2022-05-27至2022-05-28
上海
近年來，基因療法在遺傳疾病治療中的表現(xiàn)有目共睹，作為一種能從疾病的源頭進行治療的療法，基因療法的發(fā)展給了許多被遺傳病困擾的患者治愈的希望。 基因療法的載體多為血清型AAV（AAV1、AAV2、AAV3……），一般通過靜脈注射進行全身給藥。在一些神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療中，基因療法則需要進行顱內(nèi)或鞘內(nèi)注射給藥，這種給藥方式對外科專業(yè)知識和技能的要求較高。雖然全身給藥...
2019年，David Liu教授的實驗室開發(fā)出了先導(dǎo)編輯技術(shù)（Prime Editing），這一技術(shù)對基因進行的編輯處理類似于用文字處理器修改拼寫錯誤，通過“搜索”來插入、替換或刪除目標(biāo)DNA序列。但對于長度超過100個堿基對的序列，先導(dǎo)編輯的效率并不高。12月9日，在Nature Biotechnology上發(fā)表的一項最新研究中，David Liu教授領(lǐng)導(dǎo)的研究團隊在先導(dǎo)編...
近日，中國科學(xué)院國家納米科學(xué)中心李樂樂課題組報道了一種方法學(xué)以實現(xiàn)利用蛋白酶調(diào)控核酸功能，并以此為基礎(chǔ)實現(xiàn)了兩種腫瘤促轉(zhuǎn)移標(biāo)志物的空間選擇性成像分析。蛋白酶是一類具有蛋白水解活性的酶，參與調(diào)節(jié)幾乎所有的生理過程。蛋白酶活性的異常與多種病理有關(guān)。例如，許多蛋白酶在癌細胞中過表達，被認為是惡性腫瘤的重要生物標(biāo)志物。在過去十年，大量蛋白酶響應(yīng)型多肽探針和藥物傳遞系統(tǒng)被開發(fā)用于生物成像和疾病治...
生物體內(nèi)，復(fù)雜的基因網(wǎng)絡(luò)是細胞發(fā)揮功能的基礎(chǔ)。特定環(huán)境下，不同基因間相互交流將決定細胞命運。發(fā)展操控生物系統(tǒng)分子工具的一個重要目標(biāo)是能夠人為構(gòu)建基因回路以調(diào)控細胞功能或控制細胞表型。比如，細胞內(nèi)原本獨立表達的X與Y兩個基因，在引入人為構(gòu)建的合成回路后，RNA-X能發(fā)揮調(diào)控RNA-Y表達的作用（圖1）。試想，在癌細胞中，如果X為原癌基因， Y為抑癌基因，在兩者間建立基因回路，以原癌基因誘發(fā)抑癌基因表...
俄亥俄州立大學(xué)化學(xué)與生物工程學(xué)院的James Lee課題組發(fā)明了一種細胞納米化生物芯片，在數(shù)量級上提高外泌體生產(chǎn)和核酸包載效率，在靶向性和療效上大大超越目前臨床實驗正在測試的外泌體包載的基因治療藥物！這些結(jié)果發(fā)表在《Nature Biomedical Engineering》上。外泌體是細胞內(nèi)的多囊體分泌到細胞外，半徑為40-150 nm的囊泡，在生理狀態(tài)下介導(dǎo)細胞間通訊。作為基因治療中的核酸載體...
-p53是一種能保護細胞免于DNA損傷的特殊蛋白，在利用CRISPR技術(shù)進行基因編輯時其能被激活；而失活的p53突變是癌癥中最豐富的遺傳改變，攜帶突變p53的細胞往往擁有一定的生存優(yōu)勢，其最終可能會導(dǎo)致癌癥發(fā)生。近日，一篇發(fā)表在國際雜志Cancer Research上題為“CRISPR/Cas9-induced DNA damage enriches for mutations in a p53-...
作為第三代基因編輯技術(shù)的代表，CRISPR／Cas9系統(tǒng)已經(jīng)憑借其成本低廉、簡便易用成為生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域內(nèi)的高效工具，一度被科研人員稱為“瑞士軍刀”。目前，CRISPR／Cas9系統(tǒng)已廣泛應(yīng)用于細胞基因編輯、基因調(diào)節(jié)、基因敲除動物模型的構(gòu)建、人類疾病動物模型的治療研究等領(lǐng)域。然而，隨著研究的深入，這把“瑞士軍刀”的另一面逐漸顯現(xiàn)。研究發(fā)現(xiàn)，CRISPR具有重大的潛在風(fēng)險，包括脫靶效應(yīng)、染色...
2021年11月22日，由全球領(lǐng)先的生物制藥企業(yè)勃林格殷格翰主辦的2021年“創(chuàng)新大賽”總決賽在上海張江科學(xué)城ATLATL飛鏢加速器圓滿收官。經(jīng)過商業(yè)路演及評審團投票，愈方生物（Juvensis Therapeutics）嶄露頭角，摘得桂冠！大賽上上海浦東新區(qū)科技和經(jīng)濟委員會副主任徐敏栩表示：“長期以來，上海始終著力于提升創(chuàng)新策源能力。為貫徹落實中央《引領(lǐng)區(qū)意見》，浦東新區(qū)發(fā)布了大企業(yè)開放創(chuàng)新中心...
環(huán)狀rna是一類新的非編碼rna，在腎細胞癌(RCC)的發(fā)生發(fā)展中發(fā)揮重要作用。但ciRS-7在RCC中的作用機制及治療作用尚不清楚。通過實時熒光定量PCR、CCK-8、創(chuàng)面愈合、transwell、菌落形成、Edu、腫瘤異種移植和肺轉(zhuǎn)移等一系列體內(nèi)外實驗，探討了ciRS-7在NSG小鼠中的作用機制和治療作用。ciRS-7在RCC腫瘤組織和細胞系中高表達，高表達與腫瘤大小、高Fuhrman分級和低...
基因編輯龍頭公司CRISPR Therapeutics近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予CTX110再生醫(yī)學(xué)先進療法（RMAT）資格：這是一款由該公司全資擁有的基因編輯同種異體CAR-T細胞療法，用于治療復(fù)發(fā)或難治性CD19+B細胞惡性腫瘤。CRISPR Therapeutics利用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)，對來源于健康供體的T細胞進行3次基因編輯，允許其CAR-T細胞“通用...
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