳因素和環(huán)境因素共同造成的，影響了有效的抗肥胖藥物的開發(fā)，這些藥物存在嚴(yán)重的脫靶效應(yīng)。在近日發(fā)表在《Genome Research》雜志上的一項研究中，研究人員開發(fā)了一種基因療法，可以專門降低肥胖小鼠的脂肪組織，逆轉(zhuǎn)與肥胖相關(guān)的代謝疾病。圖片來源：Jee Young ...
近日，發(fā)表在《Cell》上的一項題為“Directed evolution of a family of AAV capsid variants enabling potent muscle-directed gene delivery across species”的研究中，來自美國布羅德研究所和哈佛大學(xué)等研究機(jī)構(gòu)的研究人員開發(fā)出一個新的腺相關(guān)病毒（AAV）家族作為基因遞送載體用于基因治...
近日，Beam Therapeutics宣布，臨床前數(shù)據(jù)證明，胞嘧啶堿基編輯器（CBE）在降低病毒標(biāo)志物（如乙型肝炎表面抗原HBsAg）表達(dá)，防止乙肝病毒（HBV）反彈方面具有潛力。慢性乙型肝炎是由乙型肝炎病毒持續(xù)感染超過6個月以上，肝臟發(fā)生不同程度炎癥壞死(或)纖維化的慢性疾病。全球大約有2.6億乙肝患者，每年由乙肝引起的肝衰竭和肝癌而導(dǎo)致死亡的患者達(dá)90萬例，是全球主要的公共衛(wèi)...
萊伯視神經(jīng)病變（Leber hereditary optic neuropathy, LHON），又稱萊伯視神經(jīng)萎縮，是線粒體失明（mitochondrial blindness）的最常見原因。在一項新的臨床研究中，英國劍橋大學(xué)Patrick Yu-Wai-Man博士和法國巴黎視覺研究所José-Alain Sahel博士領(lǐng)導(dǎo)的一個國際團(tuán)隊將一種基因治療載體注射到LHON患者的一只眼睛中，可以顯著...
勃林格殷格翰和蘇州克?；蛏锟萍加邢薰荆ㄒ韵潞喎Q克?；颍┙裉煨剂艘豁椇献鳎瑢⑼ㄟ^克?；?qū)Ｓ械腣ELPTM平臺開發(fā)新型腺相關(guān)病毒（AAV）載體，用于下一代基因治療。這項新的合作將勃林格殷格翰在疾病機(jī)制研究和基因療法開發(fā)方面的經(jīng)驗與克睿基因在病毒庫構(gòu)建和高效體內(nèi)AAV篩選方面的專長相結(jié)合，從而為患者提供潛在的更為安全高效的新型AAV血清型?，F(xiàn)有的AAV血清型的臨床應(yīng)用受到其某些特征的限制，例...
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